Myozyme 对先前参加过 Genzyme 赞助的 ERT 研究的单个庞贝病患者的长期安全性和有效性的扩展研究。
2014年2月4日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
重组人酸性 α-葡萄糖苷酶 (rhGAA) 的长期安全性和有效性的开放标签扩展研究作为酶替代疗法对先前参加 Genzyme 的庞贝氏病（II 型糖原贮积病）患者进行赞助的酶替代疗法研究
该扩展研究旨在监测 rhGAA 治疗对一名患有婴儿期庞贝病的单一患者的长期安全性和有效性，该患者之前曾在 Genzyme 研究中接受过 rhGAA 治疗。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Texas
-
San Antonio、Texas、美国
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
女性
描述
纳入标准：
- 在参与任何研究相关程序之前提供书面知情同意书；
- 目前已加入协议 AGLU01402
- 有能力遵守临床方案，这需要在很长一段时间内进行广泛的临床评估。
排除标准：
- 在研究过程中怀孕或不愿使用批准的避孕措施；
- 由于 rhGAA 导致的 AGLU01402 协议（由首席研究员和发起人确定并同意）导致无法继续进行 ERT；
- 正在参与任何其他调查研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：1个
|
30 mg/kg qow f 和 40 mg/kg qow
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
这项扩展研究的目的是监测单个患者的长期安全性和有效性
大体时间：3年
|
3年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2003年4月1日
初级完成 (实际的)
2006年4月1日
研究完成 (实际的)
2006年8月1日
研究注册日期
首次提交
2008年10月2日
首先提交符合 QC 标准的
2008年10月2日
首次发布 (估计)
2008年10月3日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2014年2月5日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2014年2月4日
最后验证
2014年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AGLU02103
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