Kasvuhormonin kliininen tutkimus MPS I:ssä, II:ssa ja VI:ssa
Vaihe II/III, satunnaistettu kliininen tutkimus Nutropin AQ®:n vaikutuksista kasvuun ja luuaineenvaihduntaan lapsilla, joilla on MPS I, II ja VI ja lyhytkasvuisuus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Vaikka MPS I-, II- ja VI-potilaat, joita hoidetaan hematopoieettisten solujen siirrolla (HCT) ja/tai entsyymikorvaushoidolla (ERT), elävät aikuisikään ja heillä on hyvä kognitiivinen kehitys, heidän elämänlaatunsa vaikuttavat merkittävästi heidän luuston poikkeavuutensa ( eli kyfoosi, skolioosi ja genu valgum), supistukset ja vaikea lyhytkasvuisuus. Täällä Minnesotan yliopistossa olemme nähneet lupaavia kliinisiä tuloksia lapsilla, joilla on MPS IH ja joita olemme hoitaneet ihmisen kasvuhormonilla (hGH). Kirjallisuudessa ei ole tällä hetkellä raportteja MPS:n ja lyhytkasvuisten lasten hoidon vaikutuksesta hGH:lla heidän kasvunopeuteen tai tyypillisiin luuston poikkeavuuksiin. Tämä tutkimus edistää näiden lasten hoitoa tarjoamalla tietoja tällä vielä tutkimattomalla lastenlääketieteen alueella, jonka tavoitteena on parantaa näiden lasten elämänlaatua parantamalla pituutta, liikkuvuutta ja neuropsykologista toimintaa.
Tämä on vaiheen II/III satunnaistettu, yhden keskuksen, 12 kuukauden kliininen kasvuhormonin tutkimus mies- ja naispuolisilla osallistujilla, joilla on MPS I, II tai VI, jota seuraa 12 kuukauden avoin tutkimus. Osallistujat, joiden pituus on ≤ -2 SDS iän ja sukupuolen mukaan, satunnaistetaan ensimmäisten 12 kuukauden ajaksi suhteessa 1:1 hoitoon tai ilman hoitoa. 12 kuukauden päätyttyä kaikille koehenkilöille tarjotaan 12 kuukauden lisähoitoa.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vanhemman tai laillisesti valtuutetun edustajan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ja noudatettava tutkimusarvioita koko tutkimuksen ajan.
- Kronologinen ikä ≥ 5 vuotta ja luuston ikä ≤ 12 vuotta
- MPS I:n, II:n tai VI:n diagnoosi
- Korkeus ≤ -2 SDS iän ja sukupuolen mukaan
- Mahdollisuus matkustaa opintokeskukseen arviointeja varten.
- Osallistujan kyky tehdä yhteistyötä tutkimustoimenpiteiden kanssa, ilmoittaa oireista huoltajalle ja antaa suostumus tutkimukseen osallistumiselle.
Poissulkemiskriteerit:
- hGH-hoidon historia
- Hoitamaton aivolisäkkeen puutos
- Raskaus (positiivinen virtsan raskaustesti) ennen tutkimukseen ilmoittautumista
- Osallistuminen toiseen samanaikaiseen lääketieteelliseen interventiotutkimukseen
- Potilaat, joilla on suljettu epifyysi
- Aktiivinen kasvain
- Reisiluun ortopedinen toimenpide viimeisen 6 kuukauden aikana.
- Tunnettu tai epäilty allergia kokeilutuotteelle tai vastaaville tuotteille.
- Aivojen MRI:n rakenteellinen vaurio, joka johtaa aivojen puristumiseen
- Mikä tahansa muu sosiaalinen tai lääketieteellinen tila, jonka tutkija uskoo aiheuttavan merkittävän vaaran tutkittavalle, jos tutkimushoito aloitettaisiin, tai jos se olisi haitallista tutkimukselle.
- Obstruktiivinen uniapnea ilman BiPAP- tai nielurisa-/adenoidektomiahoitoa.
- Keskushermoston shuntti.
- Epänormaali sydämen toiminta sydämen kaikututkimuksen perusteella 6 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista:
- Poistofraktio alle 50 %
- Vasemman kammiokammion koko on suurempi tai pienempi kuin 2 normaalin keskihajonnan kehon pinta-alasta
- Vasemman kammion seinämän paksuus on suurempi tai vähemmän kuin 2 normaalipoikkeamaa kehon pinta-alalla
- Enemmän kuin lievä tai kohtalainen aortan vajaatoiminta, johon liittyy vatsa-aortan vuoto
- Enemmän kuin lievä tai kohtalainen mitraalisen vajaatoiminta ja keuhkoverenpainetauti
- Epänormaali keuhkojen toiminta keuhkojen toimintakokeiden perusteella 6 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista:
- epänormaali FVC < 80 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta arvosta
- epänormaali FEV1 < 80 % ennustettu iän, sukupuolen ja pituuden perusteella
- epänormaali FEV1/FVC
- epänormaali happisaturaatio
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Kasvuhormonin hoitajia
Kasvuhormonihoitoryhmä.
Somatropiini (DNA-alkuperä)
|
Nutropin AQ®:n tutkimuksen aloitusannos on 0,48 mg/kg/viikko jaettuna päivittäisiin SC-injektioihin.
Nutropin AQ® -valmistetta antaa joko tutkittava tai, jos hän ei pysty osoittamaan pätevyyttä tähän, huoltaja.
Lisääntyneen kallonsisäisen kohonneen verenpaineen riskin vähentämiseksi annosta pienennetään ensimmäisen hoitokuukauden aikana 50 % (0,24 mg/kg/viikko) ja nostetaan sitten 0,48 mg/kg/viikkoon, jos se siedetään hyvin 1 kuukauden jälkeen.
Muut nimet:
|
|
EI_INTERVENTIA: Ei kasvuhormonihoitoa vuonna 1
Ei kasvuhormonihoitoa vuonna 1; vaihtoehto hoitoon vuoden 2 avoimella jaksolla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos kasvunopeudessa lähtötasosta opiskeluvuoden 1 loppuun.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Turvallisuus: Lääkkeisiin liittyvien SAE:iden lukumäärä
Aikaikkuna: 1 kuukautta
|
1 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Mukopolysakkaridoosi II
- Mukopolysakkaridoosit
- Mukopolysakkaridoosi I
- Mukopolysakkaridoosi VI
Muut tutkimustunnusnumerot
- 0808M43681
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .