以前にジェンザイム主催の ERT 研究に登録されたポンペ病患者 1 人に対する Myozyme の長期的な安全性と有効性の延長研究。
2014年2月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
以前ジェンザイムに登録されていたポンペ病 (糖原病 II 型) の単一患者に酵素補充療法として与えられた組換えヒト酸 α-グルコシダーゼ (rhGAA) の長期的な安全性と有効性に関する非盲検延長研究-スポンサーによる酵素補充療法研究
この延長研究は、Genzyme 研究で以前に rhGAA で治療された乳児発症ポンペ病の 1 人の患者における rhGAA 治療の長期的な安全性と有効性を監視することでした。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Texas
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San Antonio、Texas、アメリカ
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
女性
説明
包含基準:
- 研究関連の手順に参加する前に、書面によるインフォームド コンセントを提供します。
- 現在プロトコル AGLU01402 に登録中
- 長期間にわたる広範な臨床評価を必要とする臨床プロトコルに準拠する能力がある。
除外基準:
- -研究の過程で妊娠しているか、承認された避妊を使用したくない。
- ERTの継続を妨げるrhGAAのために、プロトコルAGLU01402（主任研究者およびスポンサーによって決定および合意されたとおり）の下で管理不能なAEを経験した;
- -他の調査研究に参加していた。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：1
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30 mg/kg qow f および 40 mg/kg qow
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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この延長試験の目的は、1 人の患者の長期的な安全性と有効性を監視することでした。
時間枠：3年
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3年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2003年4月1日
一次修了 (実際)
2006年4月1日
研究の完了 (実際)
2006年8月1日
試験登録日
最初に提出
2008年10月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2008年10月2日
最初の投稿 (見積もり)
2008年10月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2014年2月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2014年2月4日
最終確認日
2014年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AGLU02103
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。