A Myozyme hosszú távú biztonságosságáról és hatékonyságáról szóló kiterjesztett tanulmány egyetlen Pompe-betegségben szenvedő betegnél, aki korábban részt vett a Genzyme által szponzorált ERT-vizsgálatokban.
2014. február 4. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company
Nyílt kiterjesztésű vizsgálat a rekombináns humánsav α-glükozidáz (rhGAA) hosszú távú biztonságosságáról és hatékonyságáról Enyzme-pótló terápiaként adott Pompe-betegségben (II-es típusú glikogénraktározási betegség) szenvedő egyetlen betegnél, aki korábban már szerepelt a Genzyme-ben Szponzorált enzimpótló terápiás tanulmányok
Ez a kiterjesztett vizsgálat az rhGAA-kezelés hosszú távú biztonságosságát és hatékonyságát kívánta nyomon követni egyetlen olyan csecsemőkorban kezdődő Pompe-kórban szenvedő betegnél, akit korábban rhGAA-val kezeltek egy Genzyme-vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
1
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
16 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Női
Leírás
Bevételi kritériumok:
- írásos beleegyező nyilatkozatot adni a vizsgálattal kapcsolatos eljárásokban való részvétel előtt;
- Jelenleg be van írva az AGLU01402 protokollba
- Képesek legyenek megfelelni a klinikai protokollnak, amely kiterjedt klinikai értékeléseket igényelt hosszabb ideig.
Kizárási kritériumok:
- terhes volt, vagy nem volt hajlandó jóváhagyott fogamzásgátlót használni a vizsgálat során;
- Bármilyen kezelhetetlen AE-t tapasztalt az AGLU01402 protokoll értelmében (a kutatásvezető és a szponzor által meghatározott és elfogadott) rhGAA miatt, amely kizárná az ERT folytatását;
- Bármilyen más vizsgálatban részt vett.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: 1
|
30 mg/kg qow f és 40 mg/kg qow
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A kiterjesztett vizsgálat célja egyetlen beteg hosszú távú biztonságosságának és hatékonyságának monitorozása volt
Időkeret: 3 év
|
3 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2003. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2006. április 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2006. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2008. október 2.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2008. október 2.
Első közzététel (Becslés)
2008. október 3.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)
2014. február 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2014. február 4.
Utolsó ellenőrzés
2014. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Anyagcsere-betegségek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Szénhidrát anyagcsere, veleszületett hibák
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Lizoszómális raktározási betegségek
- Agyi betegségek, anyagcsere
- Agyi betegségek, anyagcsere, veleszületett
- Lizoszómális raktározási betegségek, idegrendszer
- Betegség
- Glikogén tárolási betegség II
- Glikogén tárolási betegség
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AGLU02103
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .