Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rozszerzone badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Myozyme dla pojedynczego pacjenta z chorobą Pompego, który był wcześniej włączony do badań ERT sponsorowanych przez firmę Genzyme.

4 lutego 2014 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Otwarte badanie rozszerzone dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanej ludzkiej α-glukozydazy kwasowej (rhGAA) podawanej jako enzymatyczna terapia zastępcza jednemu pacjentowi z chorobą Pompego (choroba spichrzeniowa glikogenu typu II), który był wcześniej włączony do badania Genzyme- Sponsorowane badania nad enzymatyczną terapią zastępczą

To rozszerzenie badania miało na celu monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leczenia rhGAA u jednego pacjenta z chorobą Pompego o początku wczesnodziecięcym, który był wcześniej leczony rhGAA w badaniu Genzyme.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Kobieta

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wyrazić pisemną świadomą zgodę przed uczestnictwem w jakichkolwiek procedurach związanych z badaniem;
  • Obecnie zarejestrowany w protokole AGLU01402
  • Mieć zdolność przestrzegania protokołu klinicznego, który wymagał szeroko zakrojonych ocen klinicznych przez dłuższy czas.

Kryteria wyłączenia:

  • była w ciąży lub nie chciała stosować zatwierdzonej antykoncepcji w trakcie badania;
  • Doświadczyli jakichkolwiek niemożliwych do opanowania AE w ramach Protokołu AGLU01402 (zgodnie z ustaleniami i uzgodnieniami Głównego Badacza i sponsora) z powodu rhGAA, które wykluczałyby kontynuację ERT;
  • Uczestniczył w jakimkolwiek innym badaniu naukowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: 1
Biologiczny: Myozym
30 mg/kg qow i 40 mg/kg qow
Inne nazwy:
  • Alglukozydaza alfa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Celem tego przedłużonego badania było monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności pojedynczego pacjenta
Ramy czasowe: 3 lata
3 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2003

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 kwietnia 2006

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2006

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 października 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 października 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

3 października 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

5 lutego 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 lutego 2014

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGLU02103

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Myozym

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Georgia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj