Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk utprøving av veksthormon i MPS I, II og VI

6. august 2018 oppdatert av: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Fase II/III, randomisert, klinisk studie av effekten av Nutropin AQ® på vekst og benmetabolisme hos barn med MPS I, II og VI og kortvokst

Hensikten med denne studien er å finne ut om veksthormon er en sikker og effektiv behandling for kortvoksthet hos barn med mukopolysakkaridose type I, II og VI.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Selv om barn med MPS I, II og VI som behandles med hematopoetisk celletransplantasjon (HCT) og/eller enzymerstatningsterapi (ERT) lever i voksen alder med god kognitiv utvikling, påvirkes livskvaliteten deres betydelig av skjelettavvik ( dvs. kyfose, skoliose og genu valgum), kontrakturer og alvorlig kortvoksthet. Her ved University of Minnesota har vi sett noen lovende kliniske resultater hos barn med MPS IH som vi har behandlet med humant veksthormon (hGH). Det er foreløpig ingen rapporter i litteraturen om virkningen av behandling av barn med MPS og kortvoksthet, med hGH på deres veksthastighet eller karakteristiske skjelettavvik. Denne studien vil fremme omsorgen for disse barna ved å gi data i dette ennå uutforskede området av pediatrisk medisin med mål om å forbedre livskvaliteten for disse barna ved å forbedre høyde, mobilitet og nevropsykologisk funksjon.

Dette er en fase II/III randomisert, enkeltsenter, 12 måneders klinisk studie av veksthormon hos mannlige og kvinnelige deltakere med MPS I, II eller VI, etterfulgt av 12 måneders åpen etikett. Deltakere med høyde ≤ -2 SDS for alder og kjønn vil randomiseres de første 12 månedene 1:1 til behandling eller ingen behandling. Ved avslutningen av de 12 månedene vil alle forsøkspersoner bli tilbudt ytterligere 12 måneders behandling.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 17 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • En forelder eller juridisk autorisert representant må gi skriftlig informert samtykke og overholde studievurderinger for hele studiens varighet.
  • Kronologisk alder ≥ 5 år og beinalder ≤12 år
  • Diagnose av MPS I, II eller VI
  • Høyde ≤ -2 SDS for alder og kjønn
  • Evne til å reise til studiesenteret for evalueringer.
  • Deltakerens evne til å samarbeide med studieprosedyrer, varsle en foresatt om symptomer og gi samtykke til deltakelse i studien.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om behandling med hGH
  • Ubehandlet hypofysemangel
  • Graviditet (positiv uringraviditetstest) før innmelding i studien
  • Deltakelse i en annen samtidig medisinsk intervensjonsforsøk
  • Pasienter med lukket epifyse
  • Aktiv neoplasma
  • Ortopedisk prosedyre av lårbenet i løpet av de siste 6 månedene.
  • Kjent eller mistenkt allergi mot prøveprodukt eller relaterte produkter.
  • Strukturell lesjon på hjerne-MR som resulterer i hjernekompresjon
  • Enhver annen sosial eller medisinsk tilstand som etterforskeren mener vil utgjøre en betydelig fare for forsøkspersonen hvis undersøkelsesterapien ble igangsatt eller være skadelig for studien.
  • Obstruktiv søvnapné uten BiPAP eller tonsillektomi/adenoidektomibehandling.
  • CNS-shunt.
  • Unormal hjertefunksjon basert på ekkokardiogram innen 6 måneder før påmelding:
  • Utkastningsfraksjon mindre enn 50 %
  • Venstre ventrikkelkammerstørrelse større enn eller mindre enn 2 standardavvik av normalen for kroppsoverflate
  • Venstre ventrikkels veggtykkelse større enn eller mindre enn 2 standardavvik av normalen for kroppsoverflate
  • Mer enn mild til moderat aorta-insuffisiens med abdominal aorta-avrenning
  • Mer enn mild til moderat mitral insuffisiens med pulmonal hypertensjon
  • Unormal lungefunksjon basert på lungefunksjonstester innen 6 måneder før påmelding:
  • unormal FVC < 80 % av spådd for alder, kjønn og høyde
  • unormal FEV1 < 80 % spådd for alder, kjønn og høyde
  • unormal FEV1/FVC
  • unormal oksygenmetning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: PARALLELL
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Veksthormonbehandlere
Veksthormonbehandlingsarm. Somatropin (DNA-opprinnelse)
Legemiddel: Somatropin (DNA-opprinnelse)
Studiens startdose av Nutropin AQ® vil være 0,48 mg/kg/uke fordelt på daglige subkutane injeksjoner. Nutropin AQ® vil bli administrert av enten forsøkspersonen eller, hvis han ikke kan demonstrere kompetanse i dette, av foresatt. For å redusere risikoen for økt intrakraniell hypertensjon, vil dosen i den første måneden av behandlingen reduseres med 50 % (0,24 mg/kg/uke), og deretter økes til 0,48 mg/kg/uke hvis den tolereres godt etter 1 måned.
Andre navn:
  • Nutropin AQ
INGEN_INTERVENSJON: Ingen veksthormonbehandling i år 1
Ingen veksthormonbehandling i år 1; mulighet for behandling i år 2 åpen periode.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i veksthastighet fra baseline til slutten av studieår 1.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet: Antall legemiddelrelaterte SAE-er
Tidsramme: 1 måned
1 måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2008

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. september 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. september 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. september 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. september 2008

Først lagt ut (ANSLAG)

9. september 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

5. september 2018

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2018

Sist bekreftet

1. november 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 0808M43681

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Mukopolysakkaridose I

Kliniske studier på Somatropin (DNA-opprinnelse)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kosovo

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere