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Étude d'extension de l'innocuité et de l'efficacité à long terme de Myozyme pour un seul patient atteint de la maladie de Pompe qui avait déjà participé à des études ERT parrainées par Genzyme.

4 février 2014 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude d'extension en ouvert sur l'innocuité et l'efficacité à long terme de l'α-glucosidase acide humaine recombinante (rhGAA) administrée en tant que thérapie de remplacement d'enzyme à un seul patient atteint de la maladie de Pompe (maladie de stockage du glycogène de type II) qui était précédemment inscrit à Genzyme- Études sponsorisées sur la thérapie de remplacement d'enzymes

Cette étude d'extension visait à surveiller l'innocuité et l'efficacité à long terme du traitement par rhGAA chez un seul patient atteint de la maladie de Pompe à début infantile qui avait déjà été traité par rhGAA dans une étude Genzyme.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

1

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Texas
      • San Antonio, Texas, États-Unis
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

La description

Critère d'intégration:

  • Fournir un consentement éclairé écrit avant de participer à toute procédure liée à l'étude ;
  • Actuellement inscrit au protocole AGLU01402
  • Avoir la capacité de se conformer au protocole clinique, qui a nécessité des évaluations cliniques approfondies pendant une période prolongée.

Critère d'exclusion:

  • Était enceinte ou refusait d'utiliser un contraceptif approuvé au cours de l'étude ;
  • Avait subi des EI ingérables en vertu du protocole AGLU01402 (tel que déterminé et convenu par l'investigateur principal et le sponsor) en raison du rhGAA qui empêcherait la poursuite de l'ERT ;
  • Participait à toute autre étude expérimentale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 1
Biologique: Myozyme
30 mg/kg qow f et 40 mg/kg qow
Autres noms:
  • Alpha alglucosidase

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
L'objectif de cette étude de prolongation était de surveiller l'innocuité et l'efficacité à long terme d'un seul patient
Délai: 3 années
3 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 avril 2003

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2006

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2006

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 octobre 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 octobre 2008

Première publication (Estimation)

3 octobre 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

5 février 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 février 2014

Dernière vérification

1 février 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGLU02103

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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