이전에 Genzyme 후원 ERT 연구에 등록된 단일 폼페병 환자에 대한 미오자임의 장기 안전성 및 효능에 대한 확장 연구.
2014년 2월 4일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
이전에 Genzyme-에 등록된 폼페병(제2형 글리코겐 저장 질환)을 앓고 있는 단일 환자에게 효소 대체 요법으로 제공된 재조합 인간 산 α-글루코시다아제(rhGAA)의 장기 안전성 및 효능에 대한 공개 확장 연구 후원 효소 대체 요법 연구
이 확장 연구는 이전에 Genzyme 연구에서 rhGAA로 치료를 받은 영아 발병 폼페병 환자 한 명을 대상으로 rhGAA 치료의 장기적인 안전성과 효능을 모니터링하기 위한 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Texas
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San Antonio, Texas, 미국
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
여성
설명
포함 기준:
- 연구 관련 절차에 참여하기 전에 서면 동의서를 제공합니다.
- 현재 프로토콜 AGLU01402에 등록됨
- 오랜 기간 동안 광범위한 임상 평가가 필요한 임상 프로토콜을 준수할 수 있는 능력이 있어야 합니다.
제외 기준:
- 연구 과정 동안 임신했거나 승인된 피임법을 사용하지 않으려는 경우;
- 지속적인 ERT를 배제하는 rhGAA로 인해 프로토콜 AGLU01402(주임 조사자와 후원자가 결정하고 동의한 대로)에 따라 관리할 수 없는 AE를 경험했습니다.
- 다른 조사 연구에 참여했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 1
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30mg/kg qow f 및 40mg/kg qow
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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이 확장 연구의 목적은 단일 환자의 장기적인 안전성과 효능을 모니터링하는 것이었습니다.
기간: 3 년
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2003년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2006년 4월 1일
연구 완료 (실제)
2006년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2008년 10월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2008년 10월 2일
처음 게시됨 (추정)
2008년 10월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 2월 5일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2014년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AGLU02103
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