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Untersuchung der kognitiven Funktion und Hirnanomalien bei Erwachsenen mit Sichelzellenanämie – Pilotinterventionsstudie

14. Februar 2017 aktualisiert von: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Neuropsychologische Dysfunktion und Neuroimaging-Anomalien bei neurologisch intakten Erwachsenen mit Sichelzellanämie – eine Pilot-Interventionsstudie

Die Sichelzellenanämie (SCD), auch bekannt als Sichelzellenanämie, ist eine erbliche Blutkrankheit, die starke Schmerzepisoden verursachen und zu Organversagen führen kann. Vorläufige Studien haben gezeigt, dass Erwachsene mit SCD Gehirnanomalien haben können, die zu Problemen mit der kognitiven Funktion beitragen, einschließlich Aufmerksamkeits- und Gedächtnisschwierigkeiten. Diese Studie wird Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns und neuropsychologische Tests verwenden, um die Unterschiede in der kognitiven Funktion bei Erwachsenen mit SCD, die wegen Anämie mit monatlichen Bluttransfusionen für 6 Monate behandelt werden, im Vergleich zu Erwachsenen mit SCD, die 6 Monate lang die übliche Behandlung erhalten, zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

SCD ist eine erbliche Blutkrankheit. Zu den Symptomen gehören Anämie, Infektionen, Organschäden und intensive Schmerzattacken, die als „Sichelzellkrisen“ bezeichnet werden. In der Vergangenheit galt SCD als tödliche Krankheit, und viele Menschen mit SCD starben in jungen Jahren. Aufgrund der Fortschritte in der medizinischen Versorgung leben Menschen mit SCD heute länger; Sie erfahren jedoch häufig eine Verschlechterung der Lebensqualität aufgrund des fortschreitenden Organversagens. Frühere Untersuchungen haben gezeigt, dass Kinder mit SCD häufig an einem Frontallappen-Dysfunktionssyndrom leiden, einer Gehirnstörung, die die kognitive Funktion in Bereichen wie Aufmerksamkeit, Konzentration, Informationsverarbeitung und Entscheidungsfindung beeinträchtigen kann. Häufig werden jedoch neurokognitive und Gehirnstörungen bei Menschen mit SCD nicht diagnostiziert oder behandelt. In vorläufigen Bildgebungsstudien des Gehirns hatte mindestens die Hälfte der erwachsenen Teilnehmer mit SCD eine sichtbare kognitive Dysfunktion, während Teilnehmer ohne SCD selten sichtbare Veränderungen im Gehirn hatten. Hirnfunktionsstörungen können eines der wichtigsten und am wenigsten untersuchten Probleme sein, die Erwachsene mit SCD betreffen.

Die meisten Menschen mit SCD haben Anämie oder niedrige Werte an roten Blutkörperchen, die die Zellen sind, die Sauerstoff in das Körpergewebe transportieren, insbesondere ins Gehirn. Untersuchungen haben gezeigt, dass bei Menschen mit Anämie, die nicht an SCD leiden, Gedächtnis- und Aufmerksamkeitsprobleme nach einer Behandlung der Anämie zurückgegangen sind. Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Menschen mit SCD, die monatliche Bluttransfusionen zur Behandlung ihrer Anämie erhalten, eine bessere kognitive Leistungsfähigkeit aufweisen als Erwachsene mit SCD, die die übliche Behandlung erhalten.

Die erste Phase dieser Studie war eine Beobachtungsstudie, in die Erwachsene mit SCD und eine Kontrollgruppe gesunder Erwachsener ohne SCD aufgenommen wurden. Die Studienverfahren umfassten Fragebögen, neuropsychologische Tests und MRT-Tests. Am Ende der ersten Phase wurden die Teilnehmer gefragt, ob sie bereit wären, zukünftig an einer zweiten Phase der Gesamtstudie teilzunehmen. Die Einschreibung in die erste Phase endete im Februar 2008.

Diese aktuelle Pilotstudie ist die zweite Phase der Gesamtstudie. In dieser Studie beginnen die Teilnehmer mit dem Ausfüllen von Fragebögen, einer Anamneseerhebung, einer körperlichen Untersuchung, einer neurologischen Untersuchung und einer Blutentnahme. Frauen geben eine Urinprobe für einen Schwangerschaftstest ab. Ein MRT und neuropsychologische Tests werden ebenfalls durchgeführt. Die Teilnehmer werden dann nach dem Zufallsprinzip zugewiesen, um entweder Bluttransfusionen oder die übliche Versorgung für 6 Monate zu erhalten. Teilnehmer, denen Bluttransfusionen zugewiesen wurden, erhalten die Transfusionen alle 3 bis 4 Wochen für 6 Monate. Vor jeder Transfusion werden den Teilnehmern Blutentnahmen und eine Überprüfung der Krankengeschichte und der Medikationsgeschichte unterzogen. Teilnehmer, die der üblichen Pflege zugewiesen sind, erhalten in den Monaten 1, 2, 4 und 5 einen Telefonanruf von den Studienforschern, zu denen die Kranken- und Medikationsgeschichte überprüft wird. Bei Studienbesuchen in den Monaten 3 und 6 werden diese Teilnehmer auch einer Blutentnahme unterzogen. In Monat 6 werden alle Teilnehmer Fragebögen zu Gesundheit und Lebensqualität, neuropsychologische Tests und eine MRT ausfüllen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

36

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20001
        • Howard University
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Vereinigte Staaten, 33021
        • Memorial Cancer Institute
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 94117
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Karmanos Cancer Institute at Wayne State University
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

21 Jahre bis 55 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Abschluss aller Komponenten der Phase-1-Studie (NCT00528801)
  • Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS) III-Performance IQ (PIQ)-Wert kleiner oder gleich 90
  • Hämoglobin kleiner oder gleich 9,0 g/dL

Personen, die Phase I der Studie nicht abgeschlossen haben, können an dieser Studie teilnehmen, wenn sie alle folgenden Kriterien erfüllen:

  • In der Lage, eine Einverständniserklärung für die Studie abzugeben
  • Bereit, sich einer Transfusionstherapie für 6 Monate zu unterziehen
  • afrikanischer Abstammung
  • Gute/fließende Englischkenntnisse
  • Hämoglobin-Elektrophorese zur Bestätigung von Hämoglobin SS oder SB0 (weniger als oder gleich 15 %)
  • WAIS III-PIQ-Score kleiner oder gleich 90
  • Hämoglobin kleiner oder gleich 9,0 g/dL
  • Mini-Mental Status Examination (MMSE)-Punktzahl von größer oder gleich 20
  • Profile of Mood States (POMS)-Score auf der Depression-Dejection-Subskala kleiner oder gleich 40

Ausschlusskriterien:

Personen, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, werden von der Teilnahme an dieser Studie ausgeschlossen:

  • Lebensbedrohliche oder schwerwiegende Transfusionskomplikationen in der Vorgeschichte
  • Fehlender venöser Zugang
  • Aktuelle Rekrutierung in der Arginin-Studie (NCT00513617)
  • Schwanger
  • Ablehnung der Transfusion
  • Anamnese einer unerklärlichen schweren hämolytischen Transfusionsreaktion
  • Vorgeschichte einer schweren allergischen Lungentransfusionsreaktion, die einen Krankenhausaufenthalt erforderte
  • Positive autoimmunhämolytische Anämie (direkter Coombs-Test mit IgG und Komplement)
  • Mehrere (drei oder mehr) klinisch signifikante Allo-Antikörper aufgrund gemeinsamer Antigene (z. B. EC, Kel)
  • Gelegentlicher, klinisch signifikanter Antikörper, der dazu führt, dass es schwierig ist, passende Einheiten zu finden (z. B. Anti-JKB)
  • Nehmen Sie derzeit Hydroxyharnstoff ein und in den 6 Monaten vor Studienbeginn keine stabile Dosis
  • Kreatininspiegel über 1,7 mg/dL
  • Ferritinspiegel über 1.500 ng/ml oder quantitativer Lebereisenspiegel über 7 mg/g Trockengewicht und derzeit keine Eisenchelattherapie. (Dies ist eine Pilottransfusion, bei der nur 6 Monate Transfusion verwendet werden. Die Wahrscheinlichkeit einer durch Eisenüberladung verursachten Toxizität der Transfusionen über die 6 Monate ist sehr gering. Außerdem ist Ferritin bei SCD überproportional erhöht und überschätzt die Eisenbelastung. Daher wurde ein quantitativer Eisen- und/oder Ferritinspiegel in der Leber als Ausschlusskriterium aufgenommen.)
  • Schwerer Infarkt in Phase-I-MRT identifiziert
  • Derzeit auf Procrit oder einem verwandten Medikament, das die Produktion roter Blutkörperchen stimuliert

Zusätzlich zu den oben aufgeführten Ausschlusskriterien werden Personen, die Phase I nicht abgeschlossen haben (oder die Phase I mehr als 1 Jahr vor der Aufnahme in diese Studie abgeschlossen haben), von der Aufnahme in diese Studie ausgeschlossen, wenn sie eines der folgenden Kriterien erfüllen:

  • Offensichtlicher Schlaganfall
  • Frühere Anzeichen einer anormalen MRT- oder Computer-Axialtomographie (CT)-Untersuchung außer kleinen periventrikulären oder Wassereinzugsgebietsläsionen
  • Vorgeschichte von Kopfverletzungen, die zu neurologischen Symptomen oder einem Arztbesuch führten
  • Abnormale neurologische Untersuchung mit fokalen Befunden
  • Alkoholkonsum von mehr als 14 Getränken/Woche bei Frauen oder 21 Getränken/Woche bei Männern
  • Drogenmissbrauch, definiert als Verwendung nicht verschreibungspflichtiger Medikamente
  • Vorgeschichte von Klaustrophobie und/oder Vorhandensein metallischer Implantate wie Herzschrittmacher, chirurgischer Aneurysmaclips oder bekanntermaßen im Körper eingebetteter Metallfragmente
  • Baseline-Blutdruck größer als 140/90 mm Hg bei zwei wiederholten Messungen. Eine zweite Messung ist nur erforderlich, wenn die erste größer als 140/90 mm Hg ist.
  • Vorgeschichte von unkontrolliertem Bluthochdruck

  • Jede langfristige Störung, die zu einer neurokognitiven oder Gehirnfunktionsstörung führen kann, die nicht sekundär zu SCD ist, einschließlich einer der folgenden:

    • Entzündliche Arterienerkrankungen (z. B. Lupus, Polyarteriitis)
    • Vorgeschichte von Krebs, der eine Chemotherapie und/oder Bestrahlung erfordert
    • Unbehandelte Hyperlipidämie
    • Diabetes
    • Anhaltende aktive Infektion wie HIV, Tuberkulose oder Sarkoidose
    • Geschichte der langfristigen Bluttransfusion
    • Langfristiges Nierenversagen/Dialyse
    • Langfristige Lungenerkrankung, die durch Sauerstoffbedarf gekennzeichnet ist
    • Krankhafte Fettleibigkeit (d. h. Gewicht über 115 kg)
    • Herzerkrankungen, einschließlich einer Vorgeschichte mit dekompensierter Herzinsuffizienz, Vorgeschichte einer schweren koronaren Herzkrankheit, die durch Angioplastie oder Operation gekennzeichnet ist, oder Vorgeschichte von Angina
    • Aktive Hepatitis oder Leberversagen
    • Erworbene oder angeborene Immunschwäche
    • Vorgeschichte von Psychosen (z. B. Wahnvorstellungen, Halluzinationen) und/oder Schizophrenie
    • Neurodegenerative Störung
    • Genetische Störung im Zusammenhang mit neurokognitiver Dysfunktion wie Down-Syndrom
    • Andere langfristige Krankheit oder Störung außer SCD, die die Leistung der Person in der Studie beeinträchtigen wird

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: 1
Die Teilnehmer erhalten monatlich Bluttransfusionen.
Verfahren: Monatliches Bluttransfusionsschema
Die Teilnehmer erhalten Bluttransfusionen in 3- bis 4-wöchigen Intervallen für 6 Monate zur Behandlung von SCD-bedingter Anämie; Die Gesamtzahl der Transfusionen, die die Teilnehmer erhalten werden, variiert zwischen sechs und acht.
Andere Namen:
  • Chronische Transfusionstherapie
ACTIVE_COMPARATOR: 2
Die Teilnehmer erhalten die übliche Betreuung.
Verhalten: Übliche Pflege
Die Teilnehmer erhalten die übliche Behandlung für die Behandlung von SCD.
Andere Namen:
  • Standardversorgung allein, orientiert an Krankheitssymptomen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Kognitive Funktion
Zeitfenster: Gemessen im 6. Monat
Gemessen im 6. Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Mitarbeiter

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2004

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2010

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Februar 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Februar 2009

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

24. Februar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

15. Februar 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. Februar 2017

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 633
  • U54HL070587 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 2U54HL070587 (NIH)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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