检查成人镰状细胞病的认知功能和大脑异常 - 试点干预研究
患有镰状细胞病的神经系统完整成人的神经心理功能障碍和神经影像学异常 - 一项初步干预研究
研究概览
详细说明
SCD 是一种遗传性血液病。 症状包括贫血、感染、器官损伤和剧烈疼痛，称为“镰状细胞危象”。 过去，SCD 被认为是一种致命疾病，许多 SCD 患者英年早逝。 由于医疗保健的进步，SCD 患者现在的寿命更长；然而，由于进行性器官衰竭，他们的生活质量往往会下降。 过去的研究表明，患有 SCD 的儿童通常患有额叶功能障碍综合征，这是一种大脑疾病，会影响注意力、注意力、信息处理和决策等领域的认知功能。 然而，很多时候，SCD 患者的神经认知和脑部疾病并未得到诊断或治疗。 在初步的脑成像研究中，至少有一半患有 SCD 的成年参与者有明显的认知功能障碍，而没有 SCD 的参与者的大脑很少有明显的变化。 脑功能障碍可能是影响成人 SCD 的最重要和研究最少的问题之一。
大多数 SCD 患者患有贫血或红细胞水平低，红细胞是将氧气输送到身体组织（尤其是大脑）的细胞。 研究表明，在没有 SCD 的贫血患者中，记忆力和注意力问题在接受贫血治疗后有所减少。 本研究的目的是确定接受每月输血治疗贫血的 SCD 患者的认知功能是否优于接受常规护理的 SCD 成人患者。
本研究的第一阶段是一项观察性研究，招募了患有 SCD 的成年人和未患有 SCD 的健康成年人作为对照组。 研究程序包括问卷调查、神经心理学测试和 MRI 测试。 在第一阶段结束时，参与者被问及他们是否愿意在未来参加整个研究的第二阶段。 第一阶段的注册于 2008 年 2 月结束。
目前的试点研究是整体研究的第二阶段。 在这项研究中，参与者将首先完成问卷调查、病史回顾、身体检查、神经系统检查和血液采集。 妇女将提供尿液样本进行妊娠试验。 还将进行 MRI 和神经心理学测试。 然后参与者将被随机分配接受输血或常规护理 6 个月。 分配到输血组的参与者将每 3 至 4 周接受一次输血，持续 6 个月。 每次输血前，参与者将接受血液采集并回顾病史和用药史。 分配到常规护理的参与者将在第 1、2、4 和 5 个月接到研究人员的电话，届时将审查医疗和用药史。 在第 3 个月和第 6 个月的研究访问中，这些参与者还将接受血液采集。 在第 6 个月，所有参与者都将完成健康和生活质量问卷、神经心理学测试和 MRI。
研究类型
注册 (预期的)
阶段
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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California
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Oakland、California、美国、94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20001
- Howard University
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Florida
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Hollywood、Florida、美国、33021
- Memorial Cancer Institute
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Georgia
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Augusta、Georgia、美国、30912
- Medical College of Georgia
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Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、94117
- Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02118
- Boston Medical Center
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Michigan
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Detroit、Michigan、美国、48201
- Karmanos Cancer Institute at Wayne State University
-
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Missouri
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St. Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham、North Carolina、美国、27710
- Duke University Medical Center
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-
Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45267
- University of Cincinnati Medical Center
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Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital
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Texas
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Galveston、Texas、美国、77555
- University of Texas Medical Branch
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-
参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 完成第一阶段研究的所有组成部分 (NCT00528801)
- 韦氏成人智力量表 (WAIS) III-Performance IQ (PIQ) 得分小于或等于 90
- 血红蛋白小于或等于 9.0 g/dL
未完成第一阶段研究的人如果满足以下所有条件，则有资格参加本研究：
- 能够对研究给予知情同意
- 愿意接受输血治疗6个月
- 非洲裔
- 精通/流利的英语
- 血红蛋白电泳确认血红蛋白SS或SB0（小于或等于15%）
- WAIS III-PIQ 分数小于或等于 90
- 血红蛋白小于或等于 9.0 g/dL
- 简易精神状态检查 (MMSE) 分数大于或等于 20
- 抑郁-抑郁分量表的情绪状态概况 (POMS) 分数小于或等于 40
排除标准：
符合以下任何条件的人将被取消参加本研究的资格：
- 危及生命或严重输血并发症的病史
- 缺乏静脉通路
- 目前参加精氨酸研究 (NCT00513617)
- 孕
- 拒绝输血
- 不明原因的严重溶血性输血反应史
- 需要住院治疗的严重过敏性肺输血反应史
- 阳性自身免疫性溶血性贫血（用 IgG 和补体直接进行 Coombs 试验）
- 由于常见抗原（例如 EC、Kel），存在多种（三种或更多）具有临床意义的同种抗体
- 不常见的、具有临床意义的抗体导致难以找到匹配的单位（例如，抗 JKB）
- 目前正在服用羟基脲，并且在进入研究前的 6 个月内剂量不稳定
- 肌酐水平大于 1.7 mg/dL
- 铁蛋白水平大于 1,500 ng/mL 或定量肝铁水平大于 7 mg/g 干重且目前未接受铁螯合疗法。 （这是一项试点输血，仅使用 6 个月的输血。 6 个月内输血导致铁过载引起毒性的可能性非常小。 此外，铁蛋白在 SCD 中不成比例地升高并且高估了铁负荷。 因此，定量肝铁和/或铁蛋白水平已作为排除标准。）
- I 期 MRI 发现大梗死
- 目前正在服用 Procrit 或刺激红细胞生成的相关药物
除上述排除标准外，未完成 I 期（或在参加本研究前 1 年以上完成 I 期）的人如果符合以下任何标准，将被取消参加本研究的资格：
- 明显中风
- 除了小的脑室周围或分水岭病变外，以前有异常 MRI 或计算机轴向断层扫描 (CT) 扫描的证据
- 导致神经系统症状或就诊的头部受伤史
- 具有局灶性发现的异常神经系统检查
- 女性每周饮酒超过 14 杯，男性每周超过 21 杯
- 药物滥用，定义为使用非处方药
- 有幽闭恐惧症史和/或存在金属植入物，例如心脏起搏器、手术动脉瘤夹或体内嵌入的已知金属碎片
- 两次重复测量的基线血压大于 140/90 毫米汞柱。 仅当第一次测量值大于 140/90 mm Hg 时才需要进行第二次测量。
- 未控制的高血压病史
任何可能导致非 SCD 继发的神经认知或脑功能障碍的长期疾病，包括以下任何一种：
- 炎性动脉疾病（例如狼疮、多动脉炎）
- 需要化疗和/或放疗的癌症病史
- 未经治疗的高脂血症
- 糖尿病
- 持续的活动性感染，例如 HIV、肺结核或结节病
- 长期输血史
- 长期肾功能衰竭/透析
- 以需要氧气为特征的长期肺部疾病
- 病态肥胖（即体重超过 115 公斤）
- 心脏病，包括充血性心力衰竭病史、以血管成形术或手术为特征的严重冠状动脉疾病病史，或心绞痛病史
- 活动性肝炎或肝功能衰竭
- 获得性或先天性免疫缺陷
- 精神病史（例如妄想、幻觉）和/或精神分裂症
- 神经退行性疾病
- 与神经认知功能障碍相关的遗传疾病，例如唐氏综合症
- 除 SCD 外的其他长期疾病或失调，会对受试者在研究中的表现产生不利影响
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：平行线
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：1个
参与者将接受每月输血。
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参与者将每隔 3 至 4 周接受一次输血，持续 6 个月，以治疗 SCD 相关性贫血；参与者将接受的输血总数将在 6 到 8 之间变化。
其他名称：
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ACTIVE_COMPARATOR：2个
参与者将接受常规护理。
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参与者将接受治疗 SCD 的常规护理。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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认知功能
大体时间：第 6 个月测量
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第 6 个月测量
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合作者和调查者
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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