만 11~17세 다운증후군 소아의 인지기능 장애 치료에 대한 염산도네페질(아리셉트)의 효능 및 안전성 평가

포함 기준:

1. 연령 범위: 스크리닝 방문 시 11세에서 17세 사이의 참가자; 무게 >35kg(kg).
2. 성별 분포: 남성과 여성 모두.
3. Vineland-II 적응 행동 척도(VABS-II)/부모/보호자 평가 양식(PCRF) 수용 하위 영역 원시 점수 >= 25 및 표현 하위 영역 원시 점수 >= 61.
4. 다운 증후군(DS)의 임상 진단 - 참가자는 자유 3염색체성 21, 로버트슨 전좌 또는 모자이크 DS를 가질 수 있습니다.
5. 순진하거나 승인되지 않은 콜린에스테라아제 억제제(Aricept, Exelon, Cognex, Reminyl/Razadyne, metrifonate, physostigmine)가 선호됩니다. 그러나 이러한 약물의 사전 사용은 스크리닝 최소 3개월 전에 약물을 중단하고 내약성 또는 효능 부족 또는 연구에 참가자를 등록할 목적으로만 중단되지 않은 경우 허용됩니다. 이 사전 사용에 대한 예외는 II상 연구 E2020-A001-219(A2501059)에 참여한 참가자는 자격이 없다는 것입니다.
6. 참가자에 대한 효능 정보를 제공할 수 있는 일관되고 신뢰할 수 있는 간병인이 있는 지역사회 또는 시설에 거주하는 참가자.
7. 참가자는 모든 유효성 및 안전성 매개변수를 포함하여 스크리닝 및 기준선 방문 중에 예정된 모든 절차를 완료해야 합니다. 말을 잘하고 대부분의 시간을 이해할 수 있는 참여자가 선호되나, 의사소통 능력을 보완하기 위해 다른 형태의 의사소통, 표지판, 기호판 또는 장치를 사용하는 사람은 VABS-II/PCRF를 충족하는 경우 등록할 수 있습니다. 위에서 언급한 수용 및 표현 점수 기준.
8. 참가자는 모든 클리닉 방문에 참가자를 동반하고 프로토콜에서 요구하는 참가자에 대한 정보를 제공하고 투약 일정을 준수하는 데 동의하는 부모 또는 기타 신뢰할 수 있는 간병인이 있어야 합니다.
9. 부모 또는 간병인은 VABS-II/PCRF를 정확하게 완료할 수 있도록 참가자의 적응 기능에 대한 자세한 지식을 가질 수 있도록 참가자와 충분한 접촉을 가진 지속적이고 신뢰할 수 있는 정보 제공자여야 합니다. 가능하면 같은 사람이 방문할 때마다 양식을 작성해야 합니다.
10. 참가자는 임상적으로 중요하고 불안정한 것으로 간주되는 의학적 상태 없이 양호한 일반 건강을 유지해야 합니다.
11. 조사자 및 의뢰자가 임상적으로 중요하지 않은 것으로 간주하는 정상 한계 또는 이상 내의 임상 실험실 값.
12. 안정적인 유형 I(인슐린 의존성) 또는 유형 II 당뇨병이 있는 참가자는 적절한 포도당 조절을 보장하기 위해 연구 전과 연구 중에 정기적으로 모니터링되는 경우 자격이 있습니다. (제어의 적절성은 조사자의 판단에 기초하지만 스크리닝 시 당화혈색소[헤모글로빈 A1c] < 8.0에 의해 주로 안내되어야 합니다. 가정 모니터링 기록 및 스크리닝 공복 혈당을 포함한 기타 정보가 이 판단을 뒷받침할 수 있습니다).
13. 갑상선 질환이 있는 참가자도 갑상선 기능이 정상이고 스크리닝 전 최소 1개월 동안 치료에 안정적이라면 연구에 포함될 수 있습니다.
14. 발작 장애 병력이 있는 참가자는 최소 3개월 동안 안정적인 치료를 받고 있고 지난 6개월 이내에 발작이 없었다면 허용됩니다.
15. 참가자는 독립적인 보행 또는 보조 보조(예: 보행기 또는 지팡이, 휠체어)가 있어야 합니다. VABS-II/PCRF 최소 수용 원시 점수 >= 25 및 표현 점수 >= 61을 달성하고 이차 효능 평가 및 연구 시험과 협력하기에 충분한 시력 및 청력(안경 및/또는 보청기 허용).
16. 월경을 시작하여 가임 가능성이 있는 여성은 등록할 수 있지만 스크리닝 시 혈청 임신 검사를 통해 임신하지 않았음을 문서화해야 합니다. 그들은 또한 효과적인 피임 수단(금욕, 경구 피임약, 등록 최소 1개월 전에 시행한 호르몬 이식 또는 이중 장벽 방법)을 실행하고 있어야 하며, 이는 문서화되어야 하며 참가자와 간병인은 상담을 받아야 합니다. 시험 기간 동안 임신하지 않는 것의 중요성에 대해 서면으로. 소변 임신 테스트는 4주차 진료소 방문 시 실시되며 약물을 투여하기 전에 음성이어야 합니다. 혈청 임신 검사는 10주(또는 조기 종료) 클리닉 방문 시 반복됩니다.

제외 기준:

1. 연령 범위: 스크리닝 방문 시 11세 미만 또는 17세 초과 참가자.
2. 연구자의 판단에 따라 연구 약물의 흡수, 분포 또는 대사에 영향을 미칠 활성 상태 또는 임상적으로 유의미한 상태(예: 염증성 장 질환, 위궤양 또는 십이지장 궤양 또는 중증 유당 불내증)가 있는 참가자 통제 된 체강 질병이 허용됩니다.
3. 피페리딘 유도체 또는 콜린에스테라아제 억제제에 대해 알려진 과민증이 있는 참가자.
4. 현재 콜린에스테라제 억제제를 투여받고 있거나 스크리닝 전 3개월 이내에 또는 스크리닝 전 > 3개월 전에 사용했으며 효능 또는 내약성 부족으로 인해 중단했거나 단순히 본 연구에 참가자를 등록한 참가자. 또한 제2상 연구 E2020-A001-219(A2501059)에 참여한 참가자는 제외됩니다. 또한 참가자는 스크리닝 전 3개월 이내에 다른 조사 약물(메만틴 포함)을 복용하지 않았을 수 있습니다.
5. 신뢰할 수 있는 부모나 간병인이 없거나(간병인의 책임은 위의 포함 기준에 설명되어 있음), 또는 결과 측정을 완료하고 본 연구의 요구 사항을 충족할 의사가 없거나 할 수 없는 부모 또는 간병인이 있는 참가자.
6. 스크리닝 전 3개월 이내에 치료를 받지 않았거나 치료로 조절되지 않은 임상적으로 유의한 폐쇄성 폐질환 또는 천식이 있는 참가자.
7. 최근(<= 1년) 또는 진행 중인 혈액/종양 장애가 있는 참가자(경미한 빈혈 허용).
8. 활동적이고 임상적으로 중요하며 불안정한 위장, 신장, 간, 내분비 또는 심혈관계 질환의 증거.
9. 주요 우울 장애(MDD)의 현재 정신 장애 진단 및 통계 매뉴얼(DSM-IV) 진단 또는 DS 이외의 현재 기본 정신과 진단(DSM-IV에 따름)이 있는 참가자. 주의력 결핍 과잉 행동 장애와 같은 이차적 진단은 허용됩니다.
10. 조사자의 의견에 따라 환자 또는 간병인이 연구에 적합하지 않게 만드는 모든 상태. 부적합에는 월경을 시작하여 가임 가능성이 있고 효과적인 피임 수단을 실행하지 않는 여성 참가자가 포함됩니다. 월경을 시작하고 성적으로 금욕하는 여성 참가자 또는 다른 효과적인 피임 수단을 실행하는 여성 참가자는 제외되지 않지만 연구 기간 동안 임신하지 않는 것의 중요성에 대해 간병인과 함께 서면으로 상담해야 하며 음성 임신 검사를 받아야 합니다. 4주차와 10주차의 스크리닝 및 임신 테스트 시.