겸상 적혈구 질환이 있는 성인의 인지 기능 및 뇌 이상 검사 - 파일럿 개입 연구
낫적혈구병이 있는 신경학적으로 온전한 성인의 신경심리학적 기능 장애 및 신경영상 이상 - 파일럿 개입 연구
연구 개요
상세 설명
SCD는 유전성 혈액 질환입니다. 증상으로는 빈혈, 감염, 장기 손상, "낫적혈구 위기"라고 하는 심한 통증이 있습니다. 과거에는 SCD가 치명적인 질병으로 여겨져 많은 SCD 환자가 어린 나이에 사망했습니다. 의료의 발전으로 인해 SCD 환자는 이제 더 오래 살고 있습니다. 그러나 그들은 종종 진행성 장기 부전으로 인해 삶의 질 저하를 경험합니다. 과거 연구에 따르면 SCD가 있는 어린이는 일반적으로 주의력, 집중력, 정보 처리 및 의사 결정과 같은 영역의 인지 기능에 영향을 미칠 수 있는 뇌 장애인 전두엽 기능 장애 증후군이 있는 것으로 나타났습니다. 그러나 종종 신경인지 및 뇌 장애는 SCD 환자에게서 진단되거나 치료되지 않습니다. 예비 뇌 영상 연구에서 SCD가 있는 성인 참가자의 절반 이상이 눈에 띄는 인지 기능 장애가 있는 반면, SCD가 없는 참가자는 뇌에 눈에 띄는 변화가 거의 없었습니다. 뇌 기능 장애는 SCD를 가진 성인에게 영향을 미치는 가장 중요하고 가장 적게 연구된 문제 중 하나일 수 있습니다.
대부분의 SCD 환자는 신체 조직, 특히 뇌에 산소를 운반하는 세포인 빈혈 또는 적혈구 수치가 낮습니다. 연구에 따르면 SCD가 없는 빈혈 환자의 경우 빈혈 치료를 받은 후 기억력 및 주의력 문제가 감소했습니다. 이 연구의 목적은 빈혈을 치료하기 위해 매월 수혈을 받는 SCD 환자가 일상적인 치료를 받는 SCD 성인보다 더 큰 인지 기능을 경험하는지 여부를 확인하는 것입니다.
이 연구의 첫 번째 단계는 SCD가 있는 성인과 SCD가 없는 건강한 성인의 대조군을 등록한 관찰 연구였습니다. 연구 절차에는 설문지, 신경 심리 검사 및 MRI 검사가 포함되었습니다. 첫 번째 단계가 끝날 때 참가자들은 향후 전체 연구의 두 번째 단계에 참여할 의향이 있는지 물었습니다. 1단계 등록은 2008년 2월에 종료되었습니다.
이 현재 파일럿 연구는 전체 연구의 두 번째 단계입니다. 이 연구에서 참가자는 설문지 작성, 병력 검토, 신체 검사, 신경 학적 검사 및 혈액 수집으로 시작합니다. 여성은 임신 테스트를 위해 소변 샘플을 제공합니다. MRI 및 신경심리학적 검사도 진행됩니다. 참가자는 6개월 동안 수혈 또는 일반적인 치료를 받도록 무작위로 배정됩니다. 수혈에 배정된 참가자는 6개월 동안 3~4주마다 수혈을 받습니다. 각 수혈 전에 참가자는 혈액 수집과 병력 및 약물 기록 검토를 받게 됩니다. 일반적인 치료에 배정된 참가자는 1, 2, 4, 5개월에 연구 연구원으로부터 전화를 받게 되며 이때 의료 및 약물 기록이 검토됩니다. 3개월 및 6개월의 연구 방문에서 이러한 참가자는 또한 혈액 수집을 받게 됩니다. 6개월에 모든 참가자는 건강 및 삶의 질 설문지, 신경심리학적 검사 및 MRI를 완료합니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
California
-
Oakland, California, 미국, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, 미국, 20001
- Howard University
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, 미국, 33021
- Memorial Cancer Institute
-
Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, 미국, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, 미국, 94117
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, 미국, 48201
- Karmanos Cancer Institute at Wayne State University
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, 미국, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 임상 1상 연구(NCT00528801)의 모든 구성 요소 완료
- Wechsler 성인 지능 척도(WAIS) III-성능 IQ(PIQ) 점수 90 이하
- 9.0g/dL 이하의 헤모글로빈
연구의 1상을 완료하지 못한 사람들은 다음 기준을 모두 충족하는 경우 이 연구에 등록할 수 있습니다.
- 연구에 대한 사전 동의를 제공할 수 있음
- 6개월 동안 수혈 치료를 받을 의향이 있는 사람
- 아프리카계
- 능숙한/유창한 영어
- 헤모글로빈 SS 또는 SB0(15% 이하)을 확인하는 헤모글로빈 전기영동
- WAIS III-PIQ 점수 90 이하
- 9.0g/dL 이하의 헤모글로빈
- 간이정신상태검사(MMSE) 점수 20 이상
- 우울증-낙담 하위 척도에서 기분 상태 프로파일(POMS) 점수 40 이하
제외 기준:
다음 기준 중 하나라도 충족하는 사람은 이 연구에 등록할 자격이 없습니다.
- 생명을 위협하거나 심각한 수혈 합병증의 병력
- 정맥 접근 부족
- 현재 아르기닌 연구 등록(NCT00513617)
- 임신한
- 수혈 거부
- 설명되지 않는 심각한 용혈성 수혈 반응의 병력
- 입원이 필요한 심각한 알레르기, 폐 수혈 반응의 병력
- 양성 자가면역 용혈성 빈혈(IgG 및 보체를 사용한 직접 Coombs 검사)
- 공통 항원(예: EC, Kel)으로 인해 임상적으로 중요한 다중(3개 이상) 동종항체
- 일치하는 단위(예: 항-JKB)를 찾는 데 어려움을 초래하는 흔하지 않고 임상적으로 중요한 항체
- 현재 Hydroxyurea를 복용하고 있으며 연구 시작 전 6개월 동안 안정적인 용량을 사용하지 않음
- 1.7mg/dL 이상의 크레아티닌 수치
- 1,500 ng/mL 이상의 페리틴 수치 또는 7 mg/g 건조 중량 이상의 양적 간 철 수치 및 현재 철 킬레이트 요법을 받고 있지 않은 경우. (6개월 수혈만 활용하는 파일럿 수혈입니다. 6개월 동안 수혈로 인한 철분 과부하 유발 독성의 가능성은 매우 적습니다. 또한 페리틴은 SCD에서 불균형적으로 증가하고 철 부담을 과대 평가합니다. 따라서 양적 간 철분 및/또는 페리틴 수치가 제외 기준으로 포함되었습니다.)
- 1상 MRI에서 확인된 주요 경색
- 현재 Procrit 또는 적혈구 생산을 자극하는 관련 약물을 복용 중입니다.
위에 나열된 제외 기준에 추가하여, 1상을 완료하지 않은 사람(또는 이 연구에 등록하기 1년 이상 전에 1상을 완료한 사람)은 다음 기준 중 하나를 충족하는 경우 이 연구에 등록할 자격이 없습니다.
- 명백한 뇌졸중
- 작은 뇌실 주위 또는 유역 병변 이외의 비정상적인 MRI 또는 컴퓨터 축 단층 촬영(CT) 스캔의 이전 증거
- 신경학적 증상 또는 의료 방문을 초래한 두부 손상의 병력
- 초점 소견이 있는 비정상적인 신경학적 검사
- 여성의 경우 주당 14잔, 남성의 경우 주당 21잔 이상의 음주
- 비처방 약물 사용으로 정의되는 약물 남용
- 밀실공포증의 병력 및/또는 심박조율기, 수술용 동맥류 클립 또는 신체에 박힌 알려진 금속 조각과 같은 금속 임플란트의 존재
- 두 번의 반복 측정에서 기준 혈압이 140/90mmHg보다 높습니다. 두 번째 측정은 첫 번째 측정이 140/90mmHg보다 큰 경우에만 필요합니다.
- 조절되지 않는 고혈압의 병력
다음 중 하나를 포함하여 SCD에 이차적이지 않은 신경인지 또는 뇌 기능 장애를 초래할 수 있는 모든 장기 장애:
- 염증성 동맥 장애(예: 루푸스, 다발동맥염)
- 화학 요법 및/또는 방사선이 필요한 암의 병력
- 치료되지 않은 고지혈증
- 당뇨병
- HIV, 결핵 또는 유육종증과 같은 지속적인 활동성 감염
- 장기 수혈의 역사
- 장기 신부전/투석
- 산소가 필요한 장기 폐질환
- 병적 비만(즉, 115kg 이상의 체중)
- 울혈성 심부전의 병력, 혈관성형술 또는 수술을 특징으로 하는 심각한 관상동맥 질환의 병력 또는 협심증의 병력을 포함한 심장 질환
- 활동성 간염 또는 간부전
- 후천성 또는 선천성 면역 결핍
- 정신병(예: 망상, 환각) 및/또는 정신분열증 병력
- 신경퇴행성 장애
- 다운 증후군과 같은 신경 인지 기능 장애와 관련된 유전 질환
- 연구에서 개인의 성과에 부정적인 영향을 미칠 SCD 이외의 기타 장기 질병 또는 장애
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 1
참가자는 매월 수혈을 받습니다.
|
참가자는 SCD 관련 빈혈 치료를 위해 6개월 동안 3~4주 간격으로 수혈을 받습니다. 참가자가 받게 될 총 수혈 횟수는 6~8회로 다양합니다.
다른 이름들:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 2
참가자는 일반적인 치료를 받게 됩니다.
|
참가자는 SCD 치료를 위해 일반적인 치료를 받게 됩니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
인지 기능
기간: 6개월차에 측정
|
6개월차에 측정
|
공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .