鎌状赤血球症の成人における認知機能と脳の異常の検査 - パイロット介入研究
鎌状赤血球症の神経学的に無傷の成人における神経心理学的機能障害と神経画像異常 - パイロット介入研究
調査の概要
詳細な説明
SCDは遺伝性の血液疾患です。 症状には、貧血、感染症、臓器損傷、および「鎌状赤血球症」と呼ばれる激しい痛みのエピソードが含まれます。 以前は、SCD は致命的な病気と考えられており、多くの SCD 患者が若くして死亡していました。 医療の進歩により、SCD 患者の寿命が延びています。しかし、進行性の臓器不全により生活の質が低下することがよくあります。 過去の研究では、SCD の子供は一般的に前頭葉機能不全症候群を患っていることが示唆されています。これは、注意、集中、情報処理、意思決定などの領域の認知機能に影響を与える可能性のある脳障害です。 しかし、多くの場合、神経認知障害および脳障害は、SCD 患者では診断または治療されません。 予備的な脳画像研究では、SCD の成人参加者の少なくとも半分に目に見える認知機能障害がありましたが、SCD のない参加者には脳に目に見える変化がほとんどありませんでした。 脳機能障害は、SCD の成人に影響を与える最も重要で、ほとんど研究されていない問題の 1 つかもしれません。
SCD患者のほとんどは貧血、または体の組織、特に脳に酸素を運ぶ細胞である赤血球のレベルが低い. 研究によると、SCD を持たない貧血患者では、貧血の治療を受けた後、記憶と注意の問題が減少したことが示されています。 この研究の目的は、貧血を治療するために毎月輸血を受けている SCD 患者が、通常の治療を受けている SCD 患者よりも認知機能が優れているかどうかを判断することです。
この研究の第 1 段階は、SCD の成人と SCD を持たない健康な成人の対照群を登録した観察研究でした。 研究手順には、アンケート、神経心理学的検査、および MRI 検査が含まれていました。 第 1 段階の終わりに、参加者は、将来全体的な研究の第 2 段階に参加する意思があるかどうかを尋ねられました。 第 1 段階への登録は 2008 年 2 月に終了しました。
この現在のパイロット研究は、全体的な研究の第 2 段階です。 この研究では、参加者は、アンケート、病歴の確認、身体検査、神経学的検査、および採血を完了することから始めます。 女性は妊娠検査のために尿サンプルを提供します。 MRIと神経心理学的検査も行われます。 その後、参加者は無作為に輸血または通常のケアのいずれかを 6 か月間受けるように割り当てられます。 輸血に割り当てられた参加者は、6 か月間 3 ～ 4 週間ごとに輸血を受けます。 各輸血の前に、参加者は採血と病歴と薬歴の確認を受けます。 通常のケアに割り当てられた参加者は、1、2、4、および 5 か月目に研究者から電話を受け、その時点で病歴および薬歴が確認されます。 3か月目と6か月目の研究訪問で、これらの参加者は採血も受けます。 6か月目に、すべての参加者は健康と生活の質に関するアンケート、神経心理学的検査、およびMRIを完了します。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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California
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Oakland、California、アメリカ、94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20001
- Howard University
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Florida
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Hollywood、Florida、アメリカ、33021
- Memorial Cancer Institute
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30912
- Medical College of Georgia
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、94117
- Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02118
- Boston Medical Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Karmanos Cancer Institute at Wayne State University
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Missouri
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St. Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
- University of Cincinnati Medical Center
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital
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Texas
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Galveston、Texas、アメリカ、77555
- University of Texas Medical Branch
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 第 1 相試験のすべてのコンポーネントの完了 (NCT00528801)
- Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS) III-Performance IQ (PIQ) スコアが 90 以下
- ヘモグロビン9.0g/dL以下
研究のフェーズ I を完了していない人は、次の基準をすべて満たす場合、この研究に登録する資格があります。
- -研究のためのインフォームドコンセントを与えることができる
- -輸血療法を6か月間受けたい
- アフリカ系
- 英語に堪能/流暢
- ヘモグロビンSSまたはSB0を確認するヘモグロビン電気泳動（15%以下）
- -WAIS III-PIQスコアが90以下
- ヘモグロビン9.0g/dL以下
- -Mini-Mental Status Examination（MMSE）スコアが20以上
- -うつ病-抑うつサブスケールの気分状態のプロファイル（POMS）スコアが40以下
除外基準:
次の基準のいずれかを満たす人は、この研究への登録から失格です。
- -生命を脅かすまたは深刻な輸血合併症の病歴
- 静脈アクセスの欠如
- アルギニン研究への現在の登録 (NCT00513617)
- 妊娠中
- 輸血の拒否
- 原因不明の重度の溶血性輸血反応の病歴
- -入院を必要とする重篤なアレルギー性肺輸血反応の病歴
- -自己免疫性溶血性貧血陽性（IgGおよび補体による直接クームス試験）
- 共通の抗原 (EC、Kel など) による複数 (3 つ以上) の臨床的に重要な同種抗体
- 一致するユニットを見つけるのが困難な、まれな、臨床的に重要な抗体 (例: 抗 JKB)
- -現在ヒドロキシウレアを服用しており、研究開始前の6か月で安定した用量を使用していない
- 1.7mg/dLを超えるクレアチニンレベル
- -フェリチンレベルが1,500 ng / mLを超えるか、定量的肝鉄レベルが7 mg / g乾燥重量を超え、現在鉄キレート療法を受けていない。 （これは、6 か月間の輸血のみが利用されるパイロット輸血です。 6ヶ月以上の輸血による鉄過剰症誘発毒性の可能性は非常に低い. さらに、フェリチンは SCD で不釣り合いに上昇し、鉄の負荷を過大評価します。 したがって、定量的な肝臓の鉄および/またはフェリチンのレベルが除外基準として含まれています。)
- フェーズI MRIで特定された主要な梗塞
- 現在、赤血球の産生を刺激するプロクリットまたは関連薬を服用している
上記の除外基準に加えて、フェーズ I を完了していない (またはこの研究に登録する 1 年以上前にフェーズ I を完了した) 人は、以下の基準のいずれかを満たす場合、この研究への登録資格を失います。
- オバートストローク
- -異常なMRIまたはコンピューター軸方向断層撮影（CT）スキャンの以前の証拠 脳室周囲または流域の小さな病変以外
- 神経学的症状または医療訪問をもたらした頭部外傷の病歴
- 局所所見を伴う異常な神経学的検査
- 女性の場合は週に 14 杯以上、男性の場合は週に 21 杯を超えるアルコール摂取
- 非処方薬の使用と定義される薬物乱用
- -閉所恐怖症の病歴および/またはペースメーカー、外科的動脈瘤クリップ、または体内に埋め込まれた既知の金属片などの金属製インプラントの存在
- -2回の繰り返し測定で140/90 mm Hgを超えるベースライン血圧。 最初の測定値が 140/90 mm Hg を超える場合にのみ、2 回目の測定が必要です。
- コントロールされていない高血圧の病歴
以下のいずれかを含む、SCDに続発しない神経認知機能障害または脳機能障害を引き起こす可能性のある長期障害：
- 炎症性動脈疾患（ループス、多発性動脈炎など）
- 化学療法および/または放射線療法を必要とするがんの病歴
- 未治療の高脂血症
- 糖尿病
- HIV、結核、サルコイドーシスなどの進行中の活動性感染症
- 長期輸血歴
- 長期の腎不全/透析
- 酸素の必要性を特徴とする長期の肺疾患
- 病的肥満 (すなわち、体重が 115 kg を超える)
- -うっ血性心不全の病歴、血管形成術または手術を特徴とする重度の冠動脈疾患の病歴、または狭心症の病歴を含む心臓病
- 活動性肝炎または肝不全
- 後天性または先天性免疫不全
- -精神病（例、妄想、幻覚）および/または統合失調症の病歴
- 神経変性疾患
- ダウン症などの神経認知機能障害を伴う遺伝性疾患
- -SCD以外の他の長期的な病気または障害は、研究における人のパフォーマンスに悪影響を及ぼします
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：平行
- マスキング：なし
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：1
参加者は毎月輸血を受けます。
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参加者は、SCD関連貧血の治療のために6か月間、3〜4週間間隔で輸血を受けます。参加者が受ける輸血の総数は 6 ～ 8 回です。
他の名前：
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ACTIVE_COMPARATOR：2
参加者は通常のケアを受けます。
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参加者は、SCD の治療のために通常のケアを受けます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
認知機能
時間枠：6か月目に測定
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6か月目に測定
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 633
- U54HL070587 (米国 NIH グラント/契約)
- 2U54HL070587 (NIH（アメリカ国立衛生研究所）)
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