Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование долгосрочной безопасности и эффективности Myozyme у одного пациента с болезнью Помпе, ранее участвовавшего в исследованиях ФЗТ, спонсируемых Genzyme.

4 февраля 2014 г. обновлено: Genzyme, a Sanofi Company

Открытое расширенное исследование долгосрочной безопасности и эффективности рекомбинантной человеческой кислой α-глюкозидазы (rhGAA), применяемой в качестве ферментозаместительной терапии у одного пациента с болезнью Помпе (болезнь накопления гликогена II типа), ранее включенного в программу Genzyme- Спонсируемые исследования заместительной ферментной терапии

Это дополнительное исследование должно было контролировать долгосрочную безопасность и эффективность лечения rhGAA у одного пациента с болезнью Помпе с инфантильным началом, который ранее лечился rhGAA в исследовании Genzyme.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

1

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Женский

Описание

Критерии включения:

  • предоставить письменное информированное согласие до участия в любых процедурах, связанных с исследованием;
  • В настоящее время зарегистрирован в протоколе AGLU01402
  • Иметь возможность соблюдать клинический протокол, который требует обширных клинических оценок в течение длительного периода времени.

Критерий исключения:

  • Была беременна или не хотела использовать утвержденные противозачаточные средства в ходе исследования;
  • Были какие-либо неуправляемые НЯ в соответствии с протоколом AGLU01402 (как определено и согласовано главным исследователем и спонсором) из-за rhGAA, которые исключали бы продолжение ФЗТ;
  • Участвовал в любом другом исследовательском исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1
Биологический: Миозим
30 мг/кг один раз в неделю f и 40 мг/кг один раз в неделю
Другие имена:
  • Альглюкозидаза альфа

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Цель этого расширенного исследования заключалась в мониторинге долгосрочной безопасности и эффективности одного пациента.
Временное ограничение: 3 года
3 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Genzyme, a Sanofi Company

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2003 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 апреля 2006 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 августа 2006 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 октября 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 октября 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

3 октября 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

5 февраля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 февраля 2014 г.

Последняя проверка

1 февраля 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AGLU02103

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться