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Estudo de extensão de segurança e eficácia a longo prazo de Myozyme para um único paciente com doença de Pompe que foram previamente inscritos em estudos ERT patrocinados por Genzyme.

4 de fevereiro de 2014 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo de extensão aberta da segurança e eficácia a longo prazo da α-glicosidase ácida humana recombinante (rhGAA) administrada como terapia de reposição enzimática a um único paciente com doença de Pompe (doença de armazenamento de glicogênio tipo II) que foram previamente inscritos no Genzyme- Estudos de Terapia de Reposição Enzimática Patrocinados

Este estudo de extensão foi para monitorar a segurança e eficácia a longo prazo do tratamento com rhGAA em um único paciente com doença de Pompe de início infantil que foi previamente tratado com rhGAA em um estudo da Genzyme.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

1

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Fêmea

Descrição

Critério de inclusão:

  • Fornecer consentimento informado por escrito antes de participar de qualquer procedimento relacionado ao estudo;
  • Atualmente inscrito no Protocolo AGLU01402
  • Ter a capacidade de cumprir o protocolo clínico, que exigiu extensas avaliações clínicas por um longo período de tempo.

Critério de exclusão:

  • Esteve grávida ou não quis usar controle de natalidade aprovado durante o estudo;
  • Teve quaisquer EAs incontroláveis ​​sob o Protocolo AGLU01402 (conforme determinado e acordado pelo Investigador Principal e patrocinador) devido a rhGAA que impediria a continuação da TRE;
  • Estava participando de qualquer outro estudo investigacional.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 1
Biológico: Miozima
30 mg/kg qow f e 40 mg/kg qow
Outros nomes:
  • Alglucosidase alfa

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
O objetivo deste estudo de extensão foi monitorar a segurança e eficácia a longo prazo de um único paciente
Prazo: 3 anos
3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de abril de 2003

Conclusão Primária (Real)

1 de abril de 2006

Conclusão do estudo (Real)

1 de agosto de 2006

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

2 de outubro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de outubro de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

3 de outubro de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

5 de fevereiro de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de fevereiro de 2014

Última verificação

1 de fevereiro de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGLU02103

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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