Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование фазы 2B аталурена (PTC124) при мышечной дистрофии Дюшенна/Беккера (МДД/МДБ)

26 июня 2020 г. обновлено: PTC Therapeutics

Расширенное исследование фазы 2B PTC124 у субъектов с нонсенс-мутацией, опосредованной мышечной дистрофией Дюшенна и Беккера

Мышечная дистрофия Дюшенна/Беккера (МДД/МДБ) представляет собой генетическое заболевание, которое развивается у мальчиков. Это вызвано мутацией гена дистрофина, белка, который важен для поддержания нормальной структуры и функции мышц. Потеря дистрофина вызывает хрупкость мышц, что приводит к слабости и потере способности ходить в детском и подростковом возрасте. Специфический тип мутации, называемый нонсенс-мутацией (преждевременный стоп-кодон), является причиной МДД/МДБ примерно у 10-15% мальчиков с этим заболеванием. Аталурен (PTC124) представляет собой исследуемый препарат для перорального введения, который может преодолеть эффекты нонсенс-мутации. Это исследование является дополнительным испытанием фазы 2b, в котором будет оцениваться долгосрочная безопасность аталурена (PTC124) у мальчиков с нонсенс-мутацией МДД/МДБ, определяемая по нежелательным явлениям и лабораторным отклонениям. В исследовании также будут оцениваться изменения в ходьбе, мышечной функции и других важных клинических и лабораторных показателях.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это международное многоцентровое открытое расширенное исследование фазы 2b для участников, которые успешно прошли слепое исследование препарата в исследовании 007. В этом расширенном исследовании будет оцениваться долгосрочное введение аталурена 3 раза в день (три раза в день) в утренней, дневной и вечерней дозах 20, 20 и 40 миллиграммов/кг (мг/кг) соответственно у участников с нонсенсом. мутационная мышечная дистрофия Дюшенна/Беккера (nmDBMD).

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

173

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Westmead, Австралия, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия
        • UZ Leuven
  • Германия
      • Essen, Германия
        • University of Essen - Clinic for Children
      • Freiburg, Германия
        • University Hospital
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль
        • Hadassah University Hopspital
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Valencia, Испания
        • Hospital Universitario La Fe
  • Италия
      • Milano, Италия, 20122
        • Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
      • Roma, Италия, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
      • Roma, Италия, 00168
        • U.O. Complessa di Neuropsichiatria Infantile-Policlinico A. Gemelli-Universita Cattolica
  • Канада
      • Vancouver, Канада
        • British Colombia Children's Hopsital
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада
        • Alberta Children's Hospital
      • London, Ontario, Канада
        • Children's Hospital of Western Ontario
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • UCL Instititute of Child Health, Dubowitz
      • Newcastle Upon Tyne, Соединенное Королевство
        • University of Newcastle
      • Oswestry, Соединенное Королевство
        • Robert Jones & Agnes Hunt Orthopaedic Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University Of California - Davis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Department of Rehabilitation, The Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
        • Child Neurology Center of NW Florida
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Children's Hospital, Division of Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Children's Hospital of Boston
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55414
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University Medical School
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Shriners Hospital for Children-Portland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75207
        • Southwestern University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah
  • Франция
      • Marseille cedex 20, Франция, 13385
        • Hopital d'Enfants CHU Timone
      • Nantes cedex 1, Франция
        • Laboratoire d'Exploration Fonctionnelles
      • Paris, Франция
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere, Institut de Myologie
  • Швеция
      • Goteborg, Швеция, S-416 85
        • Queen Silvia Children's Hospital
      • Stockholm, Швеция
        • Astrid Lindgren Pediatric Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Завершение слепого исследования медикаментозного лечения в предыдущем исследовании фазы 2b (PTC124-GD-007-DMD).
  • Возможность предоставить письменное информированное согласие (согласие родителей/опекунов, если применимо)/согласие (если младше [<]18 лет).
  • У участников, ведущих активную половую жизнь, готовность воздерживаться от полового акта или использовать барьерный или медицинский метод контрацепции во время введения PTC124 и в течение 6-недельного периода наблюдения.
  • Готовность и способность соблюдать запланированные визиты, план введения лекарств, процедуры исследования, лабораторные тесты и ограничения исследования.

Критерий исключения:

  • Известная гиперчувствительность к любому из ингредиентов или наполнителей исследуемого препарата (Litesse® UltraTM [рафинированная полидекстроза], полиэтиленгликоль 3350, Lutrol® micro F127 [полоксамер 407], маннитол 25C, кросповидон XL10, гидроксиэтилцеллюлоза, ваниль, Cab-O- Sil® M5P [коллоидный диоксид кремния, стеарат магния).
  • Постоянное участие в любом другом терапевтическом клиническом исследовании.
  • Предыдущее или текущее состояние здоровья (например, сопутствующее заболевание, психическое расстройство, поведенческое расстройство, алкоголизм, злоупотребление наркотиками), история болезни, физические данные, результаты ЭКГ или лабораторные отклонения, которые, по мнению исследователя, могут неблагоприятно повлиять на безопасность исследования. субъектом, делает маловероятным завершение курса лечения или последующего наблюдения или может повлиять на оценку результатов исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Общее число участников: Аталурен в высоких дозах
Все участники будут получать суспензию аталурена перорально три раза в день (три раза в день), 20 мг/кг утром, 20 мг/кг в полдень и 40 мг/кг вечером (общая суточная доза 80 мг/кг) на срок до 96 недель. в этом исследовании. Любой участник, который получал уменьшенную дозу аталурена в конце лечебного визита в исследовании PTC124-GD-007-DMD, будет начат терапию аталуреном в этом расширенном исследовании в дозах 5, 5 и 10 мг/кг. уровень; доза будет увеличена до 10, 10 и 20 мг/кг на 6-й неделе и до 20, 20 и 40 мг/кг на 12-й неделе, если предыдущий уровень дозы хорошо переносится.
Лекарство: Аталурен
Пероральный порошок Аталурена для суспензии будет вводиться в соответствии с дозой и графиком, указанными в группе.
Другие имена:
  • PTC124

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, связанными с лечением (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 48 исследования 007) до недели 102
НЯ представляло собой любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. Степень тяжести НЯ классифицировали как легкую (не влияет на обычную функцию), умеренную (в некоторой степени нарушает обычную функцию) и тяжелую (значительно нарушает обычную функцию). НЯ, связанные с лекарственным средством: НЯ с возможной или вероятной связью с исследуемым препаратом. Серьезные НЯ: смерть, опасное для жизни НЯ, госпитализация в стационар или продление существующей госпитализации, стойкая или значительная инвалидность или нетрудоспособность, врожденная аномалия или врожденный дефект, или важное медицинское событие, которое поставило под угрозу участника и потребовало медицинского вмешательства. TEAE: НЯ, которое возникло или ухудшилось в период от первой дозы исследуемого препарата в этом исследовании до 6 недель после последней дозы исследуемого препарата в этом исследовании. Резюме других несерьезных НЯ и всех серьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщаемые НЯ».
Исходный уровень (неделя 48 исследования 007) до недели 102
Количество участников с клинически значимыми аномальными лабораторными параметрами
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 48 исследования 007) до недели 102
Тесты лабораторных параметров включали гематологию, биохимический анализ (значения электролитов в печени, почках и сыворотке), анализы надпочечников и анализ мочи. Клиническая значимость определялась по мнению исследователя.
Исходный уровень (неделя 48 исследования 007) до недели 102

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение дистанции 6-минутной ходьбы (6MWD) по сравнению с исходным уровнем на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Тест 6MWD проводился в плоском коридоре длиной 30 метров, где участнику было предложено пройти как можно дальше, взад и вперед вокруг двух конусов, с разрешением замедлиться, отдохнуть или остановиться, если это необходимо. Передвижение оценивали с помощью теста 6MWD в соответствии со стандартными процедурами, измеряя 6MWD в метрах. Участникам не разрешалось использовать вспомогательные устройства (ходунки, длинные или короткие скобы для ног) во время теста 6MWD.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем среднего периода активности/дней/посещений на 60-й неделе, по оценке пошагового мониторинга активности (SAM)
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
SAM — это шагомер (носимый на щиколотке), который непрерывно записывает количество шагов за временной интервал. Участники были проинструктированы продолжать носить SAM в течение как минимум 9 дней подряд. SAM использовали для регистрации количества шагов в минуту после каждого посещения. Шаг — это движение ноги, которое начинается, когда ступня с SAM отрывается от пола, и заканчивается, когда та же ступня снова касается пола (то есть шаг обычно равен 2 шагам). Для каждого участника был рассчитан средний период активности/день/посещение. Для каждого дня активный период определялся как первый раз после 3:00 утра, когда было зарегистрировано более (>) 2 шагов в минуту, до последнего времени перед полуночью, когда было зарегистрировано> 2 шагов в минуту. Были удалены дни, в которые такой активный период был меньше (<) 50 процентов (%) среднего активного периода за все дни посещения этого участника.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение среднего общего числа шагов/день/посещений по сравнению с исходным уровнем в течение активных периодов на 60-й неделе, по оценке SAM
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
SAM — это шагомер (носимый на щиколотке), который непрерывно записывает количество шагов за временной интервал. Участники были проинструктированы продолжать носить SAM в течение как минимум 9 дней подряд. SAM использовали для регистрации количества шагов в минуту после каждого посещения. Шаг — это движение ноги, которое начинается, когда ступня с SAM отрывается от пола, и заканчивается, когда та же ступня снова касается пола (то есть шаг обычно равен 2 шагам). Среднее общее количество шагов/день/посещение в течение активных периодов было рассчитано для каждого участника. Для каждого дня активный период определялся как первый раз после 3:00, когда было зарегистрировано более 2 шагов в минуту, до последнего времени до полуночи, когда было зарегистрировано более 2 шагов в минуту. Были удалены дни, в которые такой активный период составлял <50% от среднего активного периода за все дни посещения этого участника.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение среднего общего количества шагов в час по сравнению с исходным уровнем в течение активного периода на 60-й неделе, по оценке SAM
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
SAM — это шагомер (носимый на щиколотке), который непрерывно записывает количество шагов за временной интервал. Участники были проинструктированы продолжать носить SAM в течение как минимум 9 дней подряд. SAM использовали для регистрации количества шагов в минуту после каждого посещения. Шаг — это движение ноги, которое начинается, когда ступня с SAM отрывается от пола, и заканчивается, когда та же ступня снова касается пола (то есть шаг обычно равен 2 шагам). Для каждого участника было рассчитано среднее общее количество шагов в час в течение активных периодов за дни посещения. Для каждого дня активный период определялся как первый раз после 3:00, когда было зарегистрировано более 2 шагов в минуту, до последнего времени до полуночи, когда было зарегистрировано более 2 шагов в минуту. Были удалены дни, в которые такой активный период составлял <50% от среднего активного периода за все дни посещения этого участника.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем максимального непрерывного 10-минутного, 20-минутного, 30-минутного и 60-минутного общего количества шагов на 60-й неделе, по оценке SAM
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
SAM — это шагомер (носимый на щиколотке), который непрерывно записывает количество шагов за временной интервал. Участники были проинструктированы продолжать носить SAM в течение как минимум 9 дней подряд. SAM использовали для регистрации количества шагов в минуту после каждого посещения. Шаг — это движение ноги, которое начинается, когда ступня с SAM отрывается от пола, и заканчивается, когда та же ступня снова касается пола (то есть шаг обычно равен 2 шагам). Максимальное непрерывное количество шагов за 10, 20, 30 и 60 минут было рассчитано для каждого участника. Для каждого дня активный период определялся как первый раз после 3:00, когда было зарегистрировано более 2 шагов в минуту, до последнего времени до полуночи, когда было зарегистрировано более 2 шагов в минуту. Были удалены дни, в которые такой активный период составлял <50% от среднего активного периода за все дни посещения этого участника.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем в процентах времени в течение активного периода, проведенного без активности (0 шагов в минуту [мин]), низкой активности (меньше или равно [≤] 15 шагов в минуту), средней активности (16–30 шагов в минуту) ) и высокая активность (более [>] 30 шагов в минуту) на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
SAM — это шагомер (носимый на щиколотке), который непрерывно записывает количество шагов за временной интервал. Участники были проинструктированы продолжать носить SAM в течение как минимум 9 дней подряд. SAM использовался для регистрации количества шагов в минуту после каждого посещения. Шаг — это движение ноги, которое начинается, когда ступня с SAM отрывается от пола, и заканчивается, когда та же ступня снова касается пола. Был рассчитан процент времени в течение активных периодов, проведенных без активности (0 шагов/мин), с низкой активностью (≤15 шагов/мин), со средней активностью (16-30 шагов/мин) и с высокой активностью (>30 шагов/мин). для каждого участника. Для каждого дня активный период определялся как первый раз после 3:00 утра, когда было зарегистрировано более 2 шагов в минуту, до последнего времени до полуночи, когда было зарегистрировано более 2 шагов в минуту. Были удалены дни, в которые такой активный период составлял <50% от среднего активного периода за все дни посещения этого участника.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем времени вставания из положения лежа на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Если время, необходимое для выполнения этого теста, превышало 30 секунд или если участник не мог выполнить этот тест из-за прогрессирования заболевания, использовалось значение 30 секунд. Сообщалось об изменении исходных данных.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение времени ходьбы/бега на 10 метров по сравнению с исходным уровнем на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Если время, необходимое для выполнения этого теста, превышало 30 секунд или если участник не мог выполнить этот тест из-за прогрессирования заболевания, использовалось значение 30 секунд. Сообщалось об изменении исходных данных.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем времени до подъема на 4 ступеньки на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Если время, необходимое для выполнения этого теста, превышало 30 секунд или если участник не мог выполнить этот тест из-за прогрессирования заболевания, использовалось значение 30 секунд. Сообщалось об изменении исходных данных.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем времени до спуска на 4 ступеньки на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Если время, необходимое для выполнения этого теста, превышало 30 секунд или если участник не мог выполнить этот тест из-за прогрессирования заболевания, использовалось значение 30 секунд. Сообщалось об изменении исходных данных.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение частоты сердечных сокращений по сравнению с исходным уровнем до, во время и после каждого теста 6MWD на 60-й неделе, по оценке мониторинга частоты сердечных сокращений с помощью Polar® RS400
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Частота сердечных сокращений измерялась с помощью пульсометра Polar RS400, который состоит из ремня передатчика, надетого на грудь, и приемника наручных часов. Монитор создает цифровой текстовый файл с 1 значением в минуту, представляющим среднюю частоту сердечных сокращений за эту минуту. Средние значения частоты сердечных сокращений были собраны до, во время и после 6MWT. Участник отдыхал в течение 5 минут в сидячем положении перед 6MWT, и средняя частота сердечных сокращений за последнюю минуту этого периода отдыха была собрана и задокументирована как частота сердечных сокращений в состоянии покоя. Во время 6MWT собирали среднюю частоту сердечных сокращений и документировали ее как активную частоту сердечных сокращений. После завершения 6MWT и отдыха в течение 3 минут регистрировали среднюю частоту сердечных сокращений за 1 минуту и ​​документировали ее как частоту сердечных сокращений восстановления.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем числа цифр, воспоминаемых вперед и назад в задаче с диапазоном цифр на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Базовое внимание и оперативную память измеряли с помощью задания на диапазон цифр. Ряд цифр (0-9) предъявлялся ребенку только в слуховом формате. Задача состояла из 2 частей; в прямом условии ребенка просили повторить цифры в том порядке, в котором они предъявлялись, а в обратном условии его просили изменить порядок предъявления. Необработанная оценка общего количества правильных ответов была преобразована в оценку по возрастной шкале (z-оценка) путем вычитания соответствующего среднего значения и деления на соответствующее стандартное отклонение эталонной популяции для этого возраста.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем качества жизни, связанного со здоровьем (HRQL), о котором сообщают участники, согласно шкале показателей физического, эмоционального, социального и школьного функционирования на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
HRQL измерялся с помощью PedsQL. Общий основной модуль (включая шкалы физического, эмоционального, социального и школьного функционирования) включает 23 вопроса, а специальный модуль, посвященный усталости (включая шкалы общей усталости, усталости во время сна/отдыха и шкалы когнитивной усталости), включает еще 18 вопросов. PedsQL был заполнен как участником, так и/или родителем/опекуном. Примеры пунктов в каждой из шкал основных модулей включают: «Мне трудно бежать»; «мне грустно или грустно»; «Я не могу делать то, что могут другие дети моего возраста»; и «Трудно быть внимательным в классе». Каждый из основных пунктов общего модуля оценивался по 5-балльной шкале ответов Лайкерта от 0 (никогда не было проблем) до 4 (почти всегда были проблемы). Баллы были преобразованы по шкале от 0 до 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), при этом более высокие баллы указывали на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали путем вычитания исходного значения из значения на 60-й неделе.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем уровня HRQL, сообщаемого родителями/опекунами, измеренного с помощью показателей физического, эмоционального, социального и школьного функционирования PedsQL на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
HRQL измерялся с помощью PedsQL. Общий основной модуль (включая шкалы физического, эмоционального, социального и школьного функционирования) включает 23 вопроса, а специальный модуль, посвященный усталости (включая шкалы общей усталости, усталости во время сна/отдыха и шкалы когнитивной усталости), включает еще 18 вопросов. PedsQL был заполнен как участником, так и/или родителем/опекуном. Примеры пунктов в каждой из шкал основных модулей включают: «Мне трудно бежать»; «мне грустно или грустно»; «Я не могу делать то, что могут другие дети моего возраста»; и «Трудно быть внимательным в классе». Каждый из основных элементов общего модуля оценивался по 5-балльной шкале ответов Лайкерта от 0 (никогда не было проблем) до 4 (почти всегда было проблемой). Баллы были преобразованы по шкале от 0 до 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), при этом более высокие баллы указывали на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали путем вычитания исходного значения из значения на 48-й неделе.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем HRQL, о котором сообщают участники, измеренного по шкале общей утомляемости на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
HRQL измерялся с помощью PedsQL. Модуль, посвященный усталости (включая общую усталость, усталость во время сна/отдыха и шкалы когнитивной усталости), включает еще 18 вопросов. PedsQL был заполнен как участником, так и/или родителем/опекуном. Модуль, относящийся к усталости, получает информацию, касающуюся таких элементов, как: «Я слишком устал, чтобы делать то, что мне нравится делать»; «много времени провожу в постели»; и «У меня проблемы с запоминанием нескольких вещей одновременно»; Каждый из элементов модуля, относящихся к усталости, оценивался по 5-балльной шкале ответов Лайкерта от 0 (никогда не возникает проблем) до 4 (почти всегда возникают проблемы). Баллы были преобразованы по шкале от 0 до 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), причем более высокие баллы указывали на меньшую утомляемость. Общий балл представлял собой сумму всех пунктов по количеству пунктов, на которые даны ответы по всем шкалам. Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали путем вычитания исходного значения из значения на 60-й неделе.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем HRQL, сообщаемого родителями/опекунами, измеренное по шкале общей шкалы утомляемости на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
HRQL измерялся с помощью PedsQL. Модуль, посвященный усталости (включая общую усталость, усталость во время сна/отдыха и шкалы когнитивной усталости), включает еще 18 вопросов. PedsQL был заполнен как участником, так и/или родителем/опекуном. Модуль, относящийся к усталости, получает информацию, касающуюся таких элементов, как: «Я слишком устал, чтобы делать то, что мне нравится делать»; «много времени провожу в постели»; и «У меня проблемы с запоминанием нескольких вещей одновременно»; Каждый из элементов модуля, относящихся к усталости, оценивался по 5-балльной шкале ответов Лайкерта от 0 (никогда не было проблем) до 4 (почти всегда были проблемы). Баллы были преобразованы по шкале от 0 до 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), причем более высокие баллы указывали на меньшую утомляемость. Общий балл представлял собой сумму всех пунктов по количеству пунктов, на которые даны ответы по всем шкалам. Изменение по сравнению с исходным уровнем рассчитывали путем вычитания исходного значения из значения на 60-й неделе.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем активности повседневной жизни участников и родителей/опекунов участников, которые не смогли завершить 6MWT (неамбулаторные участники), согласно шкале Egen Klassifikation (EK) на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Повседневная деятельность измерялась с использованием шкалы EK у всех участников, которые не смогли завершить 6MWT при скрининге/исходном уровне в 1-й день. Шкала ЕК представляет собой порядковую шкалу от 0 до 30 баллов, где 0 представляет самый высокий уровень независимой функции, а 30 — самый низкий. Шкала состоит из 10 категорий (каждая оценивается от 0 до 3), включающих различные функциональные домены, включая 1) способность пользоваться инвалидной коляской, 2) способность пересаживаться с инвалидной коляски, 3) способность стоять, 4) способность балансировать в инвалидной коляске, 5 ) способность двигать руками, 6) способность использовать кисти и руки во время еды, 7) способность поворачиваться в постели, 8) способность кашлять, 9) способность говорить и 10) физическое самочувствие. Применение шкалы EK состояло из интервью участника, чтобы определить, как он выполнял задачи повседневной жизни (как описано в категориях с 1 по 9) и как он воспринимал свое благополучие (как описано в категории 10).
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем в баллах анкеты удовлетворенности лечением, сообщаемой родителями/опекунами (TSQM) на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
TSQM состоял из 14 вопросов об удовлетворенности лечением препаратом в 4 областях: эффективность (вопросы 1–3 оценивались от 1 [крайне неудовлетворен] до 7 [крайне удовлетворен]), побочные эффекты (вопрос 4 оценивался как 0 [нет] или 1 [да]. ]; вопрос 5 оценивается от 1 [чрезвычайно надоедливый] до 5 [совсем не надоедливый]; вопросы 6–8 оцениваются от 1 [очень сильно] до 5 [совсем не надоедает]), удобство (вопросы 9 и 10 оцениваются как 1 [чрезвычайно сложно] до 7 [чрезвычайно легко]; вопрос 11 получил от 1 [крайне неудобно] до 5 [чрезвычайно удобно]) и общее удовлетворение (вопрос 12 получил от 1 [совсем не уверен] до 7 [совершенно уверен]; вопрос 13 баллов оценивались от 1 [совсем не уверен] до 5 [совершенно уверен]; вопрос 14 оценивался от 1 [крайне неудовлетворен] до 5 [крайне удовлетворен]). Оценки каждой из областей были сложены вместе, и был использован алгоритм для создания оценки от 0 до 100, где более высокие оценки указывали на лучшую удовлетворенность лечением.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации креатинкиназы (CK) в сыворотке на 60-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Образцы крови, собранные для химических анализов, использовали для количественного определения концентрации СК в сыворотке. КФК в сыворотке оценивали как потенциальный биомаркер хрупкости мышц, при этом снижение уровня КФК в сыворотке считалось положительным результатом.
Исходный уровень (48-я неделя исследования 007), 60-я неделя
Соответствие исследуемым препаратам
Временное ограничение: Исходный уровень (неделя 48 исследования 007) до недели 96
Приверженность исследуемому лекарственному средству оценивали по ежедневному дневнику участников и количественному определению использованного и неиспользованного исследуемого лекарственного средства. Приверженность оценивали по процентному соотношению фактически принятого препарата к количеству, которое следовало принять во время исследования.
Исходный уровень (неделя 48 исследования 007) до недели 96
Через концентрацию Аталурена в плазме
Временное ограничение: Предутренняя доза (0 часов) на исходном уровне (48 неделя исследования 007), недели 54, 60, 72, 84 и 96
Образцы плазмы для определения концентрации аталурена анализировали в биоаналитической лаборатории исходного препарата аталурена с использованием валидированного метода высокоэффективной жидкостной хроматографии с тандемной масс-спектрометрией (ВЭЖХ/МС-МС) с нижним пределом количественного определения (НПКО) 0,5 мкг/мл. миллилитр (мкг/мл). Значения ниже LLOQ были установлены на 0.
Предутренняя доза (0 часов) на исходном уровне (48 неделя исследования 007), недели 54, 60, 72, 84 и 96

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Соавторы

Genzyme, a Sanofi Company

Следователи

  • Директор по исследованиям: Leone Atkinson, M.D., Ph.D., PTC Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 января 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 мая 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 мая 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 февраля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 февраля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

19 февраля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

15 июля 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 июня 2020 г.

Последняя проверка

1 июня 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTC124-GD-007e-DMD

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться