Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie růstového hormonu u MPS I, II a VI

6. srpna 2018 aktualizováno: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Fáze II/III, Randomizovaná, klinická studie účinků Nutropinu AQ® na růst a kostní metabolismus u dětí s MPS I, II a VI a malého vzrůstu

Účelem této studie je zjistit, zda je růstový hormon bezpečnou a účinnou léčbou malého vzrůstu u dětí s mukopolysacharidózou typu I, II a VI.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Přestože se děti s MPS I, II a VI, které jsou léčeny transplantací hematopoetických buněk (HCT) a/nebo enzymatickou substituční terapií (ERT), dožívají dospělosti s dobrým kognitivním vývojem, kvalita jejich života je významně ovlivněna jejich kosterními abnormalitami ( tj. kyfóza, skolióza a genu valgum), kontraktury a těžký nízký vzrůst. Zde na University of Minnesota jsme viděli některé slibné klinické výsledky u dětí s MPS IH, které jsme léčili lidským růstovým hormonem (hGH). V současné době nejsou v literatuře žádné zprávy o dopadu léčby dětí s MPS a malým vzrůstem pomocí hGH na rychlost jejich růstu nebo charakteristické kosterní abnormality. Tato studie pokročí v péči o tyto děti tím, že poskytne data v této dosud neprozkoumané oblasti pediatrické medicíny s cílem zlepšit kvalitu života těchto dětí zlepšením výšky, mobility a neuropsychologického fungování.

Toto je fáze II/III randomizovaná, jednocentrová, 12měsíční klinická studie růstového hormonu u mužských a ženských účastníků s MPS I, II nebo VI, po níž následuje 12měsíční otevřená studie. Účastníci s výškou ≤ -2 SDS pro věk a pohlaví budou randomizováni na prvních 12 měsíců v poměru 1:1 k léčbě nebo bez léčby. Na konci 12 měsíců bude všem subjektům nabídnuto dalších 12 měsíců léčby.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

2

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 17 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Rodič nebo zákonně zmocněný zástupce musí poskytnout písemný informovaný souhlas a dodržovat hodnocení studie po celou dobu trvání studie.
  • Chronologický věk ≥ 5 let a kostní věk ≤ 12 let
  • Diagnostika MPS I, II nebo VI
  • Výška ≤ -2 SDS pro věk a pohlaví
  • Schopnost cestovat do studijního centra pro hodnocení.
  • Schopnost účastníka spolupracovat na studijních postupech, upozornit opatrovníka na symptomy a poskytnout souhlas s účastí ve studii.

Kritéria vyloučení:

  • Historie léčby hGH
  • Neléčený nedostatek hypofýzy
  • Těhotenství (pozitivní těhotenský test z moči) před zařazením do studie
  • Účast v další simultánní lékařské intervenční studii
  • Pacienti s uzavřenou epifýzou
  • Aktivní novotvar
  • Ortopedický výkon femuru v posledních 6 měsících.
  • Známá nebo předpokládaná alergie na zkušební produkt nebo související produkty.
  • Strukturální léze na MRI mozku vedoucí ke kompresi mozku
  • Jakýkoli jiný sociální nebo zdravotní stav, o kterém se zkoušející domnívá, že by pro subjekt představoval významné riziko, pokud by byla zahájena zkoumaná terapie, nebo by byl pro studii škodlivý.
  • Obstrukční spánková apnoe bez léčby BiPAP nebo tonzilektomie/adenoidektomie.
  • CNS zkrat.
  • Abnormální srdeční funkce na základě echokardiogramu během 6 měsíců před zařazením:
  • Ejekční frakce menší než 50 %
  • Velikost levé komory je větší nebo menší než 2 standardní odchylky od normálu pro plochu povrchu těla
  • Tloušťka stěny levé komory větší nebo menší než 2 standardní odchylky od normálu pro plochu povrchu těla
  • Více než mírná až středně závažná aortální insuficience s výtokem z břišní aorty
  • Více než mírná až střední mitrální insuficience s plicní hypertenzí
  • Abnormální plicní funkce na základě testů plicních funkcí během 6 měsíců před zařazením:
  • abnormální FVC < 80 % předpokládané pro věk, pohlaví a výšku
  • abnormální FEV1 < 80 % předpokládané pro věk, pohlaví a výšku
  • abnormální FEV1/FVC
  • abnormální saturace kyslíkem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Léčba růstovým hormonem
Rameno pro léčbu růstovým hormonem. Somatropin (původ z DNA)
Lék: Somatropin (původ z DNA)
Počáteční dávka Nutropinu AQ® ve studii bude 0,48 mg/kg/týden rozdělená do denních SC injekcí. Nutropin AQ® bude podáván buď subjektem, nebo pokud není schopen prokázat způsobilost, pak opatrovníkem. Ke snížení rizika zvýšené intrakraniální hypertenze bude dávka v prvním měsíci léčby snížena o 50 % (0,24 mg/kg/týden) a poté zvýšena na 0,48 mg/kg/týden, pokud je po 1 měsíci dobře tolerována.
Ostatní jména:
  • Nutropin AQ
NO_INTERVENTION: Žádná léčba růstovým hormonem v roce 1
Žádná léčba růstovým hormonem v roce 1; možnost léčby v roce 2 v otevřené fázi.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna rychlosti růstu od výchozího stavu do konce roku 1.
Časové okno: 12 měsíců
12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost: Počet SAE souvisejících s léky
Časové okno: 1 měsíce
1 měsíce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2008

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. září 2013

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. září 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. září 2008

První zveřejněno (ODHAD)

9. září 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

5. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. srpna 2018

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 0808M43681

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Somatropin (původ z DNA)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit