Examen de la función cognitiva y anomalías cerebrales en adultos con enfermedad de células falciformes: estudio piloto de intervención
Disfunción neuropsicológica y anomalías en las imágenes neurológicas en adultos neurológicamente intactos con enfermedad de células falciformes: un estudio piloto de intervención
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La SCD es un trastorno sanguíneo hereditario. Los síntomas incluyen anemia, infecciones, daño a los órganos y episodios intensos de dolor, que se denominan "crisis de células falciformes". En el pasado, la SCD se consideraba una enfermedad mortal y muchas personas con SCD morían a una edad temprana. Debido a los avances en la atención médica, las personas con SCD ahora viven vidas más largas; sin embargo, a menudo experimentan un deterioro en la calidad de vida debido a la falla orgánica progresiva. Investigaciones anteriores sugirieron que los niños con SCD comúnmente tienen el síndrome de disfunción del lóbulo frontal, que es un trastorno cerebral que puede afectar el funcionamiento cognitivo en áreas como la atención, la concentración, el procesamiento de la información y la toma de decisiones. Sin embargo, a menudo, los trastornos neurocognitivos y cerebrales no se diagnostican ni tratan en personas con SCD. En estudios preliminares de imágenes cerebrales, al menos la mitad de los participantes adultos con SCD tenían una disfunción cognitiva visible, mientras que los participantes sin SCD rara vez tenían cambios visibles en el cerebro. La disfunción cerebral puede ser uno de los problemas más importantes y menos estudiados que afectan a los adultos con SCD.
La mayoría de las personas con SCD tienen anemia o niveles bajos de glóbulos rojos, que son las células que transportan oxígeno a los tejidos del cuerpo, especialmente al cerebro. Las investigaciones han demostrado que en las personas con anemia que no tienen SCD, los problemas de memoria y atención han disminuido después de recibir tratamiento para la anemia. El propósito de este estudio es determinar si las personas con SCD que reciben transfusiones de sangre mensuales para tratar su anemia experimentan un mejor funcionamiento cognitivo que los adultos con SCD que reciben la atención habitual.
La primera fase de este estudio fue un estudio de observación que inscribió a adultos con SCD y un grupo de control de adultos sanos que no tenían SCD. Los procedimientos del estudio incluyeron cuestionarios, pruebas neuropsicológicas y pruebas de resonancia magnética. Al final de la primera fase, se preguntó a los participantes si estaban dispuestos a participar en una segunda fase del estudio general en el futuro. La inscripción en la primera fase finalizó en febrero de 2008.
Este estudio piloto actual es la segunda fase del estudio general. En este estudio, los participantes comenzarán completando cuestionarios, una revisión del historial médico, un examen físico, un examen neurológico y una extracción de sangre. Las mujeres proporcionarán una muestra de orina para una prueba de embarazo. También se realizará una resonancia magnética y pruebas neuropsicológicas. Luego, los participantes serán asignados al azar para recibir transfusiones de sangre o atención habitual durante 6 meses. Los participantes asignados a transfusiones de sangre recibirán las transfusiones cada 3 a 4 semanas durante 6 meses. Antes de cada transfusión, los participantes se someterán a una extracción de sangre y una revisión del historial médico y el historial de medicamentos. Los participantes asignados a la atención habitual recibirán una llamada telefónica de los investigadores del estudio en los meses 1, 2, 4 y 5, momento en el que se revisará el historial médico y de medicamentos. En las visitas de estudio en los Meses 3 y 6, estos participantes también se someterán a una extracción de sangre. En el mes 6, todos los participantes completarán cuestionarios de salud y calidad de vida, pruebas neuropsicológicas y una resonancia magnética.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20001
- Howard University
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Memorial Cancer Institute
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Medical College of Georgia
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 94117
- Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Karmanos Cancer Institute at Wayne State University
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- University of Texas Medical Branch
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Finalización de todos los componentes del estudio de Fase 1 (NCT00528801)
- Escala de inteligencia para adultos de Wechsler (WAIS) III-Puntuación de CI de rendimiento (PIQ) inferior o igual a 90
- Hemoglobina menor o igual a 9.0 g/dL
Las personas que no completaron la Fase I del estudio son elegibles para inscribirse en este estudio si cumplen con todos los siguientes criterios:
- Capaz de dar su consentimiento informado para el estudio.
- Dispuesto a someterse a terapia transfusional durante 6 meses.
- ascendencia africana
- Competente/fluido en inglés
- Electroforesis de hemoglobina que confirma hemoglobina SS o SB0 (menor o igual al 15%)
- Puntaje WAIS III-PIQ menor o igual a 90
- Hemoglobina menor o igual a 9.0 g/dL
- Puntuación del miniexamen del estado mental (MMSE) mayor o igual a 20
- Puntuación del perfil de estados de ánimo (POMS) en la subescala de depresión-desánimo menor o igual a 40
Criterio de exclusión:
Las personas que cumplan con alguno de los siguientes criterios quedan descalificadas para participar en este estudio:
- Antecedentes de complicaciones transfusionales graves o potencialmente mortales
- Falta de acceso venoso
- Inscripción actual en el estudio Arginine (NCT00513617)
- Embarazada
- Rechazo de transfusión
- Antecedentes de reacción transfusional hemolítica grave inexplicable
- Antecedentes de reacción transfusional pulmonar alérgica grave que requiere hospitalización
- Anemia hemolítica autoinmune positiva (prueba de Coombs directa con IgG y complemento)
- Múltiples (tres o más) aloanticuerpos clínicamente significativos, debido a antígenos comunes (p. ej., EC, Kel)
- Anticuerpo poco común y clínicamente significativo que dificulta encontrar unidades compatibles (p. ej., anti-JKB)
- Tomando actualmente hidroxiurea y no en una dosis estable en los 6 meses anteriores al ingreso al estudio
- Nivel de creatinina superior a 1,7 mg/dL
- Nivel de ferritina superior a 1500 ng/mL o nivel cuantitativo de hierro hepático superior a 7 mg/g de peso seco y que actualmente no esté en terapia de quelación de hierro. (Esta es una transfusión piloto en la que solo se utilizarán 6 meses de transfusión. La probabilidad de toxicidad inducida por sobrecarga de hierro de las transfusiones durante los 6 meses es muy pequeña. Además, la ferritina está desproporcionadamente elevada en la SCD y sobrestima la carga de hierro. Por lo tanto, un nivel cuantitativo de hierro hepático y/o ferritina se ha incluido como criterio de exclusión).
- Infarto mayor identificado en la resonancia magnética de fase I
- Actualmente en Procrit o medicamento relacionado que estimula la producción de glóbulos rojos
Además de los criterios de exclusión enumerados anteriormente, las personas que no completaron la Fase I (o que completaron la Fase I más de 1 año antes de la inscripción en este estudio) no califican para la inscripción en este estudio si cumplen alguno de los siguientes criterios:
- accidente cerebrovascular manifiesto
- Evidencia previa de una resonancia magnética anormal o una tomografía axial computarizada (TC) que no sean pequeñas lesiones periventriculares o cuencas hidrográficas
- Historial de lesión en la cabeza que resultó en síntomas neurológicos o visita médica
- Examen neurológico anormal con hallazgos focales
- Consumo de alcohol superior a 14 tragos/semana si es mujer o 21 tragos/semana si es hombre
- Abuso de drogas, definido como el uso de medicamentos sin receta
- Antecedentes de claustrofobia y/o presencia de implantes metálicos como marcapasos, clips quirúrgicos para aneurismas o fragmentos metálicos conocidos incrustados en el cuerpo
- Presión arterial basal superior a 140/90 mm Hg en dos mediciones repetidas. Se necesita una segunda medición solo si la primera es superior a 140/90 mm Hg.
- Antecedentes de hipertensión no controlada.
Cualquier trastorno a largo plazo que pueda resultar en una disfunción neurocognitiva o cerebral que no sea secundaria a la SCD, incluido cualquiera de los siguientes:
- Trastornos arteriales inflamatorios (p. ej., lupus, poliarteritis)
- Historial de cáncer que requiere quimioterapia y/o radiación
- Hiperlipidemia no tratada
- Diabetes
- Infección activa en curso, como VIH, tuberculosis o sarcoidosis
- Antecedentes de transfusiones de sangre a largo plazo.
- Insuficiencia renal a largo plazo/diálisis
- Enfermedad pulmonar a largo plazo caracterizada por la necesidad de oxígeno
- Obesidad mórbida (es decir, peso superior a 115 kg)
- Enfermedad cardíaca, incluidos antecedentes de insuficiencia cardíaca congestiva, antecedentes de enfermedad arterial coronaria grave caracterizada por angioplastia o cirugía, o antecedentes de angina
- Hepatitis activa o insuficiencia hepática
- Inmunodeficiencia adquirida o congénita
- Antecedentes de psicosis (p. ej., delirios, alucinaciones) y/o esquizofrenia
- Trastorno neurodegenerativo
- Trastorno genético asociado con disfunción neurocognitiva como el Síndrome de Down
- Otra enfermedad o trastorno a largo plazo que no sea SCD que afectará negativamente el desempeño de la persona en el estudio
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: 1
Los participantes recibirán transfusiones de sangre mensuales.
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Los participantes recibirán transfusiones de sangre en intervalos de 3 a 4 semanas durante 6 meses para el tratamiento de la anemia relacionada con la SCD; el número total de transfusiones que recibirán los participantes variará entre seis y ocho.
Otros nombres:
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COMPARADOR_ACTIVO: 2
Los participantes recibirán la atención habitual.
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Los participantes recibirán la atención habitual para el tratamiento de la SCD.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Función cognitiva
Periodo de tiempo: Medido en el Mes 6
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Medido en el Mes 6
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 633
- U54HL070587 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- 2U54HL070587 (NIH)
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