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Klinische Studie mit Wachstumshormon in MPS I, II und VI

6. August 2018 aktualisiert von: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Phase II/III, randomisierte, klinische Studie zu den Auswirkungen von Nutropin AQ® auf das Wachstum und den Knochenstoffwechsel bei Kindern mit MPS I, II und VI und Kleinwuchs

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Wachstumshormon eine sichere und wirksame Behandlung für Kleinwuchs bei Kindern mit Mukopolysaccharidose Typ I, II und VI ist.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Obwohl Kinder mit MPS I, II und VI, die mit hämatopoetischer Zelltransplantation (HCT) und/oder Enzymersatztherapie (ERT) behandelt werden, mit guter kognitiver Entwicklung bis ins Erwachsenenalter leben, wird ihre Lebensqualität durch ihre Skelettanomalien erheblich beeinträchtigt ( d.h. Kyphose, Skoliose und Genu valgum), Kontrakturen und schwerer Kleinwuchs. Hier an der University of Minnesota haben wir einige vielversprechende klinische Ergebnisse bei Kindern mit MPS IH gesehen, die wir mit menschlichem Wachstumshormon (hGH) behandelt haben. Derzeit gibt es in der Literatur keine Berichte über die Auswirkungen der Behandlung von Kindern mit MPS und Kleinwuchs mit hGH auf ihre Wachstumsgeschwindigkeit oder charakteristische Skelettanomalien. Diese Studie wird die Versorgung dieser Kinder voranbringen, indem sie Daten in diesem noch unerforschten Bereich der Kindermedizin liefert, mit dem Ziel, die Lebensqualität dieser Kinder durch Verbesserung der Größe, Mobilität und neuropsychologischen Funktion zu verbessern.

Dies ist eine randomisierte, monozentrische klinische Studie der Phase II/III über 12 Monate mit Wachstumshormonen bei männlichen und weiblichen Teilnehmern mit MPS I, II oder VI, gefolgt von 12 Monaten Open-Label. Teilnehmer mit einer Größe von ≤ -2 SDS für Alter und Geschlecht werden für die ersten 12 Monate 1:1 auf Behandlung oder keine Behandlung randomisiert. Am Ende der 12 Monate werden allen Probanden weitere 12 Monate Behandlung angeboten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

2

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • University of Minnesota

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 17 Jahre (KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ein Elternteil oder ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter muss eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben und die Studienbewertungen für die gesamte Dauer der Studie einhalten.
  • Chronologisches Alter ≥ 5 Jahre und Knochenalter ≤ 12 Jahre
  • Diagnose von MPS I, II oder VI
  • Größe ≤ -2 SDS für Alter und Geschlecht
  • Fähigkeit, für Bewertungen zum Studienzentrum zu reisen.
  • Fähigkeit des Teilnehmers, mit Studienverfahren zusammenzuarbeiten, einen Vormund über Symptome zu informieren und seine Zustimmung zur Teilnahme an der Studie zu erteilen.

Ausschlusskriterien:

  • Geschichte der Behandlung mit hGH
  • Unbehandelter Hypophysenmangel
  • Schwangerschaft (positiver Schwangerschaftstest im Urin) vor der Aufnahme in die Studie
  • Teilnahme an einer anderen simultanen medizinischen Interventionsstudie
  • Patienten mit geschlossener Epiphyse
  • Aktives Neoplasma
  • Orthopädischer Eingriff des Oberschenkelknochens innerhalb der letzten 6 Monate.
  • Bekannte oder vermutete Allergie gegen das Versuchsprodukt oder verwandte Produkte.
  • Strukturelle Läsion im MRT des Gehirns, die zu einer Gehirnkompression führt
  • Jeder andere soziale oder medizinische Zustand, von dem der Prüfer glaubt, dass er eine erhebliche Gefahr für den Probanden darstellen würde, wenn die Prüftherapie eingeleitet würde, oder sich nachteilig auf die Studie auswirken würde.
  • Obstruktive Schlafapnoe ohne BiPAP oder Tonsillektomie/Adenoidektomie-Behandlung.
  • ZNS-Shunt.
  • Abnormale Herzfunktion basierend auf Echokardiogramm innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung:
  • Auswurffraktion weniger als 50 %
  • Größe der linken Ventrikelkammer größer oder kleiner als 2 Standardabweichungen von der normalen Körperoberfläche
  • Wanddicke des linken Ventrikels größer oder kleiner als 2 Standardabweichungen von der normalen Körperoberfläche
  • Mehr als leichte bis mittelschwere Aorteninsuffizienz mit abdominalem Aortenabfluss
  • Mehr als leichte bis mittelschwere Mitralinsuffizienz mit pulmonaler Hypertonie
  • Abnormale Lungenfunktion basierend auf Lungenfunktionstests innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung:
  • anormale FVC < 80 % des Sollwerts für Alter, Geschlecht und Größe
  • anormales FEV1 < 80 % vorhergesagt für Alter, Geschlecht und Größe
  • anormales FEV1/FVC
  • anormale Sauerstoffsättigung

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Wachstumshormon-Behandlung
Wachstumshormon-Behandlungsarm. Somatropin (DNA-Ursprung)
Arzneimittel: Somatropin (DNA-Ursprung)
Die Studienanfangsdosis von Nutropin AQ® beträgt 0,48 mg/kg/Woche, aufgeteilt in tägliche subkutane Injektionen. Nutropin AQ® wird entweder von der Versuchsperson verabreicht oder, falls dies nicht möglich ist, vom Erziehungsberechtigten. Um das Risiko einer erhöhten intrakraniellen Hypertonie zu verringern, wird die Dosis im ersten Behandlungsmonat um 50 % (0,24 mg/kg/Woche) verringert und dann bei guter Verträglichkeit nach 1 Monat auf 0,48 mg/kg/Woche erhöht.
Andere Namen:
  • Nutropin AQ
KEIN_EINGRIFF: Keine Wachstumshormonbehandlung im Jahr 1
Keine Wachstumshormonbehandlung im Jahr 1; Option für die Behandlung im Jahr 2 Open-Label-Periode.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Wachstumsgeschwindigkeit von der Baseline bis zum Ende des Studienjahres 1.
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit: Anzahl medikamentenbezogene SUEs
Zeitfenster: 1 Monat
1 Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2008

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. September 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. September 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. September 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. September 2008

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

9. September 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

5. September 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. August 2018

Zuletzt verifiziert

1. November 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 0808M43681

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukopolysaccharidose I

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