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Verlängerungsstudie zur langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von Myozyme bei einem einzelnen Patienten mit Morbus Pompe, der zuvor in Genzyme-gesponserte ERT-Studien aufgenommen wurde.

4. Februar 2014 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine Open-Label-Erweiterungsstudie zur langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von rekombinanter humaner saurer α-Glucosidase (rhGAA), die einem einzelnen Patienten mit Morbus Pompe (Glykogenspeicherkrankheit Typ II), der zuvor in Genzyme- Gesponserte Studien zur Enzymersatztherapie

Diese Verlängerungsstudie sollte die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit der rhGAA-Behandlung bei einem einzelnen Patienten mit Morbus Pompe im Kindesalter überwachen, der zuvor in einer Genzyme-Studie mit rhGAA behandelt worden war.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Weiblich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Geben Sie vor der Teilnahme an studienbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung ab;
  • Derzeit im Protokoll AGLU01402 eingeschrieben
  • Die Fähigkeit haben, das klinische Protokoll einzuhalten, das umfangreiche klinische Bewertungen über einen längeren Zeitraum erforderte.

Ausschlusskriterien:

  • War schwanger oder wollte während der Studie keine zugelassene Empfängnisverhütung anwenden;
  • Hatte irgendwelche nicht beherrschbaren UEs gemäß Protokoll AGLU01402 (wie vom Hauptprüfarzt und dem Sponsor festgelegt und vereinbart) aufgrund von rhGAA, die eine Fortsetzung der ERT ausschließen würden;
  • Hat an einer anderen Untersuchungsstudie teilgenommen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: 1
Biologisch: Myozym
30 mg/kg täglich und 40 mg/kg täglich
Andere Namen:
  • Alglucosidase alfa

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Das Ziel dieser Verlängerungsstudie war es, die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit eines einzelnen Patienten zu überwachen
Zeitfenster: 3 Jahre
3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2003

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. April 2006

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2006

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Oktober 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Oktober 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

3. Oktober 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

5. Februar 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2014

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGLU02103

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