Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie funkcji poznawczych i nieprawidłowości mózgu u dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową — badanie pilotażowe

14 lutego 2017 zaktualizowane przez: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Dysfunkcje neuropsychologiczne i nieprawidłowości neuroobrazowania u nienaruszonych neurologicznie dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową — badanie pilotażowe

Niedokrwistość sierpowatokrwinkowa (SCD), znana również jako anemia sierpowata, jest dziedziczną chorobą krwi, która może powodować epizody intensywnego bólu i może prowadzić do niewydolności narządów. Wstępne badania wykazały, że dorośli z SCD mogą mieć nieprawidłowości w mózgu, które przyczyniają się do problemów z funkcjonowaniem poznawczym, w tym trudności z koncentracją i pamięcią. W badaniu wykorzystano rezonans magnetyczny mózgu (MRI) i testy neuropsychologiczne w celu zbadania różnic w funkcjonowaniu poznawczym u dorosłych z SCD leczonych z powodu anemii za pomocą comiesięcznych transfuzji krwi przez 6 miesięcy w porównaniu z dorosłymi z SCD, którzy otrzymują zwykłą opiekę przez 6 miesięcy.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

SCD jest dziedziczną chorobą krwi. Objawy obejmują anemię, infekcje, uszkodzenie narządów i intensywne epizody bólu, które nazywane są „kryzysami sierpowatokrwinkowymi”. W przeszłości SCD uważano za chorobę śmiertelną, a wiele osób z SCD umierało w młodym wieku. Dzięki postępom w opiece medycznej osoby z SCD żyją obecnie dłużej; jednak często doświadczają pogorszenia jakości życia z powodu postępującej niewydolności narządów. Wcześniejsze badania sugerowały, że dzieci z SCD często mają zespół dysfunkcji płata czołowego, który jest zaburzeniem mózgu, które może wpływać na funkcje poznawcze w obszarach takich jak uwaga, koncentracja, przetwarzanie informacji i podejmowanie decyzji. Często jednak zaburzenia neurokognitywne i mózgowe nie są diagnozowane ani leczone u osób z SCD. We wstępnych badaniach obrazowania mózgu co najmniej połowa dorosłych uczestników z SCD miała widoczne dysfunkcje poznawcze, podczas gdy uczestnicy bez SCD rzadko mieli widoczne zmiany w mózgu. Dysfunkcja mózgu może być jednym z najważniejszych i najmniej zbadanych problemów dotykających dorosłych z SCD.

Większość osób z SCD ma niedokrwistość lub niski poziom czerwonych krwinek, które są komórkami przenoszącymi tlen do tkanek organizmu, zwłaszcza do mózgu. Badania wykazały, że u osób z niedokrwistością, które nie mają SCD, problemy z pamięcią i uwagą zmniejszyły się po otrzymaniu leczenia anemii. Celem tego badania jest ustalenie, czy osoby z SCD, które otrzymują comiesięczne transfuzje krwi w celu leczenia niedokrwistości, doświadczają lepszych funkcji poznawczych niż osoby dorosłe z SCD, które otrzymują zwykłą opiekę.

Pierwszą fazą tego badania było badanie obserwacyjne, do którego włączono osoby dorosłe z SCD oraz grupę kontrolną zdrowych osób dorosłych, które nie miały SCD. Procedury badawcze obejmowały kwestionariusze, testy neuropsychologiczne i badania MRI. Na koniec pierwszej fazy zapytano uczestników, czy chcieliby wziąć udział w drugiej fazie ogólnego badania w przyszłości. Rekrutacja do pierwszego etapu zakończyła się w lutym 2008 roku.

Obecne badanie pilotażowe jest drugą fazą ogólnego badania. W tym badaniu uczestnicy rozpoczną od wypełnienia kwestionariuszy, przeglądu historii medycznej, badania fizykalnego, badania neurologicznego i pobrania krwi. Kobiety dostarczają próbkę moczu do testu ciążowego. Nastąpi również MRI i testy neuropsychologiczne. Następnie uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do otrzymywania transfuzji krwi lub zwykłej opieki przez 6 miesięcy. Uczestnicy przydzieleni do transfuzji krwi będą otrzymywać transfuzje co 3 do 4 tygodni przez 6 miesięcy. Przed każdą transfuzją uczestnicy zostaną poddani pobraniu krwi oraz przeglądowi historii medycznej i historii przyjmowanych leków. Uczestnicy przydzieleni do zwykłej opieki otrzymają telefon od badaczy w Miesiącach 1, 2, 4 i 5, w którym to czasie zostanie przeanalizowana historia medyczna i lekowa. Podczas wizyt studyjnych w miesiącach 3 i 6 uczestnicy ci zostaną również poddani pobraniu krwi. W 6. miesiącu wszyscy uczestnicy wypełnią kwestionariusze dotyczące zdrowia i jakości życia, przeprowadzą testy neuropsychologiczne i MRI.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

36

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20001
        • Howard University
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stany Zjednoczone, 33021
        • Memorial Cancer Institute
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 94117
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Karmanos Cancer Institute at Wayne State University
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

21 lat do 55 lat (DOROSŁY)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończenie wszystkich elementów badania fazy 1 (NCT00528801)
  • Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS) III-Performance IQ (PIQ) wynik mniejszy lub równy 90
  • Hemoglobina mniejsza lub równa 9,0 g/dl

Osoby, które nie ukończyły fazy I badania, kwalifikują się do udziału w tym badaniu, jeśli spełniają wszystkie poniższe kryteria:

  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody na badanie
  • Chęć poddania się terapii transfuzyjnej przez 6 miesięcy
  • afrykańskie pochodzenie
  • Biegła/biegła znajomość języka angielskiego
  • Elektroforeza hemoglobiny potwierdzająca stężenie hemoglobiny SS lub SB0 (mniejsze lub równe 15%)
  • Wynik WAIS III-PIQ mniejszy lub równy 90
  • Hemoglobina mniejsza lub równa 9,0 g/dl
  • Wynik Mini-Mental Status Examination (MMSE) większy lub równy 20
  • Wynik profilu stanów nastroju (POMS) w podskali depresji i przygnębienia mniejszy lub równy 40

Kryteria wyłączenia:

Osoby, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów, są wykluczone z udziału w tym badaniu:

  • Historia zagrażających życiu lub poważnych powikłań transfuzji
  • Brak dostępu żylnego
  • Obecna rekrutacja do badania argininy (NCT00513617)
  • W ciąży
  • Odmowa transfuzji
  • Historia niewyjaśnionej ciężkiej hemolitycznej reakcji poprzetoczeniowej
  • Historia ciężkiej alergicznej reakcji poprzetoczeniowej płuc wymagającej hospitalizacji
  • Dodatnia niedokrwistość autoimmunohemolityczna (bezpośredni test Coombsa z IgG i dopełniaczem)
  • Wiele (trzy lub więcej) klinicznie istotnych alloprzeciwciał, z powodu wspólnych antygenów (np. EC, Kel)
  • Niezbyt częste, klinicznie istotne przeciwciało, które powoduje trudności w znalezieniu dopasowanych jednostek (np. anty-JKB)
  • Obecnie przyjmuje hydroksymocznik i nie przyjmuje stabilnej dawki w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem badania
  • Poziom kreatyniny większy niż 1,7 mg/dl
  • Poziom ferrytyny większy niż 1500 ng/ml lub ilościowy poziom żelaza w wątrobie większy niż 7 mg/g suchej masy i obecnie nie stosuje się terapii chelatującej żelazo. (Jest to transfuzja pilotażowa, w której zostanie wykorzystanych tylko 6 miesięcy transfuzji. Prawdopodobieństwo wystąpienia toksyczności spowodowanej przeciążeniem żelazem w wyniku transfuzji w ciągu 6 miesięcy jest bardzo małe. Ponadto ferrytyna jest nieproporcjonalnie podwyższona w SCD i przeszacowuje obciążenie żelazem. W związku z tym ilościowy poziom żelaza i/lub ferrytyny w wątrobie został włączony jako kryterium wykluczenia.)
  • Poważny zawał zidentyfikowany w badaniu MRI fazy I
  • Obecnie na Procrit lub pokrewnym leku, który stymuluje produkcję czerwonych krwinek

Oprócz kryteriów wykluczenia wymienionych powyżej, osoby, które nie ukończyły fazy I (lub które ukończyły fazę I ponad rok przed włączeniem do tego badania) są zdyskwalifikowane z udziału w tym badaniu, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Jawny udar
  • Wcześniejsze dowody nieprawidłowego MRI lub tomografii komputerowej osiowej (CT) inne niż małe zmiany okołokomorowe lub wododziałowe
  • Historia urazu głowy, który spowodował objawy neurologiczne lub wizytę lekarską
  • Nieprawidłowe badanie neurologiczne z objawami ogniskowymi
  • Spożycie alkoholu przekraczające 14 drinków tygodniowo w przypadku kobiet lub 21 drinków tygodniowo w przypadku mężczyzn
  • Nadużywanie narkotyków, rozumiane jako używanie leków bez recepty
  • Historia klaustrofobii i / lub obecność metalowych implantów, takich jak rozruszniki serca, chirurgiczne zaciski tętniaka lub znane metalowe fragmenty osadzone w ciele
  • Wyjściowe ciśnienie krwi większe niż 140/90 mm Hg w dwóch powtarzanych pomiarach. Drugi pomiar jest potrzebny tylko wtedy, gdy pierwszy jest większy niż 140/90 mm Hg.
  • Historia niekontrolowanego nadciśnienia tętniczego

  • Jakiekolwiek długotrwałe zaburzenie, które może skutkować dysfunkcją neurokognitywną lub mózgową, która nie jest wtórna do SCD, w tym którekolwiek z poniższych:

    • Zaburzenia zapalne tętnic (np. toczeń, zapalenie wielotętnicze)
    • Historia raka wymagającego chemioterapii i / lub radioterapii
    • Nieleczona hiperlipidemia
    • Cukrzyca
    • Trwająca aktywna infekcja, taka jak HIV, gruźlica lub sarkoidoza
    • Historia długotrwałych transfuzji krwi
    • Długotrwała niewydolność nerek/dializa
    • Długotrwała choroba płuc charakteryzująca się zapotrzebowaniem na tlen
    • chorobliwa otyłość (tj. waga powyżej 115 kg)
    • Choroba serca, w tym zastoinowa niewydolność serca w wywiadzie, ciężka choroba wieńcowa charakteryzująca się angioplastyką lub zabiegiem chirurgicznym lub dławica piersiowa w wywiadzie
    • Aktywne zapalenie wątroby lub niewydolność wątroby
    • Nabyty lub wrodzony niedobór odporności
    • Historia psychoz (np. urojenia, halucynacje) i/lub schizofrenii
    • Zaburzenie neurodegeneracyjne
    • Zaburzenie genetyczne związane z dysfunkcjami neurokognitywnymi, takie jak zespół Downa
    • Inna długotrwała choroba lub zaburzenie inne niż SCD, które niekorzystnie wpłyną na wyniki danej osoby w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: 1
Uczestnicy będą otrzymywać comiesięczne transfuzje krwi.
Procedura: Miesięczny schemat transfuzji krwi
Uczestnicy będą otrzymywać transfuzje krwi w odstępach 3 do 4 tygodni przez 6 miesięcy w celu leczenia niedokrwistości związanej z SCD; całkowita liczba transfuzji, które otrzymają uczestnicy, będzie się wahać od sześciu do ośmiu.
Inne nazwy:
  • Przewlekła terapia transfuzyjna
ACTIVE_COMPARATOR: 2
Uczestnicy otrzymają zwykłą opiekę.
Behawioralne: Zwykła opieka
Uczestnicy otrzymają standardową opiekę w leczeniu SCD.
Inne nazwy:
  • Sama opieka standardowa, kierująca się objawami chorobowymi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Funkcja poznawcza
Ramy czasowe: Mierzone w 6. miesiącu
Mierzone w 6. miesiącu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Współpracownicy

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2004

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2010

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lutego 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 lutego 2009

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

24 lutego 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

15 lutego 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 lutego 2017

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 633
  • U54HL070587 (Grant/umowa NIH USA)
  • 2U54HL070587 (NIH)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia, sierpowata komórka

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mongolia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj