Uitbreidingsonderzoek naar veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van Myozyme voor een enkele patiënt met de ziekte van Pompe die eerder was ingeschreven in door Genzyme gesponsorde ERT-onderzoeken.
4 februari 2014 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company
Een open-label uitbreidingsonderzoek naar de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van recombinant humaan zure α-glucosidase (rhGAA) toegediend als enzymsubstitutietherapie aan een enkele patiënt met de ziekte van Pompe (glycogeenopslagziekte type II) die eerder was ingeschreven bij Genzyme- Gesponsorde onderzoeken naar enzymvervangingstherapie
Deze extensiestudie was bedoeld om de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van behandeling met rhGAA te monitoren bij een enkele patiënt met de ziekte van Pompe met infantiele aanvang die eerder met rhGAA was behandeld in een Genzyme-studie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
1
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Verenigde Staten
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
16 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Vrouw
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Schriftelijke geïnformeerde toestemming geven voorafgaand aan deelname aan studiegerelateerde procedures;
- Momenteel ingeschreven in Protocol AGLU01402
- Het vermogen hebben om te voldoen aan het klinische protocol, waarvoor gedurende een langere periode uitgebreide klinische evaluaties nodig waren.
Uitsluitingscriteria:
- Was zwanger of niet bereid om goedgekeurde anticonceptie te gebruiken in de loop van het onderzoek;
- Onbeheersbare bijwerkingen onder Protocol AGLU01402 (zoals bepaald en overeengekomen door de hoofdonderzoeker en sponsor) als gevolg van rhGAA die voortzetting van ERT in de weg zouden staan;
- Deed mee aan een ander onderzoek.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 1
|
30 mg/kg eenmaal daags en 40 mg/kg eenmaal daags
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Het doel van dit vervolgonderzoek was het monitoren van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van een enkele patiënt
Tijdsspanne: 3 jaar
|
3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 april 2003
Primaire voltooiing (Werkelijk)
1 april 2006
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 augustus 2006
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 oktober 2008
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
2 oktober 2008
Eerst geplaatst (Schatting)
3 oktober 2008
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
5 februari 2014
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 februari 2014
Laatst geverifieerd
1 februari 2014
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Koolhydraatmetabolisme, aangeboren fouten
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Ziekte
- Glycogeenstapelingsziekte Type II
- Glycogeenstapelingsziekte
Andere studie-ID-nummers
- AGLU02103
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .