11 歳から 17 歳のダウン症の子供が示す認知機能障害の治療におけるドネペジル塩酸塩 (アリセプト) の有効性と安全性の評価

包含基準:

1. 年齢範囲：スクリーニング訪問時の年齢が11〜17歳の参加者。体重 >35 キログラム (kg)。
2. 性別分布：オスとメスの両方。
3. Vineland-II Adaptive Behavior Scales (VABS-II)/Parent/Caregiver Rating Form (PCRF) 受容サブドメイン生スコア >= 25 および表現サブドメイン生スコア >= 61。
4. -ダウン症候群（DS）の臨床診断 - 参加者は、遊離トリソミー21、ロバートソン転座、またはモザイクDSを持っている可能性があります。
5. 承認済みまたは未承認のコリンエステラーゼ阻害剤（アリセプト、エクセロン、コグネックス、レミニル/ラザダイン、メトリフォネート、フィゾスチグミン）を使用していないことが好ましい。 ただし、スクリーニングの少なくとも 3 か月前に投薬が中止され、忍容性や有効性の欠如、または参加者を研究に登録することのみを目的として中止されていない限り、これらの投薬の事前使用は許可されます。 この事前使用の例外は、第 II 相試験 E2020-A001-219 (A2501059) に参加した参加者は対象外です。
6. 参加者に関する有効性情報を提供できる一貫した信頼できる介護者がいるコミュニティまたは施設に居住する参加者。
7. 参加者は、すべての有効性と安全性のパラメーターを含む、スクリーニングおよびベースラインの訪問中に予定されているすべての手順を完了する必要があります。 口頭で、ほとんどの場合理解できる参加者が望ましいですが、VABS-II/PCRF を満たしていれば、コミュニケーション能力を補うために他の形式のコミュニケーション、サイン、シンボル ボード、またはデバイスを使用する参加者も登録できます。上記の受容的および表現的スコア基準。
8. 参加者には、親、またはすべての診療所訪問に参加者に同行し、プロトコルで必要とされる参加者に関する情報を提供し、投薬スケジュールの遵守を保証することに同意する他の信頼できる介護者が必要です。
9. 親または介護者は、VABS-II/PCRF を正確に完了することができるように、参加者の適応機能に関する詳細な知識を得るために、参加者と十分な接触を持つ一定の信頼できる情報提供者でなければなりません。 可能であれば、同じ人が訪問のたびにフォームに記入する必要があります。
10. 参加者は、臨床的に重要で不安定であると考えられる病状がなく、一般的に健康である必要があります。
11. -正常範囲内の臨床検査値または異常は、治験責任医師および治験依頼者によって臨床的に重要ではないと見なされます。
12. 安定したI型（インスリン依存性）またはII型糖尿病の参加者は、適切なグルコースコントロールを確保するために、研究前および研究中に定期的に監視されている場合に適格です。 （管理の妥当性は研究者の判断に基づくが、主にスクリーニング時のグリコシル化ヘモグロビン [ヘモグロビン A1c] <8.0 によって導かれるべきである。家庭でのモニタリングの記録や空腹時血糖のスクリーニングなどの他の情報がこの判断を裏付けている可能性がある）。
13. 甲状腺疾患のある参加者も、甲状腺機能が正常で、スクリーニング前の少なくとも1か月間治療で安定している場合、研究に含めることができます。
14. 発作障害の病歴のある参加者は、少なくとも3か月間安定した治療を受けており、過去6か月以内に発作を起こしていない場合に許可されます。
15. 参加者は、歩行または歩行支援 (歩行器または杖、車椅子) で独立していなければなりません。 VABS-II/PCRF最小受容生スコア>= 25および表現力スコア>= 61を達成するのに十分な視覚および聴覚（眼鏡および/または補聴器が許容される）、および二次有効性評価および研究試験に協力する。
16. 月経が始まったために出産の可能性がある女性は登録することができますが、スクリーニング時の血清妊娠検査によって妊娠していないことを文書化する必要があります。 彼らはまた、避妊の効果的な手段（禁欲、経口避妊薬、登録の少なくとも1か月前のホルモンインプラント、または二重バリア法）を実践している必要があり、文書化する必要があり、参加者と介護者はカウンセリングを受けなければなりません裁判中に妊娠しないことの重要性を書面で。 尿妊娠検査は、第4週の来院時に行われ、投薬前に陰性でなければなりません。血清妊娠検査は、10週目（または早期終了）のクリニック訪問で繰り返されます。

除外基準:

1. 年齢範囲：スクリーニング訪問時の参加者が11歳未満または17歳以上。
2. -研究者の判断で、研究薬の吸収、分布、または代謝に影響を与える活動的または臨床的に重要な状態の参加者（例、炎症性腸疾患、胃または十二指腸潰瘍または重度の乳糖不耐症）;制御されたセリアック病は許可されています。
3. -ピペリジン誘導体またはコリンエステラーゼ阻害剤に対する既知の過敏症を持つ参加者。
4. -現在コリンエステラーゼ阻害剤を投与されている参加者、またはスクリーニングの3か月前にそれらを投与された参加者、またはスクリーニングの3か月以上前に使用していた参加者は、有効性または忍容性の欠如、または単に参加者をこの研究に登録するために中止しました。 第 II 相試験 E2020-A001-219 (A2501059) に参加した参加者も除外されます。 さらに、参加者は、スクリーニング前の3か月以内に他の治験薬（メマンチンを含む）を服用していない可能性があります。
5. -信頼できる親または介護者のいない参加者（介護者の責任は上記の包含基準に記載されています）、または結果測定のいずれかを完了したくない、またはできない親または介護者と一緒に参加し、この研究の要件を満たします。
6. -臨床的に重要な閉塞性肺疾患または喘息のある参加者、未治療またはスクリーニング前の3か月以内の治療による制御。
7. -最近（<= 1年）または進行中の血液学的/腫瘍学的障害のある参加者（軽度の貧血は許可されています）。
8. -活動的で、臨床的に重要で、不安定な胃腸、腎臓、肝臓、内分泌または心血管系の疾患の証拠。
9. -大うつ病性障害（MDD）の現在の精神障害の診断および統計マニュアル（DSM-IV）診断またはDS以外の現在の一次精神医学的診断（DSM-IVに従って）の参加者。 注意欠陥多動性障害などの二次的な診断は許可されます。
10. -研究者の意見では、患者または介護者を不適当にする状態。 不適格には、月経が始まったために出産の可能性があり、効果的な避妊手段を実践していない女性参加者が含まれます。 月経を開始し、性的に禁欲している、または避妊の別の効果的な手段を実践している女性参加者は除外されませんが、調査中に妊娠しないことの重要性について介護者と一緒に書面でカウンセリングを受ける必要があり、妊娠検査が陰性でなければなりません4週目と10週目のスクリーニングと妊娠検査で。