Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesundersøgelse af langsigtet sikkerhed og effektivitet af myozym for en enkelt patient med Pompes sygdom, der tidligere var indskrevet i genzyme-sponsorerede ERT-studier.

4. februar 2014 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

En åben udvidelsesundersøgelse af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af rekombinant human syre α-Glucosidase (rhGAA) givet som enzymerstatningsterapi til en enkelt patient med Pompes sygdom (glykogenopbevaringssygdom type II), som tidligere var indskrevet i genzyme- Sponsorerede undersøgelser af enzymerstatningsterapi

Denne forlængelsesundersøgelse havde til formål at overvåge den langsigtede sikkerhed og effektivitet af rhGAA-behandling hos en enkelt patient med Pompes sygdom med spædbørn, som tidligere blev behandlet med rhGAA i et Genzyme-studie.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Give skriftligt informeret samtykke før deltagelse i undersøgelsesrelaterede procedurer;
  • I øjeblikket tilmeldt protokol AGLU01402
  • Har evnen til at overholde den kliniske protokol, som krævede omfattende kliniske evalueringer i en længere periode.

Ekskluderingskriterier:

  • Var gravid eller uvillig til at bruge godkendt prævention i løbet af undersøgelsen;
  • Havde oplevet nogen uoverskuelige AE'er under protokol AGLU01402 (som bestemt og aftalt af den primære efterforsker og sponsor) på grund af rhGAA, der ville udelukke fortsat ERT;
  • Deltog i enhver anden undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 1
Biologisk: Myozym
30 mg/kg qow f og 40 mg/kg qow
Andre navne:
  • Alglucosidase alfa

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Formålet med denne forlængelsesundersøgelse var at overvåge den langsigtede sikkerhed og effekt af en enkelt patient
Tidsramme: 3 år
3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2003

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. april 2006

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2006

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. oktober 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. oktober 2008

Først opslået (Skøn)

3. oktober 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

5. februar 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2014

Sidst verificeret

1. februar 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGLU02103

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myozym

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner