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Esaminando la funzione cognitiva e le anomalie cerebrali negli adulti con anemia falciforme - Studio di intervento pilota

14 febbraio 2017 aggiornato da: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Disfunzione neuropsicologica e anomalie di neuroimaging in adulti neurologicamente intatti con anemia falciforme - Uno studio pilota di intervento

L'anemia falciforme (SCD), nota anche come anemia falciforme, è una malattia del sangue ereditaria che può causare intensi episodi di dolore e può portare a insufficienza d'organo. Studi preliminari hanno dimostrato che gli adulti con SCD possono avere anomalie cerebrali che contribuiscono a problemi con il funzionamento cognitivo, tra cui difficoltà di attenzione e memoria. Questo studio utilizzerà la risonanza magnetica cerebrale (MRI) e i test neuropsicologici per esaminare le differenze nel funzionamento cognitivo negli adulti con SCD che sono trattati per l'anemia con trasfusioni di sangue mensili per 6 mesi rispetto agli adulti con SCD che ricevono cure abituali per 6 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

SCD è una malattia del sangue ereditaria. I sintomi includono anemia, infezioni, danni agli organi e intensi episodi di dolore, che sono chiamati "crisi falciformi". In passato, la SCD era considerata una malattia mortale e molte persone con SCD morivano in giovane età. A causa dei progressi nell'assistenza medica, le persone con SCD ora vivono una vita più lunga; tuttavia, spesso sperimentano un deterioramento della qualità della vita a causa della progressiva insufficienza d'organo. Ricerche passate hanno suggerito che i bambini con SCD hanno comunemente la sindrome da disfunzione del lobo frontale, che è un disturbo cerebrale che può influenzare il funzionamento cognitivo in aree come l'attenzione, la concentrazione, l'elaborazione delle informazioni e il processo decisionale. Spesso, tuttavia, i disturbi neurocognitivi e cerebrali non vengono diagnosticati o trattati nelle persone con SCD. Negli studi preliminari di imaging cerebrale, almeno la metà dei partecipanti adulti con SCD presentava disfunzioni cognitive visibili, mentre i partecipanti senza SCD raramente presentavano cambiamenti visibili nel cervello. La disfunzione cerebrale può essere uno dei problemi più importanti e meno studiati che colpiscono gli adulti con SCD.

La maggior parte delle persone con SCD ha anemia, o bassi livelli di globuli rossi, che sono le cellule che trasportano l'ossigeno ai tessuti del corpo, specialmente al cervello. La ricerca ha dimostrato che nelle persone con anemia che non hanno SCD, i problemi di memoria e attenzione sono diminuiti dopo aver ricevuto il trattamento per l'anemia. Lo scopo di questo studio è determinare se le persone con SCD che ricevono mensilmente trasfusioni di sangue per curare la loro anemia sperimentano un funzionamento cognitivo migliore rispetto agli adulti con SCD che ricevono cure abituali.

La prima fase di questo studio è stata uno studio osservazionale che ha arruolato adulti con SCD e un gruppo di controllo di adulti sani che non avevano SCD. Le procedure di studio includevano questionari, test neuropsicologici e test MRI. Al termine della prima fase, ai partecipanti è stato chiesto se erano disposti a prendere parte in futuro a una seconda fase dello studio complessivo. L'iscrizione alla prima fase è terminata nel febbraio 2008.

Questo studio pilota in corso è la seconda fase dello studio complessivo. In questo studio, i partecipanti inizieranno completando questionari, una revisione della storia medica, un esame fisico, un esame neurologico e un prelievo di sangue. Le donne forniranno un campione di urina per un test di gravidanza. Si verificheranno anche una risonanza magnetica e test neuropsicologici. I partecipanti verranno quindi assegnati in modo casuale a ricevere trasfusioni di sangue o cure abituali per 6 mesi. I partecipanti assegnati alle trasfusioni di sangue riceveranno le trasfusioni ogni 3 o 4 settimane per 6 mesi. Prima di ogni trasfusione, i partecipanti saranno sottoposti a prelievo di sangue e revisione della storia medica e della storia dei farmaci. I partecipanti assegnati alle cure abituali riceveranno una telefonata dai ricercatori dello studio ai mesi 1, 2, 4 e 5, momento in cui verrà esaminata la storia medica e farmacologica. Alle visite di studio ai mesi 3 e 6, anche questi partecipanti saranno sottoposti a un prelievo di sangue. Al mese 6, tutti i partecipanti completeranno questionari sulla salute e sulla qualità della vita, test neuropsicologici e una risonanza magnetica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

36

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20001
        • Howard University
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Memorial Cancer Institute
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 94117
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Karmanos Cancer Institute at Wayne State University
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stati Uniti, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 21 anni a 55 anni (ADULTO)

Accetta volontari sani

Sì

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completamento di tutte le componenti dello studio di Fase 1 (NCT00528801)
  • Punteggio Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS) III-Performance IQ (PIQ) inferiore o uguale a 90
  • Emoglobina inferiore o uguale a 9,0 g/dL

Le persone che non hanno completato la Fase I dello studio sono idonee per l'arruolamento in questo studio se soddisfano tutti i seguenti criteri:

  • In grado di fornire il consenso informato per lo studio
  • Disponibilità a sottoporsi a terapia trasfusionale per 6 mesi
  • Discendenza africana
  • Competente/fluente in inglese
  • Elettroforesi dell'emoglobina che conferma l'emoglobina SS o SB0 (inferiore o uguale al 15%)
  • Punteggio WAIS III-PIQ inferiore o uguale a 90
  • Emoglobina inferiore o uguale a 9,0 g/dL
  • Punteggio del Mini-Mental Status Examination (MMSE) maggiore o uguale a 20
  • Punteggio del profilo degli stati dell'umore (POMS) sulla sottoscala depressione-deiezione inferiore o uguale a 40

Criteri di esclusione:

Le persone che soddisfano uno dei seguenti criteri sono escluse dall'arruolamento in questo studio:

  • Storia di complicazioni trasfusionali pericolose per la vita o gravi
  • Mancanza di accesso venoso
  • Iscrizione in corso allo studio Arginine (NCT00513617)
  • Incinta
  • Rifiuto della trasfusione
  • Anamnesi di grave reazione trasfusionale emolitica inspiegabile
  • Storia di grave reazione trasfusionale allergica polmonare che richiede il ricovero in ospedale
  • Anemia emolitica autoimmune positiva (test di Coombs diretto con IgG e complemento)
  • Allo-anticorpi multipli (tre o più) clinicamente significativi, dovuti ad antigeni comuni (ad es. EC, Kel)
  • Anticorpi non comuni, clinicamente significativi che comportano difficoltà nel trovare unità corrispondenti (ad es. anti-JKB)
  • Attualmente assumendo idrossiurea e non a una dose stabile nei 6 mesi prima dell'ingresso nello studio
  • Livello di creatinina superiore a 1,7 mg/dL
  • Livello di ferritina superiore a 1.500 ng/mL o livello di ferro epatico quantitativo superiore a 7 mg/g di peso secco e non attualmente in terapia chelante del ferro. (Si tratta di una trasfusione pilota in cui verranno utilizzati solo 6 mesi di trasfusione. La probabilità di tossicità indotta da sovraccarico di ferro dalle trasfusioni nel corso dei 6 mesi è molto bassa. Inoltre, la ferritina è sproporzionatamente elevata nella SCD e sovrastima il carico di ferro. Pertanto, un livello quantitativo di ferro epatico e/o di ferritina è stato incluso come criterio di esclusione.)
  • Infarto maggiore identificato alla risonanza magnetica di fase I
  • Attualmente in Procrit o farmaco correlato che stimola la produzione di globuli rossi

Oltre ai criteri di esclusione sopra elencati, le persone che non hanno completato la Fase I (o che hanno completato la Fase I più di 1 anno prima dell'arruolamento in questo studio) non sono qualificate per l'arruolamento in questo studio se soddisfano uno dei seguenti criteri:

  • Ictus palese
  • Evidenza precedente di una risonanza magnetica anormale o di una tomografia assiale computerizzata (TC) diversa da piccole lesioni periventricolari o spartiacque
  • Storia di trauma cranico che ha provocato sintomi neurologici o visita medica
  • Esame neurologico anormale con reperti focali
  • Consumo di alcol superiore a 14 drink/settimana se femmina o 21 drink/settimana se maschio
  • Abuso di droghe, definito come uso di farmaci non prescritti
  • Storia di claustrofobia e/o presenza di impianti metallici come pacemaker, clip chirurgiche per aneurisma o frammenti metallici noti incorporati nel corpo
  • Pressione arteriosa basale superiore a 140/90 mm Hg su due misurazioni ripetute. Una seconda misurazione è necessaria solo se la prima è maggiore di 140/90 mm Hg.
  • Storia di ipertensione incontrollata

  • Qualsiasi disturbo a lungo termine che può causare disfunzioni neurocognitive o cerebrali non secondarie a SCD, incluso uno dei seguenti:

    • Patologie arteriose infiammatorie (ad esempio, lupus, poliarterite)
    • Storia di cancro che richiede chemioterapia e/o radiazioni
    • Iperlipidemia non trattata
    • Diabete
    • Infezione attiva in corso come HIV, tubercolosi o sarcoidosi
    • Storia di trasfusioni di sangue a lungo termine
    • Insufficienza renale/dialisi a lungo termine
    • Malattia polmonare a lungo termine caratterizzata da un bisogno di ossigeno
    • Obesità patologica (cioè peso superiore a 115 kg)
    • Malattie cardiache, inclusa una storia di insufficienza cardiaca congestizia, storia di grave malattia coronarica caratterizzata da angioplastica o intervento chirurgico o storia di angina
    • Epatite attiva o insufficienza epatica
    • Immunodeficienza acquisita o congenita
    • Storia di psicosi (per es., deliri, allucinazioni) e/o schizofrenia
    • Disturbo neurodegenerativo
    • Disturbo genetico associato a disfunzione neurocognitiva come la sindrome di Down
    • Altre malattie o disturbi a lungo termine diversi dalla SCD che influenzeranno negativamente le prestazioni della persona nello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: 1
I partecipanti riceveranno mensilmente trasfusioni di sangue.
Procedura: Regime mensile di trasfusioni di sangue
I partecipanti riceveranno trasfusioni di sangue a intervalli da 3 a 4 settimane per 6 mesi per il trattamento dell'anemia correlata a SCD; il numero totale di trasfusioni che i partecipanti riceveranno varierà tra sei e otto.
Altri nomi:
  • Terapia trasfusionale cronica
ACTIVE_COMPARATORE: 2
I partecipanti riceveranno le cure abituali.
Comportamentale: Solita cura
I partecipanti riceveranno le cure abituali per il trattamento della SCD.
Altri nomi:
  • Cure standard da sole, guidate dai sintomi della malattia.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Funzione cognitiva
Lasso di tempo: Misurato al mese 6
Misurato al mese 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2004

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 dicembre 2010

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 dicembre 2010

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 febbraio 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 febbraio 2009

Primo Inserito (STIMA)

24 febbraio 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

15 febbraio 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 febbraio 2017

Ultimo verificato

1 febbraio 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 633
  • U54HL070587 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 2U54HL070587 (NIH)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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