Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk forsøg med væksthormon i MPS I, II og VI

6. august 2018 opdateret af: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Fase II/III, randomiseret, klinisk undersøgelse af virkningerne af Nutropin AQ® på vækst og knoglemetabolisme hos børn med MPS I, II og VI og kort statur

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om væksthormon er en sikker og effektiv behandling for lav statur hos børn med Mucopolysaccharidosis type I, II og VI.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Selvom børn med MPS I, II og VI, der behandles med hæmatopoietisk celletransplantation (HCT) og/eller enzymerstatningsterapi (ERT), lever i voksenalderen med god kognitiv udvikling, er deres livskvalitet betydeligt påvirket af deres skeletabnormiteter ( dvs. kyfose, skoliose og genu valgum), kontrakturer og alvorlig kort statur. Her på University of Minnesota har vi set nogle lovende kliniske resultater hos børn med MPS IH, som vi har behandlet med humant væksthormon (hGH). Der er i øjeblikket ingen rapporter i litteraturen om virkningen af ​​behandling af børn med MPS og kort statur med hGH på deres væksthastighed eller karakteristiske skeletabnormaliteter. Denne undersøgelse vil fremme plejen af ​​disse børn ved at levere data inden for dette endnu uudforskede område af pædiatrisk medicin med det mål at forbedre livskvaliteten for disse børn ved at forbedre højde, mobilitet og neuropsykologisk funktion.

Dette er et fase II/III randomiseret, enkeltcenter, 12 måneders klinisk forsøg med væksthormon hos mandlige og kvindelige deltagere med MPS I, II eller VI, efterfulgt af 12 måneders åben label. Deltagere med højde ≤ -2 SDS for alder og køn vil blive randomiseret de første 12 måneder 1:1 til behandling eller ingen behandling. Ved afslutningen af ​​de 12 måneder vil alle forsøgspersoner blive tilbudt yderligere 12 måneders behandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 17 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • En forælder eller juridisk autoriseret repræsentant skal give skriftligt informeret samtykke og overholde undersøgelsesvurderinger i hele undersøgelsens varighed.
  • Kronologisk alder ≥ 5 år og knoglealder ≤12 år
  • Diagnose af MPS I, II eller VI
  • Højde ≤ -2 SDS for alder og køn
  • Evne til at rejse til studiecenter for evalueringer.
  • Deltagerens evne til at samarbejde med undersøgelsesprocedurer, at underrette en værge om symptomer og give samtykke til deltagelse i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  • Historie om behandling med hGH
  • Ubehandlet hypofyse mangel
  • Graviditet (positiv uringraviditetstest) før optagelse i undersøgelsen
  • Deltagelse i et andet samtidig medicinsk interventionsforsøg
  • Patienter med lukket epifyse
  • Aktiv neoplasma
  • Ortopædisk indgreb af lårbenet inden for de sidste 6 måneder.
  • Kendt eller mistænkt allergi over for prøveprodukt eller relaterede produkter.
  • Strukturel læsion på hjerne-MR, der resulterer i hjernekompression
  • Enhver anden social eller medicinsk tilstand, som efterforskeren mener ville udgøre en væsentlig fare for forsøgspersonen, hvis undersøgelsesterapien blev påbegyndt eller være skadelig for undersøgelsen.
  • Obstruktiv søvnapnø uden BiPAP eller tonsillektomi/adenoidektomi behandling.
  • CNS shunt.
  • Unormal hjertefunktion baseret på ekkokardiogram inden for 6 måneder før tilmelding:
  • Udstødningsfraktion mindre end 50 %
  • Venstre ventrikelkammerstørrelse større end eller mindre end 2 standardafvigelser af normalen for kropsoverfladeareal
  • Venstre ventrikelvægtykkelse større end eller mindre end 2 standardafvigelser af normalen for kropsoverfladeareal
  • Mere end mild til moderat aorta-insufficiens med abdominal aorta-afløb
  • Mere end mild til moderat mitral insufficiens med pulmonal hypertension
  • Unormal lungefunktion baseret på lungefunktionstest inden for 6 måneder før indskrivning:
  • unormal FVC < 80 % af forventet for alder, køn og højde
  • unormal FEV1 < 80 % forudsagt for alder, køn og højde
  • unormal FEV1/FVC
  • unormal iltmætning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Væksthormon behandlere
Væksthormonbehandlingsarm. Somatropin (DNA-oprindelse)
Medicin: Somatropin (DNA-oprindelse)
Studiets startdosis af Nutropin AQ® vil være 0,48 mg/kg/uge fordelt på daglige subkutane injektioner. Nutropin AQ® vil blive indgivet af enten forsøgspersonen eller, hvis han ikke er i stand til at demonstrere kompetence i dette, så af værgen. For at mindske risikoen for øget intrakraniel hypertension vil dosis i den første behandlingsmåned blive reduceret med 50 % (0,24 mg/kg/uge) og derefter øget til 0,48 mg/kg/uge, hvis den tolereres godt efter 1 måned.
Andre navne:
  • Nutropin AQ
NO_INTERVENTION: Ingen væksthormonbehandling i år 1
Ingen væksthormonbehandling i år 1; mulighed for behandling i år 2 open-label periode.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i væksthastighed fra baseline til slutningen af ​​studieår 1.
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed: Antal lægemiddelrelaterede SAE'er
Tidsramme: 1 måned
1 måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2008

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. september 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. september 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. september 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. september 2008

Først opslået (SKØN)

9. september 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

5. september 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. august 2018

Sidst verificeret

1. november 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 0808M43681

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Mucopolysaccharidosis I

Kliniske forsøg med Somatropin (DNA-oprindelse)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner