Estudio de extensión de la seguridad y eficacia a largo plazo de Myozyme para un solo paciente con enfermedad de Pompe que se inscribió previamente en estudios de ERT patrocinados por Genzyme.
4 de febrero de 2014 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company
Un estudio de extensión de etiqueta abierta sobre la seguridad y eficacia a largo plazo de la α-glucosidasa ácida humana recombinante (rhGAA) administrada como terapia de reemplazo de enzimas a un solo paciente con enfermedad de Pompe (enfermedad de almacenamiento de glucógeno tipo II) que se inscribió previamente en Genzyme- Estudios de terapia de reemplazo enzimático patrocinados
Este estudio de extensión fue para monitorear la seguridad y eficacia a largo plazo del tratamiento con rhGAA en un solo paciente con enfermedad de Pompe de inicio infantil que había sido tratado previamente con rhGAA en un estudio de Genzyme.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Estados Unidos
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
16 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Femenino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Proporcionar consentimiento informado por escrito antes de participar en cualquier procedimiento relacionado con el estudio;
- Actualmente inscrito en el Protocolo AGLU01402
- Tener la capacidad de cumplir con el protocolo clínico, que requirió extensas evaluaciones clínicas durante un período prolongado de tiempo.
Criterio de exclusión:
- Estaba embarazada o no deseaba usar un método anticonceptivo aprobado durante el curso del estudio;
- Haber experimentado EA inmanejables según el Protocolo AGLU01402 (según lo determinado y acordado por el investigador principal y el patrocinador) debido a rhGAA que impediría continuar con el ERT;
- Estaba participando en cualquier otro estudio de investigación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: 1
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30 mg/kg qow f y 40 mg/kg qow
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
|
El objetivo de este estudio de extensión fue monitorear la seguridad y eficacia a largo plazo de un solo paciente
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de abril de 2003
Finalización primaria (Actual)
1 de abril de 2006
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2006
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de octubre de 2008
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de octubre de 2008
Publicado por primera vez (Estimar)
3 de octubre de 2008
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
5 de febrero de 2014
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de febrero de 2014
Última verificación
1 de febrero de 2014
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas
- Enfermedades Cerebrales Metabólicas Congénitas
- Enfermedades de almacenamiento lisosomal, sistema nervioso
- Enfermedad
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo II
- Enfermedad por almacenamiento de glucógeno
Otros números de identificación del estudio
- AGLU02103
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .