- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT00765414
Laajennustutkimus Myozymen pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehosta yhdelle Pompen tautia sairastavalle potilaalle, joka oli aiemmin mukana Genzyme-sponsoroimissa ERT-tutkimuksissa.
tiistai 4. helmikuuta 2014 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company
Avoin laajennustutkimus ihmisen rekombinanttihappo-α-glukosidaasin (rhGAA) pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehokkuudesta entsyymikorvaushoitona yhdelle potilaalle, jolla on Pompe-tauti (glykogeenin varastointisairaus tyyppi II), joka oli aiemmin rekisteröity Genzymeen Sponsoroidut entsyymikorvausterapiatutkimukset
Tämän jatkotutkimuksen tarkoituksena oli seurata rhGAA-hoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta yhdellä potilaalla, jolla oli lapsena alkanut Pompen tauti ja jota on aiemmin hoidettu rhGAA:lla Genzyme-tutkimuksessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Yhdysvallat
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Nainen
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Anna kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimukseen liittyviin toimenpiteisiin osallistumista;
- Tällä hetkellä rekisteröity protokollaan AGLU01402
- Kyky noudattaa kliinistä protokollaa, mikä vaati laajoja kliinisiä arviointeja pidemmän aikaa.
Poissulkemiskriteerit:
- oli raskaana tai ei halunnut käyttää hyväksyttyä ehkäisyä tutkimuksen aikana;
- oli kokenut rhGAA:sta johtuvia hallitsemattomia haittavaikutuksia protokollan AGLU01402 mukaisesti (päätutkijan ja sponsorin määrittämien ja sopimien mukaisesti), jotka estäisivät ERT:n jatkamisen;
- Osallistui mihin tahansa muuhun tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
---|---|
Kokeellinen: 1
|
30 mg/kg qow f ja 40 mg/kg qow
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
---|---|
Tämän jatkotutkimuksen tavoitteena oli seurata yksittäisen potilaan pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa
Aikaikkuna: 3 vuotta
|
3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Tiistai 1. huhtikuuta 2003
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Lauantai 1. huhtikuuta 2006
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. elokuuta 2006
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 2. lokakuuta 2008
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 2. lokakuuta 2008
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Perjantai 3. lokakuuta 2008
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 5. helmikuuta 2014
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. helmikuuta 2014
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2014
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Metaboliset sairaudet
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Sairaus
- Glykogeenin varastointisairaus, tyyppi II
- Glykogeenin varastointisairaus
Muut tutkimustunnusnumerot
- AGLU02103
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .