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Ataluren (PTC124) 在 Duchenne/Becker 肌营养不良症 (DMD/BMD) 中的 2B 期扩展研究

2020年6月26日 更新者：PTC Therapeutics

PTC124 在无义突变介导的 Duchenne 和 Becker 肌营养不良症患者中的 2B 期扩展研究

Duchenne/Becker 型肌营养不良症 (DMD/BMD) 是一种发生在男孩身上的遗传性疾病。 它是由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的，抗肌萎缩蛋白是一种对维持正常肌肉结构和功能很重要的蛋白质。 抗肌萎缩蛋白的缺失会导致肌肉脆弱，从而导致儿童和青少年时期的虚弱和行走能力丧失。 一种称为无义（过早终止密码子）突变的特定类型的突变是大约 10-15% 患有该疾病的男孩出现 DMD/BMD 的原因。 Ataluren (PTC124) 是一种口服给药的研究药物，有可能克服无义突变的影响。 这项研究是一项 2b 期扩展试验，将评估 ataluren (PTC124) 在患有无义突变 DMD/BMD 的男孩中的长期安全性，根据不良事件和实验室异常情况确定。 该研究还将评估步行、肌肉功能和其他重要临床和实验室指标的变化。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项针对成功完成研究 007 中的盲法研究药物的参与者的 2b 期、国际、多中心、开放标签扩展研究。 这项扩展研究将评估每天 3 次 (TID) 在早晨、中午和晚上剂量分别为 20、20 和 40 毫克/千克 (mg/kg) 的阿塔鲁伦的长期给药，参与者有胡说八道Duchenne/Becker 型肌营养不良症 (nmDBMD) 突变。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

173

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列
        • Hadassah University Hopspital
  • 加拿大
      • Vancouver、加拿大
        • British Colombia Children's Hopsital
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大
        • Alberta Children's Hospital
      • London、Ontario、加拿大
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • 德国
      • Essen、德国
        • University of Essen - Clinic for Children
      • Freiburg、德国
        • University Hospital
  • 意大利
      • Milano、意大利、20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma、意大利、00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma、意大利、00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile-Policlinico A. Gemelli-Universita Cattolica
  • 比利时
      • Leuven、比利时
        • UZ Leuven
  • 法国
      • Marseille cedex 20、法国、13385
        • Hopital d'Enfants CHU Timone
      • Nantes cedex 1、法国
        • Laboratoire d'Exploration Fonctionnelles
      • Paris、法国
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere, Institut de Myologie
  • 澳大利亚
      • Westmead、澳大利亚、2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、澳大利亚、3052
        • The Royal Children's Hospital
  • 瑞典
      • Goteborg、瑞典、S-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm、瑞典
        • Astrid Lindgren Pediatric Hospital
  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • University Of California - Davis
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Department of Rehabilitation, The Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze、Florida、美国、32561
        • Child Neurology Center of NW Florida
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • University of Iowa Children's Hospital, Division of Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55414
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75207
        • Southwestern University
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84112
        • University of Utah
  • 英国
      • London、英国
        • UCL Instititute of Child Health, Dubowitz
      • Newcastle Upon Tyne、英国
        • University of Newcastle
      • Oswestry、英国
        • Robert Jones & Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia、西班牙
        • Hospital Universitario La Fe

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  • 在之前的 2b 期研究 (PTC124-GD-007-DMD) 中完成盲法研究药物治疗。
  • 能够提供书面知情同意（父母/监护人同意，如果适用）/同意（如果小于 [<]18 岁）。
  • 在性活跃的参与者中，在 PTC124 给药期间和 6 周的随访期间愿意放弃性交或使用屏障或医学避孕方法。
  • 愿意并有能力遵守预定的访问、药物管理计划、研究程序、实验室测试和研究限制。

排除标准：

  • 已知对研究药物的任何成分或赋形剂过敏（Litesse® UltraTM [精制聚葡萄糖]、聚乙二醇 3350、Lutrol® micro F127 [泊洛沙姆 407]、甘露醇 25C、交聚维酮 XL10、羟乙基纤维素、香草、Cab-O- Sil® M5P [胶态二氧化硅]，硬脂酸镁）。
  • 持续参与任何其他治疗性临床试验。
  • 既往或持续的医疗状况（例如，伴随疾病、精神疾病、行为障碍、酒精中毒、药物滥用）、病史、身体检查结果、心电图检查结果或研究者认为可能对试验安全性产生不利影响的实验室异常受试者，使得治疗或随访过程不太可能完成，或者可能影响研究结果的评估。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：总体参与者：高剂量 Ataluren
所有参与者将每天口服 ataluren 悬浮液 3 次 (TID)，早上 20 mg/kg，中午 20 mg/kg，晚上 40 mg/kg（每日总剂量 80 mg/kg），持续长达 96 周在这项研究中。 在 PTC124-GD-007-DMD 研究的治疗访视结束时接受减量 ataluren 的任何参与者，将在该扩展研究中以 5、5 和 10 mg/kg 的剂量开始 ataluren 治疗等级;如果之前的剂量水平耐受性良好，则剂量将在第 6 周增加到 10、10 和 20 mg/kg，在第 12 周增加到 20、20 和 40 mg/kg。
药品：阿塔鲁伦
Ataluren 口服混悬剂粉末将按照手臂指定的剂量和时间表进行给药。
其他名称：
  • PTC124

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
出现治疗紧急不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：基线（研究 007 的第 48 周）至第 102 周
AE 是接受研究药物的参与者的任何不良医学事件，而不考虑因果关系的可能性。 AE 的严重程度分为：轻度（不干扰正常功能）、中度（在一定程度上干扰正常功能）和严重（显着干扰正常功能）。 药物相关 AE：与研究药物有可能或可能关系的 AE。 严重 AE：死亡、危及生命的 AE、住院治疗或现有住院治疗的延长、持续或严重的残疾或无行为能力、先天性异常或出生缺陷，或危及参与者并需要医疗干预的重要医疗事件。 TEAE：在本研究中从研究药物首次给药至研究药物最后一次给药后 6 周期间发生或恶化的 AE。 其他非严重 AE 和所有严重 AE 的总结，无论因果关系如何，位于已报告的 AE 部分。
基线（研究 007 的第 48 周）至第 102 周
具有临床意义的异常实验室参数的参与者人数
大体时间：基线（研究 007 的第 48 周）至第 102 周
实验室参数测试包括血液学、生化检测（肝、肾和血清电解质值）、肾上腺检测和尿液分析。 根据研究者的判断定义临床意义。
基线（研究 007 的第 48 周）至第 102 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 60 周时 6 分钟步行距离 (6MWD) 相对于基线的变化
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
6MWD 测试是在一条 30 米长的平坦走廊中进行的，参与者被要求绕着两个锥体来回走得尽可能远，并允许在需要时减速、休息或停下来。 按照标准化程序通过以米为单位测量 6MWD，通过 6MWD 测试评估步行。 在 6MWD 测试期间，不允许参与者使用辅助装置（助行器、长腿支架或短腿支架）。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
根据计步活动监测 (SAM) 评估，第 60 周时平均活动周期/天数/访问量相对于基线的变化
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
SAM 是一种计步器（戴在脚踝上），可以连续记录每个时间间隔的步数。 参与者被指示继续佩戴 SAM 至少连续 9 天。 SAM 用于记录每次访问后的步数/分钟。 步幅是从 SAM 脚离开地板时开始到同一只脚再次接触地板时结束的腿部运动（即，步幅通常等于 2 步）。 计算每个参与者的平均活动期/天/访问。 对于每一天，活动期定义为凌晨 3:00 之后第一次记录到大于 (>) 2 步/分钟到午夜之前最后一次记录 >2 步/分钟。 删除此类活跃期小于该参与者访问所有天数平均活跃期 (<) 50% (%) 的天数。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
由 SAM 评估的第 60 周活跃期平均总步数/天/访问的基线变化
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
SAM 是一种计步器（戴在脚踝上），可以连续记录每个时间间隔的步数。 参与者被指示继续佩戴 SAM 至少连续 9 天。 SAM 用于记录每次访问后的步数/分钟。 步幅是从 SAM 脚离开地板时开始到同一只脚再次接触地板时结束的腿部运动（即，步幅通常等于 2 步）。 为每个参与者计算活动期间的平均总步数/天/访问。 对于每一天，活动期定义为凌晨 3:00 之后第一次记录 >2 步/分钟到午夜之前最后一次记录 >2 步/分钟。 删除了这样的活跃期小于该参与者访问所有天的平均活跃期的 50% 的天数。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
根据 SAM 的评估，第 60 周活跃期平均总步数/小时相对于基线的变化
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
SAM 是一种计步器（戴在脚踝上），可以连续记录每个时间间隔的步数。 参与者被指示继续佩戴 SAM 至少连续 9 天。 SAM 用于记录每次访问后的步数/分钟。 步幅是从 SAM 脚离开地板时开始到同一只脚再次接触地板时结束的腿部运动（即，步幅通常等于 2 步）。 为每个参与者计算访问天数活动期间的平均总步数/小时。 对于每一天，活动期定义为凌晨 3:00 之后第一次记录 >2 步/分钟到午夜之前最后一次记录 >2 步/分钟。 删除了这样的活跃期小于该参与者访问所有天的平均活跃期的 50% 的天数。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
根据 SAM 评估，第 60 周时最大连续 10 分钟、20 分钟、30 分钟和 60 分钟总步数相对于基线的变化
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
SAM 是一种计步器（戴在脚踝上），可以连续记录每个时间间隔的步数。 参与者被指示继续佩戴 SAM 至少连续 9 天。 SAM 用于记录每次访问后的步数/分钟。 步幅是从 SAM 脚离开地板时开始到同一只脚再次接触地板时结束的腿部运动（即，步幅通常等于 2 步）。 计算每个参与者的最大连续 10 分钟、20 分钟、30 分钟和 60 分钟总步数。 对于每一天，活动期定义为凌晨 3:00 之后第一次记录 >2 步/分钟到午夜之前最后一次记录 >2 步/分钟。 删除了这样的活跃期小于该参与者访问所有天的平均活跃期的 50% 的天数。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
活动期间无活动（0 步/分钟[分钟]）、低活动（小于或等于 [≤]15 步/分钟）、中等活动（16-30 步/分钟）的时间百分比相对于基线的变化)，以及第 60 周时的高活动度（大于 [>]30 步/分钟）
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
SAM 是一种计步器（戴在脚踝上），可以连续记录每个时间间隔的步数。 参与者被指示继续佩戴 SAM 至少连续 9 天。 SAM 用于记录每次访问后的步数/分钟。 跨步是腿部运动，从 SAM 的脚离开地板开始，到同一只脚再次接触地板时结束。 计算活动期间无活动（0 步/分钟）、低活动（≤15 步/分钟）、中等活动（16-30 步/分钟）和高活动（>30 步/分钟）的时间百分比对于每个参与者。 对于每一天，活跃期定义为凌晨 3:00 之后第一次记录 >2 步/分钟到午夜之前最后一次记录 >2 步/分钟。 删除了这样的活跃期小于该参与者访问所有天的平均活跃期的 50% 的天数。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
在第 60 周从基线时间改变为从仰卧位站立
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
如果执行此测试所需的时间超过 30 秒，或者如果参与者由于疾病进展而无法执行此测试，则使用 30 秒的值。 已报告基线数据的变化。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
在第 60 周从基线时间更改为步行/跑步 10 米
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
如果执行此测试所需的时间超过 30 秒，或者如果参与者由于疾病进展而无法执行此测试，则使用 30 秒的值。 已报告基线数据的变化。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
在第 60 周从基线及时爬 4 级楼梯
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
如果执行此测试所需的时间超过 30 秒，或者如果参与者由于疾病进展而无法执行此测试，则使用 30 秒的值。 已报告基线数据的变化。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
在第 60 周时从基线时间变化到下降 4 个楼梯
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
如果执行此测试所需的时间超过 30 秒，或者如果参与者由于疾病进展而无法执行此测试，则使用 30 秒的值。 已报告基线数据的变化。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
Polar® RS400 心率监测评估的第 60 周每次 6MWD 测试之前、期间和之后心率相对于基线的变化
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
心率是使用 Polar RS400 心率监测器测量的，该监测器由佩戴在胸前的发射器带和手表接收器组成。 监测器生成一个数字文本文件，每分钟 1 个值代表该分钟的平均心率。 在 6MWT 之前、期间和之后收集平均心率值。 在 6MWT 之前，参与者以坐姿休息 5 分钟，收集该休息期间最后一分钟的平均心率并记录为静息心率。 在 6MWT 期间，收集平均心率并记录为主动心率。 完成 6MWT 并休息 3 分钟后，收集 1 分钟的平均心率并记录为恢复心率。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
第 60 周时数字跨度任务向前和向后回忆的数字数量相对于基线的变化
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
使用数字跨度任务测量基本注意力和工作记忆。 一系列数字 (0-9) 仅以听觉形式呈现给孩子。 该任务有两个部分；在向前的情况下，孩子被要求按照出现的顺序向后重复数字，在向后的情况下，他被要求颠倒出现的顺序。 通过减去相应的平均值并除以该年龄参考人群的相应标准偏差，将正确反应总数的原始分数转换为年龄标度分数（z 分数）。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
第 60 周时参与者报告的健康相关生活质量 (HRQL) 与基线相比的变化，通过儿科生活质量量表 (PedsQL) 身体、情感、社会和学校功能领域得分衡量
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
HRQL 通过 PedsQL 测量。 通用核心模块（包括身体、情感、社交和学校功能量表）包括 23 个问题，疲劳特定模块（包括一般疲劳、睡眠/休息疲劳和认知疲劳量表）包括另外 18 个问题。 PedsQL 由参与者和/或父母/看护人完成。 每个通用核心模块量表中的项目示例包括：“我很难跑步”； “我感到悲伤或忧郁”； “我不能做其他同龄孩子可以做的事情；”和“上课很难集中注意力。” 每个通用核心模块项目都按照从 0（从来没有问题）到 4（几乎总是有问题）的 5 分李克特响应量表进行评分。 分数从 0 到 100（0=100、1=75、2=50、3=25、4=0），分数越高表示与健康相关的生活质量越好。 从第 60 周的值减去基线值计算相对于基线的变化。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
父母/看护者相对于基线的变化——报告的 HRQL 在第 60 周时通过 PedsQL 身体、情感、社会和学校功能领域分数衡量
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
HRQL 通过 PedsQL 测量。 通用核心模块（包括身体、情感、社交和学校功能量表）包括 23 个问题，疲劳特定模块（包括一般疲劳、睡眠/休息疲劳和认知疲劳量表）包括另外 18 个问题。 PedsQL 由参与者和/或父母/看护人完成。 每个通用核心模块量表中的项目示例包括：“我很难跑步”； “我感到悲伤或忧郁”； “我不能做其他同龄孩子可以做的事情；”和“上课很难集中注意力。” 每个通用核心模块项目都按照从 0（从来没有问题）到 4（几乎总是有问题）的 5 分李克特响应量表进行评分。 分数从 0 到 100（0=100、1=75、2=50、3=25、4=0），分数越高表示与健康相关的生活质量越好。 相对于基线的变化是通过从第 48 周的值中减去基线值来计算的。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
根据第 60 周的疲劳量表总分衡量的参与者报告的 HRQL 相对于基线的变化
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
HRQL 通过 PedsQL 测量。 疲劳特定模块（包括一般疲劳、睡眠/休息疲劳和认知疲劳量表）包括另外 18 个问题。 PedsQL 由参与者和/或父母/看护人完成。 疲劳特定模块获取与项目相关的信息，例如：“我觉得太累了，不能做我喜欢做的事情”； “我在床上花了很多时间”；和“我很难一次记住不止一件事；”每个特定于疲劳的模块项目都按照从 0（从来没有问题）到 4（几乎总是有问题）的 5 分李克特反应量表进行评分。 分数从 0 到 100（0=100、1=75、2=50、3=25、4=0），分数越高表示疲劳程度越低。 总分是所有项目在所有量表上回答的项目数的总和。 从第 60 周的值减去基线值计算相对于基线的变化。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
根据第 60 周时疲劳量表总分衡量的父母/看护人报告的 HRQL 相对于基线的变化
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
HRQL 通过 PedsQL 测量。 疲劳特定模块（包括一般疲劳、睡眠/休息疲劳和认知疲劳量表）包括另外 18 个问题。 PedsQL 由参与者和/或父母/看护人完成。 疲劳特定模块获取与项目相关的信息，例如：“我觉得太累了，不能做我喜欢做的事情”； “我在床上花了很多时间”；和“我很难一次记住不止一件事；”每个特定于疲劳的模块项目都按照从 0（从来没有问题）到 4（几乎总是有问题）的 5 分李克特反应量表进行评分。 分数从 0 到 100（0=100、1=75、2=50、3=25、4=0），分数越高表示疲劳程度越低。 总分是所有项目在所有量表上回答的项目数的总和。 从第 60 周的值减去基线值计算相对于基线的变化。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
根据第 60 周的 Egen 分类 (EK) 量表测量，无法完成 6MWT 的参与者（非行走参与者）的参与者和家长/看护者报告的日常生活活动相对于基线的变化
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
在第 1 天的筛选/基线无法完成 6MWT 的所有参与者中，使用 EK 量表测量日常生活活动。 EK 量表是从 0 到 30 分的有序量表，其中 0 代表独立功能的最高水平，30 代表最低水平。 该量表由 10 个类别组成（每个类别得分为 0 到 3），涉及不同的功能领域，包括 1）使用轮椅的能力，2）从轮椅上转移的能力，3）站立能力，4）在轮椅上保持平衡的能力，5 ) 移动手臂的能力，6) 进食时使用手和手臂的能力，7) 在床上翻身的能力，8) 咳嗽的能力，9) 说话的能力，以及 10) 身体健康。 EK 量表的管理包括对参与者的采访，以了解他如何执行日常生活任务（如类别 1 至 9 所述）以及他如何看待自己的幸福感（如类别 10 所述）。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
第 60 周时父母/看护人报告的药物治疗满意度调查问卷 (TSQM) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
TSQM 由 14 个问题组成，涉及 4 个领域的药物治疗满意度：有效性（问题 1-3 评分为 1 [非常不满意] 至 7 [非常满意]），副作用（问题 4 评分为 0 [否] 或 1 [是] ]；问题 5 得分为 1 [非常麻烦] 至 5 [一点也不麻烦]；问题 6-8 得分为 1 [很多] 至 5 [一点也不]），便利（问题 9 和 10 得分为 1 [非常困难]到7[非常容易]；问题11得分为1[非常不方便]到5[非常方便]）和总体满意度（问题12得分为1[完全没有信心]到7[非常有信心]；问题13 分为 1[完全不确定]～5 分[非常确定]；第 14 题得分为 1[非常不满意]～5[非常满意]）。 将每个领域的分数加在一起，并使用算法创建 0 到 100 的分数，分数越高表示治疗满意度越高。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
第 60 周时肌酸激酶 (CK) 血清浓度相对于基线的变化
大体时间：基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
为化学测定收集的血液样本用于量化血清 CK 浓度。 血清 CK 被评估为肌肉脆性的潜在生物标志物，血清 CK 的降低被认为是积极的结果。
基线（研究 007 第 48 周），第 60 周
研究药物合规性
大体时间：基线（研究 007 的第 48 周）至第 96 周
研究药物的依从性通过参与者的每日日记和使用和未使用的研究药物的量化来评估。 根据实际服用的药物相对于研究期间应该服用的量的百分比来评估依从性。
基线（研究 007 的第 48 周）至第 96 周
谷 Ataluren 血浆浓度
大体时间：基线（007 研究的第 48 周）、第 54、60、72、84 和 96 周的晨前剂量（0 小时）
在生物分析实验室使用经过验证的高效液相色谱串联质谱法 (HPLC/MS-MS) 方法对 ataluren 浓度的血浆样品进行分析，定量下限 (LLOQ) 为 0.5 微克/毫升 (mcg/mL)。 低于 LLOQ 的值设置为 0。
基线（007 研究的第 48 周）、第 54、60、72、84 和 96 周的晨前剂量（0 小时）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

PTC Therapeutics

合作者

Genzyme, a Sanofi Company

调查人员

  • 研究主任：Leone Atkinson, M.D., Ph.D.、PTC Therapeutics

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2009年1月31日

初级完成 (实际的)

2010年5月24日

研究完成 (实际的)

2010年5月24日

研究注册日期

首次提交

2009年2月16日

首先提交符合 QC 标准的

2009年2月18日

首次发布 (估计)

2009年2月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年7月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年6月26日

最后验证

2020年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PTC124-GD-007e-DMD

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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