Klinische proef van groeihormoon in MPS I, II en VI
Fase II/III, gerandomiseerd, klinisch onderzoek naar de effecten van Nutropin AQ® op groei en botmetabolisme bij kinderen met MPS I, II en VI en een kleine gestalte
Studie Overzicht
Toestand
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Hoewel kinderen met MPS I, II en VI die worden behandeld met hematopoëtische celtransplantatie (HCT) en/of enzymvervangingstherapie (ERT) volwassen worden met een goede cognitieve ontwikkeling, wordt hun kwaliteit van leven aanzienlijk beïnvloed door hun skeletafwijkingen ( d.w.z. kyfose, scoliose en genu valgum), contracturen en ernstige kleine gestalte. Hier aan de Universiteit van Minnesota hebben we enkele veelbelovende klinische resultaten gezien bij kinderen met MPS IH die we hebben behandeld met humaan groeihormoon (hGH). Er zijn momenteel geen rapporten in de literatuur over de impact van de behandeling van kinderen met MPS en kleine gestalte, met hGH op hun groeisnelheid of karakteristieke skeletafwijkingen. Deze studie zal de zorg voor deze kinderen bevorderen door gegevens te verstrekken op dit nog onontdekte gebied van de kindergeneeskunde met als doel de levenskwaliteit van deze kinderen te verbeteren door de lengte, mobiliteit en neuropsychologisch functioneren te verbeteren.
Dit is een fase II/III gerandomiseerde, single-center, 12 maanden durende klinische studie van groeihormoon bij mannelijke en vrouwelijke deelnemers met MPS I, II of VI, gevolgd door 12 maanden open label. Deelnemers met een lengte ≤ -2 SDS voor leeftijd en geslacht worden gedurende de eerste 12 maanden 1:1 gerandomiseerd naar behandeling of geen behandeling. Aan het einde van de 12 maanden krijgen alle proefpersonen nog eens 12 maanden behandeling aangeboden.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Een ouder of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger moet schriftelijke geïnformeerde toestemming geven en voldoen aan onderzoeksbeoordelingen voor de volledige duur van het onderzoek.
- Chronologische leeftijd ≥ 5 jaar en botleeftijd ≤12 jaar
- Diagnose van MPS I, II of VI
- Lengte ≤ -2 SDS voor leeftijd en geslacht
- Mogelijkheid om naar het studiecentrum te reizen voor evaluaties.
- Vermogen van de deelnemer om mee te werken aan onderzoeksprocedures, om een voogd op de hoogte te stellen van symptomen en om toestemming te geven voor deelname aan het onderzoek.
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van behandeling met hGH
- Onbehandelde hypofyse-deficiëntie
- Zwangerschap (positieve urine-zwangerschapstest) voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
- Deelname aan een andere gelijktijdige medische interventiestudie
- Patiënten met gesloten epifyse
- Actief neoplasma
- Orthopedische procedure van het dijbeen in de afgelopen 6 maanden.
- Bekende of vermoede allergie voor het proefproduct of aanverwante producten.
- Structurele laesie op hersen-MRI resulterend in hersencompressie
- Elke andere sociale of medische aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze een aanzienlijk gevaar voor de proefpersoon zou vormen als de onderzoekstherapie zou worden gestart of schadelijk zou zijn voor het onderzoek.
- Obstructieve slaapapneu zonder BiPAP of behandeling van tonsillectomie/adenoïdectomie.
- CZS-shunt.
- Abnormale hartfunctie op basis van echocardiogram binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving:
- Ejectiefractie minder dan 50%
- Grootte linkerventrikelkamer groter dan of kleiner dan 2 standaarddeviaties van normaal voor lichaamsoppervlak
- Wanddikte linkerventrikel groter dan of kleiner dan 2 standaarddeviaties van normaal voor lichaamsoppervlak
- Meer dan milde tot matige aorta-insufficiëntie met abdominale aorta-afvoer
- Meer dan milde tot matige mitralisinsufficiëntie met pulmonale hypertensie
- Abnormale longfunctie op basis van longfunctietesten binnen 6 maanden voorafgaand aan inschrijving:
- abnormale FVC < 80% van voorspeld voor leeftijd, geslacht en lengte
- abnormale FEV1 < 80% voorspeld voor leeftijd, geslacht en lengte
- abnormale FEV1/FVC
- abnormale zuurstofverzadiging
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Behandelaars met groeihormoon
Behandelingsarm voor groeihormoon.
Somatropine (DNA-oorsprong)
|
De startdosering van Nutropin AQ® zal 0,48 mg/kg/week zijn, verdeeld over dagelijkse subcutane injecties.
Nutropin AQ® wordt toegediend door de proefpersoon of, indien hij niet in staat is om bekwaamheid hierin aan te tonen, door de voogd.
Om het risico op verhoogde intracraniale hypertensie te verkleinen, wordt de dosis in de eerste maand van de behandeling verlaagd met 50% (0,24 mg/kg/week) en vervolgens verhoogd tot 0,48 mg/kg/week als deze na 1 maand goed wordt verdragen.
Andere namen:
|
|
GEEN_INTERVENTIE: Geen behandeling met groeihormoon in jaar 1
Geen behandeling met groeihormoon in jaar 1; optie voor behandeling in de open-label periode van jaar 2.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Verandering in groeisnelheid van basislijn tot einde studiejaar 1.
Tijdsspanne: 12 maanden
|
12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Veiligheid: aantal geneesmiddelgerelateerde SAE's
Tijdsspanne: 1 maanden
|
1 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neurologische manifestaties
- Neurologische gedragsmanifestaties
- Genetische ziekten, aangeboren
- Genetische ziekten, X-gekoppeld
- Bindweefselziekten
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Mucinosen
- Geestelijke retardatie, X-linked
- Verstandelijk gehandicapt
- Heredodegeneratieve aandoeningen, zenuwstelsel
- Mucopolysaccharidose II
- Mucopolysaccharidosen
- Mucopolysaccharidose I
- Mucopolysaccharidose VI
Andere studie-ID-nummers
- 0808M43681
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .