Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клинические испытания гормона роста при MPS I, II и VI

6 августа 2018 г. обновлено: Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Фаза II/III, рандомизированное, клиническое исследование влияния Nutropin AQ® на рост и костный метаболизм у детей с МПС I, II и VI и низкорослостью

Целью данного исследования является определение того, является ли гормон роста безопасным и эффективным средством лечения низкого роста у детей с мукополисахаридозом I, II и VI типа.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Хотя дети с МПС I, II и VI, которые проходят трансплантацию гемопоэтических клеток (ТГСК) и/или заместительную ферментную терапию (ФЗТ), доживают до зрелого возраста с хорошим когнитивным развитием, их скелетные аномалии значительно влияют на качество их жизни. то есть кифоз, сколиоз и вальгусная деформация коленного сустава), контрактуры и выраженный низкий рост. Здесь, в Университете Миннесоты, мы наблюдали многообещающие клинические результаты у детей с МПС ИГ, которых мы лечили гормоном роста человека (hGH). В настоящее время в литературе нет сообщений о влиянии лечения детей с МПС и низкорослостью гормоном роста на скорость их роста или характерные скелетные аномалии. Это исследование улучшит уход за этими детьми, предоставив данные в этой еще неизученной области педиатрической медицины с целью улучшения качества жизни этих детей за счет улучшения роста, подвижности и нейропсихологического функционирования.

Это рандомизированное, одноцентровое, 12-месячное клиническое исследование фазы II/III гормона роста у мужчин и женщин с МПС I, II или VI, за которым следует 12-месячное открытое исследование. Участники с ростом ≤ -2 SDS по возрасту и полу будут рандомизированы в течение первых 12 месяцев 1: 1 для лечения или отсутствия лечения. По истечении 12 месяцев всем субъектам будет предложено еще 12 месяцев лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

2

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 17 лет (РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Родитель или законный представитель должен предоставить письменное информированное согласие и соблюдать оценки исследования в течение всего периода исследования.
  • Хронологический возраст ≥ 5 лет и костный возраст ≤12 лет
  • Диагностика МПС I, II или VI
  • Рост ≤ -2 SDS для возраста и пола
  • Возможность ездить в учебный центр для оценки.
  • Способность участника сотрудничать с процедурами исследования, уведомлять опекуна о симптомах и давать согласие на участие в исследовании.

Критерий исключения:

  • История лечения гормоном роста
  • Нелеченый дефицит гипофиза
  • Беременность (положительный тест мочи на беременность) до включения в исследование
  • Участие в другом одновременном испытании медицинского вмешательства
  • Пациенты с закрытым эпифизом
  • Активное новообразование
  • Ортопедические вмешательства на бедренной кости в течение последних 6 мес.
  • Известная или предполагаемая аллергия на пробный продукт или сопутствующие продукты.
  • Структурное поражение на МРТ головного мозга, приводящее к сдавливанию головного мозга
  • Любое другое социальное или медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может представлять значительную опасность для субъекта в случае начала исследуемой терапии или нанести ущерб исследованию.
  • Обструктивное апноэ сна без лечения BiPAP или тонзиллэктомии/аденоидэктомии.
  • шунт ЦНС.
  • Аномальная сердечная функция на основании эхокардиограммы в течение 6 месяцев до регистрации:
  • Фракция выброса менее 50%
  • Размер камеры левого желудочка больше или меньше 2 стандартных отклонений от нормы для площади поверхности тела
  • Толщина стенки левого желудочка больше или меньше 2 стандартных отклонений от нормы для площади поверхности тела.
  • Аортальная недостаточность от легкой до умеренной степени с оттоком из брюшной аорты
  • Митральная недостаточность более легкой и средней степени тяжести с легочной гипертензией
  • Аномальная функция легких, основанная на тестах функции легких в течение 6 месяцев до регистрации:
  • аномальная ФЖЕЛ <80% от прогнозируемого для возраста, пола и роста
  • аномальный ОФВ1 < 80% от ожидаемого для возраста, пола и роста
  • аномальный ОФВ1/ФЖЕЛ
  • аномальное насыщение кислородом

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Лечение гормоном роста
Группа лечения гормоном роста. Соматропин (происхождение ДНК)
Лекарство: Соматропин (происхождение ДНК)
Начальная доза исследования Nutropin AQ® будет составлять 0,48 мг/кг/неделю, разделенную на ежедневные подкожные инъекции. Nutropin AQ® будет вводиться либо субъектом, либо, если он не может продемонстрировать компетентность в этом, то опекуном. Для снижения риска повышения внутричерепной гипертензии доза в первый месяц лечения будет снижена на 50% (0,24 мг/кг/неделю), а затем увеличена до 0,48 мг/кг/неделю при хорошей переносимости через 1 месяц.
Другие имена:
  • Нутропин АК
NO_INTERVENTION: Отсутствие лечения гормоном роста в течение 1 года
Отсутствие лечения гормоном роста в течение 1 года; вариант лечения в течение 2 лет в открытом периоде.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение скорости роста от исходного уровня до конца первого года обучения.
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность: число СНЯ, связанных с лекарствами
Временное ограничение: 1 месяц
1 месяц

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center

Следователи

  • Главный следователь: Lynda E Polgreen, M.D., University of Minnesota

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2008 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 сентября 2013 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 сентября 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 сентября 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 сентября 2008 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

9 сентября 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

5 сентября 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 августа 2018 г.

Последняя проверка

1 ноября 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 0808M43681

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться