Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rozšířená studie dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti přípravku Myozyme pro jednoho pacienta s Pompeho chorobou, který byl dříve zařazen do studií ERT sponzorovaných společností Genzyme.

4. února 2014 aktualizováno: Genzyme, a Sanofi Company

Otevřená rozšiřující studie dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti rekombinantní lidské kyselé α-glukosidázy (rhGAA) podávané jako enzymatická substituční terapie jedinému pacientovi s Pompeho chorobou (glykogenní střádací choroba typu II), který byl dříve zařazen do Genzyme- Studie sponzorované enzymatické substituční terapie

Tato rozšířená studie měla monitorovat dlouhodobou bezpečnost a účinnost léčby rhGAA u jednoho pacienta s Pompeho nemocí s infantilním nástupem, který byl dříve léčen rhGAA ve studii Genzyme.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

1

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Poskytněte písemný informovaný souhlas před účastí na jakýchkoli postupech souvisejících se studií;
  • V současné době je zaregistrován v protokolu AGLU01402
  • Mít schopnost dodržovat klinický protokol, který vyžadoval rozsáhlá klinická hodnocení po delší dobu.

Kritéria vyloučení:

  • byla těhotná nebo nechtěla používat schválenou antikoncepci v průběhu studie;
  • měl nějaké nezvladatelné AE podle protokolu AGLU01402 (jak určil a odsouhlasil hlavní řešitel a sponzor) kvůli rhGAA, které by vylučovaly pokračování ERT;
  • Účastnil se jakékoli jiné výzkumné studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 1
Biologický: Myozyme
30 mg/kg qow f a 40 mg/kg qow
Ostatní jména:
  • Alglukosidáza alfa

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Cílem této rozšířené studie bylo sledovat dlouhodobou bezpečnost a účinnost jednoho pacienta
Časové okno: 3 roky
3 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2003

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2006

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2006

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. října 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. října 2008

První zveřejněno (Odhad)

3. října 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

5. února 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. února 2014

Naposledy ověřeno

1. února 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AGLU02103

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myozyme

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Hong Kong

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit