このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

デュシェンヌ型/ベッカー型筋ジストロフィー（DMD/BMD）におけるアタルレン（PTC124）のフェーズ2B延長試験

2020年6月26日 更新者：PTC Therapeutics

ナンセンス変異媒介性デュシェンヌ型およびベッカー型筋ジストロフィーの被験者におけるPTC124の第2B相延長研究

デュシェンヌ型/ベッカー型筋ジストロフィー (DMD/BMD) は、男児に発症する遺伝性疾患です。 これは、正常な筋肉の構造と機能を維持するために重要なタンパク質であるジストロフィンの遺伝子の変異によって引き起こされます。 ジストロフィンの喪失は筋肉の脆弱性を引き起こし、幼年期および 10 代の衰弱および歩行能力の喪失につながります。 ナンセンス (早期終止コドン) 変異と呼ばれる特定のタイプの変異は、この病気の男児の約 10 ～ 15% で DMD/BMD の原因となります。 アタルレン (PTC124) は、ナンセンス変異の影響を克服する可能性がある経口投与の治験薬です。 この試験は、ナンセンス突然変異 DMD/BMD を有する男児におけるアタルレン (PTC124) の長期安全性を評価する第 2b 相延長試験であり、有害事象および検査異常によって決定されます。 この研究では、歩行、筋肉機能、およびその他の重要な臨床的および実験的測定の変化も評価します。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、スタディ 007 で盲検化された治験薬を無事に完了した参加者のための第 2b 相、国際的、多施設共同、非盲検延長試験です。 この延長研究では、意味のない参加者を対象に、朝、昼、夜にそれぞれ 20、20、40 ミリグラム/キログラム (mg/kg) の用量で 1 日 3 回 (TID) 投与されるアタルレンの長期投与を評価します。突然変異デュシェンヌ型/ベッカー型筋ジストロフィー (nmDBMD)。

研究の種類

介入

入学 (実際)

173

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • University Of California - Davis
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Department of Rehabilitation, The Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、アメリカ、32561
        • Child Neurology Center of NW Florida
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Children's Hospital, Division of Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55414
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75207
        • Southwestern University
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • University of Utah
  • イギリス
      • London、イギリス
        • UCL Instititute of Child Health, Dubowitz
      • Newcastle Upon Tyne、イギリス
        • University of Newcastle
      • Oswestry、イギリス
        • Robert Jones & Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル
        • Hadassah University Hopspital
  • イタリア
      • Milano、イタリア、20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma、イタリア、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma、イタリア、00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile-Policlinico A. Gemelli-Universita Cattolica
  • オーストラリア
      • Westmead、オーストラリア、2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
        • The Royal Children's Hospital
  • カナダ
      • Vancouver、カナダ
        • British Colombia Children's Hopsital
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ
        • Alberta Children's Hospital
      • London、Ontario、カナダ
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • スウェーデン
      • Goteborg、スウェーデン、S-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm、スウェーデン
        • Astrid Lindgren Pediatric Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia、スペイン
        • Hospital Universitario La Fe
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ
        • University of Essen - Clinic for Children
      • Freiburg、ドイツ
        • University Hospital
  • フランス
      • Marseille cedex 20、フランス、13385
        • Hopital d'Enfants CHU Timone
      • Nantes cedex 1、フランス
        • Laboratoire d'Exploration Fonctionnelles
      • Paris、フランス
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere, Institut de Myologie
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー
        • UZ Leuven

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 以前の第 2b 相試験 (PTC124-GD-007-DMD) における盲検治験薬治療の完了。
  • -書面によるインフォームドコンセント（該当する場合は親/保護者の同意）/同意（[<] 18歳未満の場合）を提供する能力。
  • -性的に活発な参加者では、PTC124投与中および6週間のフォローアップ期間中、性交を控えるか、バリアまたは避妊の医学的方法を採用する意欲があります。
  • -予定された訪問、薬物投与計画、研究手順、実験室試験、および研究制限を遵守する意欲と能力。

除外基準:

  • -治験薬の成分または賦形剤に対する既知の過敏症（Litesse® UltraTM [精製ポリデキストロース]、ポリエチレングリコール3350、Lutrol® micro F127 [ポロキサマー407]、マンニトール25C、クロスポビドンXL10、ヒドロキシエチルセルロース、バニラ、Cab-O- Sil® M5P [コロイダルシリカ]、ステアリン酸マグネシウム)。
  • -他の治療臨床試験への継続的な参加。
  • -以前または進行中の病状（たとえば、付随する病気、精神病状、行動障害、アルコール依存症、薬物乱用）、病歴、身体所見、心電図所見、または研究者の意見では、検査の安全性に悪影響を及ぼす可能性のある検査異常治療またはフォローアップの過程が完了する可能性が低くなるか、研究結果の評価が損なわれる可能性があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：参加者全体：高用量アタルレン
すべての参加者は、アタルレン懸濁液を1日3回（TID）、朝に20 mg / kg、正午に20 mg / kg、夕方に40 mg / kg（1日の総投与量80 mg / kg）を最大96週間経口投与されます。この研究では。 研究PTC124-GD-007-DMDでの治療訪問の終わりに減量のアタルレンを受けていた参加者は、この延長研究で5、5、および10 mg / kgの用量でアタルレン療法を開始しますレベル;投与量は、6 週目に 10、10、および 20 mg/kg に増量され、12 週目に 20、20、および 40 mg/kg に増量されます。
薬：アタルレン
懸濁用アタルレン経口粉末は、アームに指定された用量およびスケジュールに従って投与されます。
他の名前：
  • PTC124

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象（AE）のある参加者の数
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）から 102 週目まで
AE は、因果関係の可能性に関係なく治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事でした。 AEの重症度は、軽度（通常の機能を妨げない）、中等度（通常の機能をある程度妨げる）、重度（通常の機能を著しく妨げる）に分類されました。 薬物関連の AE: 治験薬との関係の可能性または可能性のある AE。 重篤な有害事象: 死亡、生命を脅かす有害事象、入院患者への入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または不能、先天異常または先天性欠損症、または参加者を危険にさらし、医療介入を必要とする重要な医療イベント。 TEAE：本試験における治験薬の初回投与から本試験における治験薬の最終投与後 6 週間までの期間に発生または悪化した AE。 因果関係に関係なく、その他の重篤ではない AE とすべての重篤な AE の概要は、報告された AE セクションにあります。
ベースライン（007 試験の 48 週目）から 102 週目まで
臨床的に重要な異常な検査パラメータを持つ参加者の数
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）から 102 週目まで
検査項目の検査には、血液学、生化学検査 (肝臓、腎臓、および血清の電解質値)、副腎検査、および尿検査が含まれていました。 臨床的意義は、研究者の判断に従って定義されました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）から 102 週目まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
60 週目での 6 分歩行距離 (6MWD) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
6MWD テストは、長さ 30 メートルの平坦な廊下で実施されました。参加者は、必要に応じて速度を落としたり、休憩したり、停止したりできる許可を得て、2 つのコーンの周りを前後にできるだけ遠くまで歩くように指示されました。 歩行は、6MWDをメートルで測定することにより、標準化された手順に従って6MWDテストを介して評価されました。 参加者は、6MWD テスト中に補助器具 (歩行器、長脚装具、または短脚装具) を使用することは許可されませんでした。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
ステップアクティビティモニタリング（SAM）によって評価された、60週目の平均アクティビティ期間/日/訪問のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
SAM は、時間間隔ごとの歩数を継続的に記録する歩数計 (足首に装着) です。 参加者は、少なくとも 9 日間連続して SAM を着用し続けるように指示されました。 SAM を使用して、各訪問後の歩数/分を記録しました。 ストライドとは、SAM のある足が床から離れたときに始まり、同じ足が再び床に触れたときに終わる脚の動きです (つまり、ストライドは通常 2 歩に相当します)。 各参加者の平均活動期間/日/訪問が計算されました。 毎日、アクティブな期間は、午前 3 時以降に 2 ストライド/分を超える (>) 記録された最初の時間から、真夜中前に記録された 2 ストライド/分を超える最後の時間までと定義されました。 そのようなアクティブ期間が、その参加者の訪問の全日にわたって平均アクティブ期間の 50 パーセント (%) 未満 (<) であった日は削除されました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
SAMによって評価された、60週目のアクティブな期間中の平均総歩数/日/訪問のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
SAM は、時間間隔ごとの歩数を継続的に記録する歩数計 (足首に装着) です。 参加者は、少なくとも 9 日間連続して SAM を着用し続けるように指示されました。 SAM を使用して、各訪問後の歩数/分を記録しました。 ストライドとは、SAM のある足が床から離れたときに始まり、同じ足が再び床に触れたときに終わる脚の動きです (つまり、ストライドは通常 2 歩に相当します)。 活動期間中の平均総歩数/日/訪問は、各参加者について計算されました。 毎日、アクティブな期間は、午前 3 時以降に初めて 2 ストライド/分が記録された時間から、真夜中前に 2 ストライド/分が記録された最後の時間までと定義されました。 そのようなアクティブ期間が、その参加者の訪問の全日にわたる平均アクティブ期間の 50% 未満であった日は削除されました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
SAMによって評価された、60週目のアクティブ期間中の平均総歩数/時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
SAM は、時間間隔ごとの歩数を継続的に記録する歩数計 (足首に装着) です。 参加者は、少なくとも 9 日間連続して SAM を着用し続けるように指示されました。 SAM を使用して、各訪問後の歩数/分を記録しました。 ストライドとは、SAM のある足が床から離れたときに始まり、同じ足が再び床に触れたときに終わる脚の動きです (つまり、ストライドは通常 2 歩に相当します)。 訪問中の活動期間中の平均総歩数/時間は、参加者ごとに計算されました。 毎日、アクティブな期間は、午前 3 時以降に初めて 2 ストライド/分が記録された時間から、真夜中前に 2 ストライド/分が記録された最後の時間までと定義されました。 そのようなアクティブ期間が、その参加者の訪問の全日にわたる平均アクティブ期間の 50% 未満であった日は削除されました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
SAM によって評価された、60 週目の最大連続 10 分、20 分、30 分、および 60 分の合計歩数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
SAM は、時間間隔ごとの歩数を継続的に記録する歩数計 (足首に装着) です。 参加者は、少なくとも 9 日間連続して SAM を着用し続けるように指示されました。 SAM を使用して、各訪問後の歩数/分を記録しました。 ストライドとは、SAM のある足が床から離れたときに始まり、同じ足が再び床に触れたときに終わる脚の動きです (つまり、ストライドは通常 2 歩に相当します)。 参加者ごとに、最大連続 10 分、20 分、30 分、および 60 分の合計歩数が計算されました。 毎日、アクティブな期間は、午前 3 時以降に初めて 2 ストライド/分が記録された時間から、真夜中前に 2 ストライド/分が記録された最後の時間までと定義されました。 そのようなアクティブ期間が、その参加者の訪問の全日にわたる平均アクティブ期間の 50% 未満であった日は削除されました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
アクティブな期間中、活動なし (0 歩/分[分])、低活動 ([≤]15 歩/分以下)、中活動 (16-30 歩/分) で費やされた時間の割合のベースラインからの変化)、60 週目で高活動 ([>]30 歩/分以上)
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
SAM は、時間間隔ごとの歩数を継続的に記録する歩数計 (足首に装着) です。 参加者は、少なくとも 9 日間連続して SAM を着用し続けるように指示されました。 SAM を使用して、各訪問後の歩数/分を記録しました。 ストライドとは、SAM のある足が床から離れたときに始まり、同じ足が再び床に触れたときに終わる脚の動きです。 アクティビティなし (0 歩/分)、低アクティビティ (≤15 歩/分)、中程度のアクティビティ (16 ～ 30 歩/分)、および高アクティビティ (>30 歩/分) で費やされたアクティブ期間中の時間の割合が計算されました。参加者ごとに。 毎日、アクティブな期間は、午前 3 時以降に初めて 2 ストライド/分が記録された時間から、真夜中前に 2 ストライド/分が記録された最後の時間までと定義されました。 そのようなアクティブ期間が、その参加者の訪問の全日にわたる平均アクティブ期間の 50% 未満であった日は削除されました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
60週目の仰臥位から​​の立位時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
このテストを実行するのにかかった時間が 30 秒を超えた場合、または参加者が疾患の進行のためにこのテストを実行できなかった場合、30 秒の値が使用されました。 ベースライン データからの変化が報告されています。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
60 週目に 10 メートルを歩く/走るまでの時間のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
このテストを実行するのにかかった時間が 30 秒を超えた場合、または参加者が疾患の進行のためにこのテストを実行できなかった場合、30 秒の値が使用されました。 ベースライン データからの変化が報告されています。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
60 週目にベースラインから 4 段上がるまでの時間の変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
このテストを実行するのにかかった時間が 30 秒を超えた場合、または参加者が疾患の進行のためにこのテストを実行できなかった場合、30 秒の値が使用されました。 ベースライン データからの変化が報告されています。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
60 週目にベースラインから 4 階段を降りるまでの時間の変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
このテストを実行するのにかかった時間が 30 秒を超えた場合、または参加者が疾患の進行のためにこのテストを実行できなかった場合、30 秒の値が使用されました。 ベースライン データからの変化が報告されています。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
Polar® RS400 を使用した心拍数モニタリングによって評価された、60 週目の各 6MWD テストの前、最中、および後の心拍数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
心拍数は、Polar RS400 心拍数モニターで測定されました。これは、胸の周りに装着されたトランスミッター ストラップとリストウォッチ レシーバーで構成されています。 モニターは、その 1 分間の平均心拍数を表す 1 分あたり 1 つの値を含むデジタル テキスト ファイルを生成します。 平均心拍数は、6MWT の前、最中、後に収集されました。 参加者は 6MWT の前に座位で 5 分間休息し、この休息期間の最後の 1 分間の平均心拍数が収集され、安静時心拍数として記録されました。 6MWT の間、平均心拍数が収集され、アクティブな心拍数として記録されました。 6MWT を完了して 3 分間安静にした後、1 分間の平均心拍数を収集し、回復心拍数として記録しました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
60週目の数字スパンタスクで前方および後方にリコールされた数字の数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
基本的な注意力とワーキング メモリは、数字スパン タスクを使用して測定されました。 一連の数字 (0 ～ 9) は、聴覚形式のみで子供に提示されました。 タスクには 2 つの部分がありました。順方向の状態では、子供は提示された順序で数字を繰り返すように要求され、逆方向の状態では、提示の順序を逆にするように要求されました。 正解の総数の生のスコアは、対応する平均を減算し、その年齢の参照母集団の対応する標準偏差で割ることによって、年齢スケール スコア (z スコア) に変換されました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
参加者のベースラインからの変化 - 60週での小児生活の質のインベントリー（PedsQL）の身体的、感情的、社会的、および学校機能ドメインスコアによって測定される、健康関連の生活の質（HRQL）の報告
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
HRQL は、PedsQL を介して測定されました。 一般的なコア モジュール (身体的、感情的、社会的および学校機能の尺度を含む) は 23 の質問で構成され、疲労固有のモジュール (一般的な疲労、睡眠/休息疲労、認知疲労の尺度を含む) は追加の 18 の質問で構成されます。 PedsQL は、参加者および/または親/介護者の両方によって完了されました。 一般的なコア モジュール スケールのそれぞれの項目の例には、次のようなものがあります。 「私は悲しく、または青く感じます」; 「私は、同年代の他の子供たちができることをすることができません。」 「授業で集中するのが難しい」。 一般的なコア モジュール項目のそれぞれは、0 (まったく問題がない) から 4 (ほとんど常に問題がある) までの 5 点のリッカート応答スケールでスコア付けされました。 スコアは 0 から 100 までのスケール (0=100、1=75、2=50、3=25、4=0) で変換され、スコアが高いほど健康関連の生活の質が高いことを示します。 ベースラインからの変化は、60週目の値からベースライン値を差し引いて計算されました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
親/介護者のベースラインからの変化 - 60週目のPedsQLの身体的、感情的、社会的、および学校機能ドメインスコアによって測定されたHRQLの報告
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
HRQL は、PedsQL を介して測定されました。 一般的なコア モジュール (身体的、感情的、社会的および学校機能の尺度を含む) は 23 の質問で構成され、疲労固有のモジュール (一般的な疲労、睡眠/休息疲労、認知疲労の尺度を含む) は追加の 18 の質問で構成されます。 PedsQL は、参加者および/または親/介護者の両方によって完了されました。 一般的なコア モジュール スケールのそれぞれの項目の例には、次のようなものがあります。 「私は悲しく、または青く感じます」; 「私は、同年代の他の子供たちができることをすることができません。」 「授業で集中するのが難しい」。 一般的なコアモジュール項目のそれぞれは、0 (まったく問題がない) から 4 (ほとんど常に問題がある) までの 5 点のリッカート応答スケールでスコア付けされました。 スコアは 0 から 100 までのスケール (0=100、1=75、2=50、3=25、4=0) で変換され、スコアが高いほど健康関連の生活の質が高いことを示します。 ベースラインからの変化は、48週目の値からベースライン値を差し引いて計算されました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
60週目の総疲労スケールスコアによって測定された、参加者が報告したHRQLのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
HRQL は、PedsQL を介して測定されました。 疲労固有のモジュール (一般的な疲労、睡眠/休息疲労、および認知疲労スケールを含む) は、追加の 18 の質問で構成されます。 PedsQL は、参加者および/または親/介護者の両方によって完了されました。 疲労固有のモジュールは、次のような項目に関する情報を取得します。 「私はベッドで多くの時間を過ごします」; 「一度に複数のことを覚えるのが苦手です。」疲労固有のモジュール項目のそれぞれは、0 (まったく問題がない) から 4 (ほとんど常に問題がある) までの 5 点のリッカート応答スケールで採点されました。 スコアは 0 ～ 100 のスケール (0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0) で変換され、スコアが高いほど疲労が少ないことを示します。 合計スコアは、すべてのスケールで回答された項目数に対するすべての項目の合計です。 ベースラインからの変化は、60週目の値からベースライン値を差し引いて計算されました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
60週目の総疲労スケールスコアによって測定された、親/介護者が報告したHRQLのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
HRQL は、PedsQL を介して測定されました。 疲労固有のモジュール (一般的な疲労、睡眠/休息疲労、および認知疲労スケールを含む) は、追加の 18 の質問で構成されます。 PedsQL は、参加者および/または親/介護者の両方によって完了されました。 疲労固有のモジュールは、次のような項目に関する情報を取得します。 「私はベッドで多くの時間を過ごします」; 「一度に複数のことを覚えるのが苦手です。」疲労固有のモジュール項目のそれぞれは、0 (まったく問題にならない) から 4 (ほとんど常に問題になる) までの 5 点のリッカート応答スケールで採点されました。 スコアは 0 ～ 100 のスケール (0 = 100、1 = 75、2 = 50、3 = 25、4 = 0) で変換され、スコアが高いほど疲労が少ないことを示します。 合計スコアは、すべてのスケールで回答された項目数に対するすべての項目の合計です。 ベースラインからの変化は、60週目の値からベースライン値を差し引いて計算されました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
60週目にEgen Klassifikation（EK）スケールで測定された、6MWTを完了することができなかった参加者（非歩行参加者）の参加者および親/介護者が報告した日常生活活動のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
日常生活動作は、1 日目のスクリーニング/ベースラインで 6MWT を完了できなかったすべての参加者の EK スケールを使用して測定されました。 EK スケールは、0 から 30 ポイントの範囲の序数スケールであり、0 は独立した機能の最高レベルを表し、30 は最低レベルを表します。 スケールは 10 のカテゴリ (それぞれ 0 から 3 のスコア) で構成され、1) 車椅子を使用する能力、2) 車椅子から移動する能力、3) 立つ能力、4) 車椅子でバランスをとる能力、5) を含むさまざまな機能領域が含まれます。 ) 腕を動かす能力、6) 食事をするときに手と腕を使う能力、7) ベッドで向きを変える能力、8) 咳をする能力、9) 話す能力、10) 身体的健康。 EK スケールの管理は、参加者が日常生活のタスクをどのように実行したか (カテゴリー 1 から 9 で説明)、および自分の幸福をどのように認識したか (カテゴリー 10 で説明) を把握するためのインタビューで構成されていました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
60週目の親/介護者が報告した投薬に対する治療満足度アンケート（TSQM）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
TSQM は、4 つの領域における薬物の治療満足度に関する 14 の質問で構成されていました。 ]; 質問 5 は 1 [非常に煩わしい] から 5 [まったくわずらわしくない] と採点; 質問 6 - 8 は 1 [非常に面倒] から 5 [まったく気にならない] と採点)、便利さ (質問 9 と 10 は 1 と採点) [非常に難しい] から 7 [非常に簡単]; 質問 11 は 1 [非常に不便] から 5 [非常に便利] と採点) および全体的な満足度 (質問 12 は 1 [まったく自信がない] から 7 [非常に自信がある] と採点; 質問13 は 1 [まったく確信がない] から 5 [非常に確信している] として採点され、質問 14 は 1 [非常に不満] から 5 [非常に満足された] として採点された）。 各ドメインのスコアを合計し、アルゴリズムを使用して 0 ～ 100 のスコアを作成しました。スコアが高いほど、治療の満足度が高いことを示します。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
60週目の血清クレアチンキナーゼ（CK）濃度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
化学アッセイのために収集された血液サンプルを使用して、血清CK濃度を定量化しました。 血清 CK は、筋肉の脆弱性の潜在的なバイオマーカーとして評価され、血清 CK の減少は肯定的な結果であると見なされました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）、60 週目
薬物コンプライアンスの研究
時間枠：ベースライン（007 試験の 48 週目）から 96 週目
治験薬のコンプライアンスは、参加者の日誌と使用済みおよび未使用の治験薬の定量化によって評価されました。 服薬順守は、試験中に服用すべきだった量に対する実際に服用した薬物のパーセンテージで評価されました。
ベースライン（007 試験の 48 週目）から 96 週目
トラフ Ataluren 血漿濃度
時間枠：ベースライン (007 試験の 48 週目)、54、60、72、84、および 96 週目の朝前用量 (0 時間)
アタルレン濃度を決定するための血漿サンプルは、0.5 マイクログラム/ミリリットル (mcg/mL)。 LLOQ 未満の値は 0 に設定されました。
ベースライン (007 試験の 48 週目)、54、60、72、84、および 96 週目の朝前用量 (0 時間)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

PTC Therapeutics

協力者

Genzyme, a Sanofi Company

捜査官

  • スタディディレクター：Leone Atkinson, M.D., Ph.D.、PTC Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2009年1月31日

一次修了 (実際)

2010年5月24日

研究の完了 (実際)

2010年5月24日

試験登録日

最初に提出

2009年2月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2009年2月18日

最初の投稿 (見積もり)

2009年2月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2020年7月15日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2020年6月26日

最終確認日

2020年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PTC124-GD-007e-DMD

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する