Examinando a Função Cognitiva e Anormalidades Cerebrais em Adultos com Doença Falciforme - Estudo Piloto de Intervenção
Disfunção neuropsicológica e anormalidades de neuroimagem em adultos neurologicamente intactos com doença falciforme - um estudo piloto de intervenção
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A SCD é uma doença hereditária do sangue. Os sintomas incluem anemia, infecções, danos a órgãos e episódios intensos de dor, chamados de "crises falciformes". No passado, a SCD era considerada uma doença fatal e muitas pessoas com SCD morriam em tenra idade. Devido aos avanços nos cuidados médicos, as pessoas com SCD agora vivem vidas mais longas; no entanto, muitas vezes experimentam uma deterioração na qualidade de vida devido à falência progressiva dos órgãos. Pesquisas anteriores sugeriram que crianças com anemia falciforme geralmente apresentam síndrome de disfunção do lobo frontal, que é um distúrbio cerebral que pode afetar o funcionamento cognitivo em áreas como atenção, concentração, processamento de informações e tomada de decisões. Muitas vezes, no entanto, distúrbios neurocognitivos e cerebrais não são diagnosticados ou tratados em pessoas com SCD. Em estudos preliminares de imagens cerebrais, pelo menos metade dos participantes adultos com SCD apresentavam disfunção cognitiva visível, enquanto os participantes sem SCD raramente apresentavam alterações visíveis no cérebro. A disfunção cerebral pode ser um dos problemas mais importantes e menos estudados que afetam adultos com DF.
A maioria das pessoas com anemia falciforme tem anemia ou baixos níveis de glóbulos vermelhos, que são as células que transportam oxigênio para os tecidos do corpo, especialmente o cérebro. A pesquisa mostrou que em pessoas com anemia que não têm anemia falciforme, os problemas de memória e atenção diminuíram após receber tratamento para anemia. O objetivo deste estudo é determinar se as pessoas com DF que recebem transfusões de sangue mensais para tratar sua anemia apresentam melhor funcionamento cognitivo do que os adultos com DF que recebem cuidados habituais.
A primeira fase deste estudo foi um estudo observacional que inscreveu adultos com SCD e um grupo de controle de adultos saudáveis que não tiveram SCD. Os procedimentos do estudo incluíram questionários, testes neuropsicológicos e testes de ressonância magnética. No final da primeira fase, os participantes foram questionados se estavam dispostos a participar de uma segunda fase do estudo geral no futuro. As inscrições para a primeira fase terminaram em fevereiro de 2008.
Este estudo piloto atual é a segunda fase do estudo geral. Neste estudo, os participantes começarão preenchendo questionários, uma revisão do histórico médico, um exame físico, um exame neurológico e uma coleta de sangue. As mulheres fornecerão uma amostra de urina para um teste de gravidez. Uma ressonância magnética e testes neuropsicológicos também serão realizados. Os participantes serão designados aleatoriamente para receber transfusões de sangue ou cuidados habituais por 6 meses. Os participantes designados para transfusões de sangue receberão as transfusões a cada 3 a 4 semanas durante 6 meses. Antes de cada transfusão, os participantes serão submetidos a coleta de sangue e uma revisão do histórico médico e da medicação. Os participantes designados para os cuidados habituais receberão um telefonema dos pesquisadores do estudo nos meses 1, 2, 4 e 5, momento em que o histórico médico e medicamentoso será revisado. Nas visitas do estudo nos meses 3 e 6, esses participantes também serão submetidos a uma coleta de sangue. No mês 6, todos os participantes preencherão questionários de saúde e qualidade de vida, testes neuropsicológicos e uma ressonância magnética.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20001
- Howard University
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Florida
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Hollywood, Florida, Estados Unidos, 33021
- Memorial Cancer Institute
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Georgia
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Augusta, Georgia, Estados Unidos, 30912
- Medical College of Georgia
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 94117
- Johns Hopkins
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02118
- Boston Medical Center
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
- Karmanos Cancer Institute at Wayne State University
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Missouri
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St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital
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Texas
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Galveston, Texas, Estados Unidos, 77555
- University of Texas Medical Branch
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Conclusão de todos os componentes do estudo da Fase 1 (NCT00528801)
- Escala Wechsler de Inteligência para Adultos (WAIS) III-Performance IQ (PIQ) pontuação menor ou igual a 90
- Hemoglobina menor ou igual a 9,0 g/dL
As pessoas que não concluíram a Fase I do estudo são elegíveis para inscrição neste estudo se atenderem a todos os seguintes critérios:
- Capaz de dar consentimento informado para o estudo
- Disposto a fazer terapia transfusional por 6 meses
- Descendência africana
- Proficiente/fluente em inglês
- Eletroforese de hemoglobina confirmando hemoglobina SS ou SB0 (menor ou igual a 15%)
- Pontuação do WAIS III-PIQ menor ou igual a 90
- Hemoglobina menor ou igual a 9,0 g/dL
- Pontuação do Mini-Exame do Estado Mental (MMSE) maior ou igual a 20
- Pontuação do Perfil de Estados de Humor (POMS) na Subescala Depressão-Dejeção menor ou igual a 40
Critério de exclusão:
As pessoas que atenderem a qualquer um dos seguintes critérios serão desqualificadas para participar deste estudo:
- História de complicações transfusionais graves ou com risco de vida
- Falta de acesso venoso
- Inscrição atual no estudo Arginina (NCT00513617)
- Grávida
- Recusa de transfusão
- História de reação transfusional hemolítica grave inexplicada
- História de reação alérgica grave à transfusão pulmonar que requer hospitalização
- Anemia hemolítica autoimune positiva (teste de Coombs direto com IgG e complemento)
- Múltiplos (três ou mais) aloanticorpos clinicamente significativos, devido a antígenos comuns (por exemplo, EC, Kel)
- Anticorpo incomum e clinicamente significativo que resulta em dificuldade em encontrar unidades correspondentes (por exemplo, anti-JKB)
- Atualmente tomando hidroxiureia e não em uma dose estável nos 6 meses anteriores à entrada no estudo
- Nível de creatinina superior a 1,7 mg/dL
- Nível de ferritina superior a 1.500 ng/mL ou nível quantitativo de ferro hepático superior a 7 mg/g de peso seco e não está atualmente em terapia de quelação de ferro. (Esta é uma transfusão piloto na qual serão utilizados apenas 6 meses de transfusão. A probabilidade de toxicidade induzida por sobrecarga de ferro das transfusões durante os 6 meses é muito pequena. Além disso, a ferritina é desproporcionalmente elevada na DF e superestima a carga de ferro. Portanto, um nível quantitativo de ferro hepático e/ou ferritina foi incluído como critério de exclusão.)
- Infarto grave identificado na ressonância magnética de fase I
- Atualmente em Procrit ou medicamento relacionado que estimula a produção de glóbulos vermelhos
Além dos critérios de exclusão listados acima, as pessoas que não concluíram a Fase I (ou que concluíram a Fase I mais de 1 ano antes da inscrição neste estudo) são desqualificadas para inscrição neste estudo se atenderem a qualquer um dos seguintes critérios:
- AVC evidente
- Evidência prévia de ressonância magnética anormal ou tomografia axial computadorizada (TC) diferente de pequenas lesões periventriculares ou divisoras de águas
- História de traumatismo craniano que resultou em sintomas neurológicos ou visita médica
- Exame neurológico anormal com achados focais
- Consumo de álcool superior a 14 drinques/semana se for mulher ou 21 drinques/semana se for homem
- Abuso de drogas, definido como o uso de medicamentos não prescritos
- História de claustrofobia e/ou presença de implantes metálicos, como marca-passos, clipes de aneurismas cirúrgicos ou fragmentos de metal conhecidos embutidos no corpo
- Pressão arterial basal superior a 140/90 mm Hg em duas medições repetidas. Uma segunda medição é necessária apenas se a primeira for superior a 140/90 mm Hg.
- História de hipertensão não controlada
Qualquer distúrbio de longo prazo que possa resultar em disfunção neurocognitiva ou cerebral que não seja secundária à MSC, incluindo qualquer um dos seguintes:
- Distúrbios arteriais inflamatórios (por exemplo, lúpus, poliarterite)
- História de câncer que requer quimioterapia e/ou radiação
- hiperlipidemia não tratada
- Diabetes
- Infecção ativa contínua, como HIV, tuberculose ou sarcoidose
- História de transfusão de sangue a longo prazo
- Insuficiência renal/diálise prolongada
- Doença pulmonar de longa duração caracterizada pela necessidade de oxigênio
- Obesidade mórbida (ou seja, peso superior a 115 kg)
- Doença cardíaca, incluindo história de insuficiência cardíaca congestiva, história de doença arterial coronariana grave caracterizada por angioplastia ou cirurgia ou história de angina
- Hepatite ativa ou insuficiência hepática
- Imunodeficiência adquirida ou congênita
- História de psicoses (por exemplo, delírios, alucinações) e/ou esquizofrenia
- Distúrbio neurodegenerativo
- Distúrbio genético associado à disfunção neurocognitiva, como a Síndrome de Down
- Outra doença ou distúrbio de longa duração que não seja SCD que afetará adversamente o desempenho da pessoa no estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: RANDOMIZADO
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: 1
Os participantes receberão transfusões de sangue mensais.
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Os participantes receberão transfusões de sangue em intervalos de 3 a 4 semanas por 6 meses para o tratamento de anemia relacionada à SCD; o número total de transfusões que os participantes receberão variará entre seis e oito.
Outros nomes:
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ACTIVE_COMPARATOR: 2
Os participantes receberão os cuidados habituais.
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Os participantes receberão os cuidados usuais para o tratamento da DF.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Função cognitiva
Prazo: Medido no Mês 6
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Medido no Mês 6
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (REAL)
Conclusão do estudo (REAL)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 633
- U54HL070587 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
- 2U54HL070587 (NIH)
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