Undersøkelse av kognitiv funksjon og hjerneabnormiteter hos voksne med sigdcellesykdom - Pilotintervensjonsstudie
Nevropsykologisk dysfunksjon og nevrologiske abnormiteter hos nevrologisk intakte voksne med sigdcellesykdom - en pilotintervensjonsstudie
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
SCD er en arvelig blodsykdom. Symptomer inkluderer anemi, infeksjoner, organskader og intense episoder med smerte, som kalles "sigdcellekriser". Tidligere ble SCD ansett som en dødelig sykdom, og mange mennesker med SCD døde i ung alder. På grunn av fremskritt innen medisinsk behandling, lever personer med SCD nå lengre liv; imidlertid opplever de ofte en forringelse av livskvalitet på grunn av progressiv organsvikt. Tidligere forskning har antydet at barn med SCD ofte har frontallappens dysfunksjonssyndrom, som er en hjernesykdom som kan påvirke kognitiv funksjon på områder som oppmerksomhet, konsentrasjon, informasjonsbehandling og beslutningstaking. Ofte blir imidlertid ikke nevrokognitive lidelser og hjernesykdommer diagnostisert eller behandlet hos personer med SCD. I foreløpige hjerneavbildningsstudier hadde minst halvparten av voksne deltakere med SCD synlig kognitiv dysfunksjon, mens deltakere uten SCD sjelden hadde synlige endringer i hjernen. Hjernedysfunksjon kan være et av de viktigste og minst studerte problemene som påvirker voksne med SCD.
De fleste med SCD har anemi, eller lave nivåer av røde blodceller, som er cellene som frakter oksygen til kroppens vev, spesielt hjernen. Forskning har vist at hos personer med anemi som ikke har SCD, har hukommelses- og oppmerksomhetsproblemer redusert etter å ha mottatt behandling for anemi. Hensikten med denne studien er å finne ut om personer med SCD som mottar månedlige blodoverføringer for å behandle sin anemi opplever større kognitiv funksjon enn voksne med SCD som mottar vanlig behandling.
Den første fasen av denne studien var en observasjonsstudie som registrerte voksne med SCD og en kontrollgruppe av friske voksne som ikke hadde SCD. Studieprosedyrer inkluderte spørreskjemaer, nevropsykologisk testing og MR-testing. På slutten av den første fasen ble deltakerne spurt om de var villige til å delta i en andre fase av den samlede studien i fremtiden. Påmelding til den første fasen ble avsluttet i februar 2008.
Denne nåværende pilotstudien er den andre fasen av den samlede studien. I denne studien vil deltakerne begynne med å fylle ut spørreskjemaer, en medisinsk historiegjennomgang, en fysisk undersøkelse, en nevrologisk undersøkelse og en blodprøvetaking. Kvinner vil gi en urinprøve for en graviditetstest. En MR og nevropsykologisk testing vil også forekomme. Deltakerne vil da bli tilfeldig tildelt enten blodoverføringer eller vanlig pleie i 6 måneder. Deltakere som er tildelt blodtransfusjoner vil motta transfusjonen hver 3. til 4. uke i 6 måneder. Før hver transfusjon vil deltakerne gjennomgå blodinnsamling og gjennomgang av sykehistorie og medisinhistorie. Deltakere som er tildelt vanlig omsorg vil motta en telefon fra studieforskere på måned 1, 2, 4 og 5, hvor medisinsk historie og medisinhistorie vil bli gjennomgått. Ved studiebesøk i måned 3 og 6 vil disse deltakerne også gjennomgå en blodprøvetaking. I måned 6 vil alle deltakerne fylle ut spørreskjemaer om helse og livskvalitet, nevropsykologisk testing og en MR.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Oakland, California, Forente stater, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Forente stater, 20001
- Howard University
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Forente stater, 33021
- Memorial Cancer Institute
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 94117
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Karmanos Cancer Institute at Wayne State University
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Forente stater, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Fullføring av alle komponentene i fase 1-studien (NCT00528801)
- Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS) III-Performance IQ (PIQ) poengsum mindre enn eller lik 90
- Hemoglobin mindre enn eller lik 9,0 g/dL
Personer som ikke fullførte fase I av studien er kvalifisert for påmelding i denne studien hvis de oppfyller alle følgende kriterier:
- I stand til å gi informert samtykke til studien
- Villig til transfusjonsbehandling i 6 måneder
- Afrikansk avstamning
- Beherske/flytende i engelsk
- Hemoglobinelektroforese som bekrefter hemoglobin SS eller SB0 (mindre enn eller lik 15%)
- WAIS III-PIQ-poengsum er mindre enn eller lik 90
- Hemoglobin mindre enn eller lik 9,0 g/dL
- Mini-Mental Status Examination (MMSE) poengsum på høyere enn eller lik 20
- Profil av humørtilstander (POMS)-poengsum på underskalaen depresjon-dejeksjon mindre enn eller lik 40
Ekskluderingskriterier:
Personer som oppfyller noen av følgende kriterier er diskvalifisert fra å melde seg på denne studien:
- Historie med livstruende eller alvorlige transfusjonskomplikasjoner
- Mangel på venøs tilgang
- Nåværende påmelding i Arginine-studien (NCT00513617)
- Gravid
- Avslag på transfusjon
- Anamnese med uforklarlig alvorlig hemolytisk transfusjonsreaksjon
- Anamnese med alvorlig allergisk, lungetransfusjonsreaksjon som krever sykehusinnleggelse
- Positiv autoimmun hemolytisk anemi (direkte Coombs-test med IgG og komplement)
- Flere (tre eller flere) klinisk signifikante allo-antistoffer, på grunn av vanlige antigener (f.eks. EC, Kel)
- Uvanlig, klinisk signifikant antistoff som resulterer i vanskeligheter med å finne samsvarende enheter (f.eks. anti-JKB)
- Tar for tiden Hydroxyurea og ikke på en stabil dose i 6 måneder før studiestart
- Kreatininnivå større enn 1,7 mg/dL
- Ferritinnivå større enn 1500 ng/ml eller kvantitativt leverjernnivå større enn 7 mg/g tørrvekt og ikke for øyeblikket på jernkeleringsbehandling. (Dette er en pilottransfusjon der kun 6 måneders transfusjon vil bli brukt. Sannsynligheten for jernoverbelastning indusert toksisitet fra transfusjonene i løpet av de 6 månedene er svært liten. Videre er ferritin uforholdsmessig forhøyet i SCD og overvurderer jernbelastningen. Derfor er et kvantitativt jern- og/eller ferritinnivå i leveren inkludert som utelukkelseskriterier.)
- Stort infarkt identifisert på fase I MR
- For tiden på Procrit eller relatert stoff som stimulerer produksjonen av røde blodlegemer
I tillegg til eksklusjonskriteriene som er oppført ovenfor, er personer som ikke fullførte fase I (eller som fullførte fase I mer enn 1 år før påmelding til denne studien) diskvalifisert for påmelding i denne studien hvis de oppfyller noen av følgende kriterier:
- Åpenlyst slag
- Tidligere bevis på en unormal MR-skanning eller CT-skanning annet enn små periventrikulære eller vannskillelesjoner
- Historie med hodeskade som resulterte i nevrologiske symptomer eller legebesøk
- Unormal nevrologisk undersøkelse med fokale funn
- Alkoholforbruk over 14 drinker/uke for kvinner eller 21 drinker/uke for menn
- Narkotikamisbruk, som definert som bruk av ikke-foreskrevet medisin
- Historie med klaustrofobi og/eller tilstedeværelse av metalliske implantater som pacemakere, kirurgiske aneurismeklemmer eller kjente metallfragmenter innebygd i kroppen
- Baseline blodtrykk større enn 140/90 mm Hg ved to gjentatte målinger. En ny måling er bare nødvendig hvis den første er større enn 140/90 mm Hg.
- Historie med ukontrollert hypertensjon
Enhver langvarig lidelse som kan resultere i nevrokognitiv eller hjernedysfunksjon som ikke er sekundær til SCD, inkludert noen av følgende:
- Inflammatoriske arterielle lidelser (f.eks. lupus, polyarteritt)
- Anamnese med kreft som krever kjemoterapi og/eller stråling
- Ubehandlet hyperlipidemi
- Diabetes
- Pågående aktiv infeksjon som HIV, tuberkulose eller sarkoidose
- Historie om langvarig blodoverføring
- Langvarig nyresvikt/dialyse
- Langvarig lungesykdom preget av oksygenbehov
- Sykelig fedme (dvs. vekt over 115 kg)
- Hjertesykdom, inkludert en historie med kongestiv hjertesvikt, historie med alvorlig koronararteriesykdom karakterisert ved angioplastikk eller kirurgi, eller historie med angina
- Aktiv hepatitt eller leversvikt
- Ervervet eller medfødt immunsvikt
- Anamnese med psykoser (f.eks. vrangforestillinger, hallusinasjoner) og/eller schizofreni
- Nevrodegenerativ lidelse
- Genetisk lidelse assosiert med nevrokognitiv dysfunksjon som Downs syndrom
- Annen langvarig sykdom eller lidelse enn SCD som vil påvirke personens ytelse i studien negativt
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BEHANDLING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: 1
Deltakerne vil motta månedlige blodoverføringer.
|
Deltakerne vil motta blodtransfusjoner med 3- til 4-ukers intervaller i 6 måneder for behandling av SCD-relatert anemi; det totale antallet transfusjoner deltakerne vil motta vil variere mellom seks og åtte.
Andre navn:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 2
Deltakerne vil få vanlig omsorg.
|
Deltakerne vil få vanlig behandling for behandling av SCD.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Kognitiv funksjon
Tidsramme: Målt til måned 6
|
Målt til måned 6
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Samarbeidspartnere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 633
- U54HL070587 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
- 2U54HL070587 (NIH)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .