Studio di estensione della sicurezza a lungo termine e dell'efficacia di Myozyme per un singolo paziente con malattia di Pompe che era stato precedentemente arruolato negli studi ERT sponsorizzati da Genzyme.
4 febbraio 2014 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company
Uno studio di estensione in aperto sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine dell'α-glucosidasi acida umana ricombinante (rhGAA) somministrata come terapia sostitutiva dell'enzima a un singolo paziente con malattia di Pompe (malattia da accumulo di glicogeno di tipo II) che era stato precedentemente arruolato in Genzyme- Studi sponsorizzati sulla terapia enzimatica sostitutiva
Questo studio di estensione aveva lo scopo di monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento con rhGAA in un singolo paziente con malattia di Pompe ad esordio infantile che era stato precedentemente trattato con rhGAA in uno studio Genzyme.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
1
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
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Texas
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
16 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Femmina
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Fornire il consenso informato scritto prima di partecipare a qualsiasi procedura correlata allo studio;
- Attualmente iscritto al Protocollo AGLU01402
- Avere la capacità di rispettare il protocollo clinico, che ha richiesto ampie valutazioni cliniche per un lungo periodo di tempo.
Criteri di esclusione:
- Era incinta o non voleva usare il controllo delle nascite approvato durante il corso dello studio;
- Aveva sperimentato eventi avversi ingestibili ai sensi del protocollo AGLU01402 (come determinato e concordato dal ricercatore principale e dallo sponsor) a causa di rhGAA che precluderebbe il proseguimento dell'ERT;
- Stava partecipando a qualsiasi altro studio sperimentale.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: 1
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30 mg/kg qow f e 40 mg/kg qow
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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L'obiettivo di questo studio di estensione era monitorare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di un singolo paziente
Lasso di tempo: 3 anni
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3 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 aprile 2003
Completamento primario (Effettivo)
1 aprile 2006
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2006
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 ottobre 2008
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
2 ottobre 2008
Primo Inserito (Stima)
3 ottobre 2008
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
5 febbraio 2014
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 febbraio 2014
Ultimo verificato
1 febbraio 2014
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie metaboliche
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie da accumulo lisosomiale, sistema nervoso
- Patologia
- Malattia da accumulo di glicogeno di tipo II
- Malattia da accumulo di glicogeno
Altri numeri di identificazione dello studio
- AGLU02103
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