Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne hormonu wzrostu w MPS I, II i VI

6 sierpnia 2018 zaktualizowane przez: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Randomizowane badanie kliniczne fazy II/III dotyczące wpływu Nutropin AQ® na wzrost i metabolizm kości u dzieci z MPS I, II i VI oraz niskim wzrostem

Celem tego badania jest ustalenie, czy hormon wzrostu jest bezpieczną i skuteczną metodą leczenia niskiego wzrostu u dzieci z mukopolisacharydozą typu I, II i VI.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Chociaż dzieci z MPS I, II i VI leczone przeszczepem komórek krwiotwórczych (HCT) i/lub enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) dożywają wieku dorosłego z dobrym rozwojem poznawczym, na jakość ich życia znacząco wpływają nieprawidłowości szkieletowe ( kifoza, skolioza i kolano koślawe), przykurcze i poważny niski wzrost. Tutaj, na University of Minnesota, zaobserwowaliśmy pewne obiecujące wyniki kliniczne u dzieci z MPS IH, które leczyliśmy ludzkim hormonem wzrostu (hGH). Obecnie w piśmiennictwie nie ma doniesień o wpływie leczenia dzieci z MPS i niedoborem wzrostu hGH na tempo wzrostu czy charakterystyczne nieprawidłowości szkieletowe. Badanie to przyczyni się do rozwoju opieki nad tymi dziećmi, dostarczając danych w tym jeszcze niezbadanym obszarze medycyny pediatrycznej w celu poprawy jakości życia tych dzieci poprzez poprawę wzrostu, mobilności i funkcjonowania neuropsychologicznego.

Jest to randomizowane, jednoośrodkowe, trwające 12 miesięcy badanie kliniczne fazy II/III dotyczące hormonu wzrostu u uczestników płci męskiej i żeńskiej z MPS I, II lub VI, po którym następuje 12-miesięczne badanie otwarte. Uczestnicy o wzroście ≤ -2 SDS dla wieku i płci zostaną losowo przydzieleni na pierwsze 12 miesięcy w stosunku 1:1 do grupy leczonej lub nieleczonej. Po zakończeniu 12-miesięcznego okresu wszystkim pacjentom zaoferowane zostanie dodatkowe 12-miesięczne leczenie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 17 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rodzic lub prawnie upoważniony przedstawiciel musi wyrazić pisemną świadomą zgodę i przestrzegać ocen badania przez cały czas trwania badania.
  • Wiek chronologiczny ≥ 5 lat i wiek kostny ≤12 lat
  • Rozpoznanie MPS I, II lub VI
  • Wzrost ≤ -2 SDS dla wieku i płci
  • Możliwość podróży do ośrodka badawczego w celu oceny.
  • Umiejętność współpracy uczestnika z procedurami badania, powiadamiania opiekuna o objawach i wyrażania zgody na udział w badaniu.

Kryteria wyłączenia:

  • Historia leczenia hGH
  • Nieleczona niedoczynność przysadki
  • Ciąża (pozytywny test ciążowy z moczu) przed włączeniem do badania
  • Udział w kolejnym badaniu jednoczesnej interwencji medycznej
  • Pacjenci z zamkniętą nasadą kości
  • Aktywny nowotwór
  • Zabieg ortopedyczny kości udowej w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Znana lub podejrzewana alergia na produkt próbny lub produkty pokrewne.
  • Strukturalna zmiana w MRI mózgu powodująca kompresję mózgu
  • Każdy inny stan społeczny lub medyczny, który zdaniem badacza stanowiłby poważne zagrożenie dla uczestnika, gdyby rozpoczęto terapię eksperymentalną, lub byłby szkodliwy dla badania.
  • Obturacyjny bezdech senny bez BiPAP lub leczenia migdałków/adenotomii.
  • bocznik OUN.
  • Nieprawidłowa czynność serca na podstawie badania echokardiograficznego w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania:
  • Frakcja wyrzutowa mniejsza niż 50%
  • Wielkość komory lewej komory większa lub mniejsza niż 2 odchylenia standardowe normy dla powierzchni ciała
  • Grubość ściany lewej komory większa lub mniejsza niż 2 odchylenia standardowe normy dla powierzchni ciała
  • Więcej niż łagodna do umiarkowanej niewydolność aorty z odpływem z aorty brzusznej
  • Więcej niż łagodna do umiarkowanej niedomykalność mitralna z nadciśnieniem płucnym
  • Nieprawidłowa czynność płuc na podstawie testów czynnościowych płuc w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem:
  • nieprawidłowy FVC < 80% wartości należnej dla wieku, płci i wzrostu
  • nieprawidłowy FEV1 < 80% wartości należnej dla wieku, płci i wzrostu
  • nieprawidłowy FEV1/FVC
  • nieprawidłowe nasycenie tlenem

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Leczenie hormonem wzrostu
Ramię leczenia hormonem wzrostu. Somatropina (pochodzenie DNA)
Lek: Somatropina (pochodzenie DNA)
Dawka początkowa Nutropin AQ® w badaniu wynosi 0,48 mg/kg mc./tydzień, podzielona na codzienne wstrzyknięcia podskórne. Nutropin AQ® będzie podawany przez osobę badaną lub, jeśli nie będzie w stanie wykazać się kompetencjami w tym zakresie, przez opiekuna. Aby zmniejszyć ryzyko zwiększonego nadciśnienia wewnątrzczaszkowego, dawka w pierwszym miesiącu leczenia zostanie zmniejszona o 50% (0,24 mg/kg/tydzień), a następnie zwiększona do 0,48 mg/kg/tydzień, jeśli będzie dobrze tolerowana po 1 miesiącu.
Inne nazwy:
  • Nutropina AQ
NIE_INTERWENCJA: Brak leczenia hormonem wzrostu w roku 1
Brak leczenia hormonem wzrostu w roku 1; opcja leczenia w roku 2, okres otwartej próby.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana tempa wzrostu od wartości początkowej do końca roku studiów 1.
Ramy czasowe: 12 miesięcy
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: Liczba SAE związanych z lekami
Ramy czasowe: 1 miesiąc
1 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2008

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 września 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 września 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 września 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 września 2008

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

9 września 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

5 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 sierpnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 0808M43681

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukopolisacharydoza I

Badania kliniczne na Somatropina (pochodzenie DNA)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in India

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj