Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus Myozymen pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehosta yhdelle Pompen tautia sairastavalle potilaalle, joka oli aiemmin mukana Genzyme-sponsoroimissa ERT-tutkimuksissa.

tiistai 4. helmikuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Avoin laajennustutkimus ihmisen rekombinanttihappo-α-glukosidaasin (rhGAA) pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta entsyymikorvaushoitona yhdelle potilaalle, jolla on Pompe-tauti (glykogeenin varastointisairaus tyyppi II), joka oli aiemmin rekisteröity Genzymeen Sponsoroidut entsyymikorvausterapiatutkimukset

Tämän jatkotutkimuksen tarkoituksena oli seurata rhGAA-hoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta yhdellä potilaalla, jolla oli lapsena alkanut Pompen tauti ja jota on aiemmin hoidettu rhGAA:lla Genzyme-tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

1

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Texas
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Nainen

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Anna kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyviin toimenpiteisiin osallistumista;
  • Tällä hetkellä rekisteröity protokollaan AGLU01402
  • Kyky noudattaa kliinistä protokollaa, mikä vaati laajoja kliinisiä arviointeja pidemmän aikaa.

Poissulkemiskriteerit:

  • oli raskaana tai ei halunnut käyttää hyväksyttyä ehkäisyä tutkimuksen aikana;
  • oli kokenut rhGAA:sta johtuvia hallitsemattomia haittavaikutuksia protokollan AGLU01402 mukaisesti (päätutkijan ja sponsorin määrittämien ja sopimien mukaisesti), jotka estäisivät ERT:n jatkamisen;
  • Osallistui mihin tahansa muuhun tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 1
30 mg/kg qow f ja 40 mg/kg qow
Muut nimet:
  • Alglukosidaasi alfa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Tämän jatkotutkimuksen tavoitteena oli seurata yksittäisen potilaan pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa
Aikaikkuna: 3 vuotta
3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. huhtikuuta 2003

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. huhtikuuta 2006

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. elokuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 2. lokakuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 2. lokakuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 3. lokakuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 5. helmikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. helmikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

3
Tilaa