Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av langsiktig sikkerhet og effekt av Myozyme for en enkelt pasient med Pompe-sykdom som tidligere var registrert i Genzyme-sponsrede ERT-studier.

4. februar 2014 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En åpen utvidelsesstudie av langsiktig sikkerhet og effekt av rekombinant human syre α-glukosidase (rhGAA) gitt som enzymerstatningsterapi til en enkelt pasient med Pompe-sykdom (glykogenlagringssykdom type II) som tidligere var registrert i genzyme- Sponsede studier av enzymerstatningsterapi

Denne utvidelsesstudien var for å overvåke den langsiktige sikkerheten og effekten av rhGAA-behandling hos en enkelt pasient med infantil-debut Pompes sykdom som tidligere ble behandlet med rhGAA i en Genzyme-studie.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forente stater
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gi skriftlig informert samtykke før du deltar i noen studierelaterte prosedyrer;
  • For tiden registrert i protokoll AGLU01402
  • Ha evnen til å overholde den kliniske protokollen, som krevde omfattende kliniske evalueringer over en lengre periode.

Ekskluderingskriterier:

  • Var gravid eller uvillig til å bruke godkjent prevensjon i løpet av studien;
  • Hadde opplevd uhåndterlige bivirkninger under protokoll AGLU01402 (som bestemt og avtalt av hovedetterforskeren og sponsoren) på grunn av rhGAA som ville utelukke fortsatt ERT;
  • Deltok i en hvilken som helst annen undersøkelse.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: 1
Biologisk: Myozym
30 mg/kg qow f og 40 mg/kg qow
Andre navn:
  • Alglukosidase alfa

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Målet med denne utvidelsesstudien var å overvåke den langsiktige sikkerheten og effekten til en enkelt pasient
Tidsramme: 3 år
3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2003

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2006

Studiet fullført (Faktiske)

1. august 2006

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. oktober 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. oktober 2008

Først lagt ut (Anslag)

3. oktober 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

5. februar 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. februar 2014

Sist bekreftet

1. februar 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGLU02103

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere