Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af kognitiv funktion og hjerneabnormiteter hos voksne med seglcellesygdom - Pilotinterventionsundersøgelse

14. februar 2017 opdateret af: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Neuropsykologisk dysfunktion og neuroimaging abnormiteter hos neurologisk intakte voksne med seglcellesygdom - en pilotinterventionsundersøgelse

Seglcellesygdom (SCD), også kendt som seglcelleanæmi, er en arvelig blodsygdom, der kan forårsage intense smerteepisoder og kan føre til organsvigt. Foreløbige undersøgelser har vist, at voksne med SCD kan have hjerneabnormiteter, der bidrager til problemer med kognitiv funktion, herunder opmærksomheds- og hukommelsesbesvær. Denne undersøgelse vil bruge hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) og neuropsykologisk test til at undersøge forskellene i kognitiv funktion hos voksne med SCD, der behandles for anæmi med månedlige blodtransfusioner i 6 måneder versus voksne med SCD, der modtager sædvanlig pleje i 6 måneder.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

SCD er en arvelig blodsygdom. Symptomerne omfatter anæmi, infektioner, organskader og intense episoder af smerte, som kaldes "seglcellekriser". Tidligere blev SCD betragtet som en dødelig sygdom, og mange mennesker med SCD døde i en ung alder. På grund af fremskridt inden for medicinsk behandling lever mennesker med SCD nu længere liv; dog oplever de ofte en forringelse af livskvaliteten på grund af progressiv organsvigt. Tidligere forskning har antydet, at børn med SCD almindeligvis har frontallappens dysfunktionssyndrom, som er en hjernesygdom, der kan påvirke kognitiv funktion inden for områder som opmærksomhed, koncentration, informationsbehandling og beslutningstagning. Ofte bliver neurokognitive og hjernelidelser dog ikke diagnosticeret eller behandlet hos mennesker med SCD. I foreløbige hjerneimagingundersøgelser havde mindst halvdelen af ​​voksne deltagere med SCD synlig kognitiv dysfunktion, mens deltagere uden SCD sjældent havde synlige ændringer i hjernen. Hjernedysfunktion kan være et af de vigtigste og mindst undersøgte problemer, der påvirker voksne med SCD.

De fleste mennesker med SCD har anæmi eller lave niveauer af røde blodlegemer, som er de celler, der transporterer ilt til kroppens væv, især hjernen. Forskning har vist, at hos mennesker med anæmi, som ikke har SCD, er hukommelses- og opmærksomhedsproblemer faldet efter at have modtaget behandling for anæmi. Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om personer med SCD, der modtager månedlige blodtransfusioner for at behandle deres anæmi, oplever større kognitiv funktion end voksne med SCD, der modtager sædvanlig pleje.

Den første fase af denne undersøgelse var et observationsstudie, der indskrev voksne med SCD og en kontrolgruppe af raske voksne, som ikke havde SCD. Undersøgelsesprocedurer omfattede spørgeskemaer, neuropsykologisk testning og MR-test. I slutningen af ​​den første fase blev deltagerne spurgt, om de var villige til at deltage i en anden fase af den samlede undersøgelse i fremtiden. Tilmeldingen til den første fase sluttede i februar 2008.

Denne nuværende pilotundersøgelse er anden fase af den samlede undersøgelse. I denne undersøgelse vil deltagerne begynde med at udfylde spørgeskemaer, en medicinsk historiegennemgang, en fysisk undersøgelse, en neurologisk undersøgelse og en blodprøvetagning. Kvinder vil give en urinprøve til en graviditetstest. En MR og neuropsykologisk test vil også forekomme. Deltagerne vil derefter blive tilfældigt tildelt til at modtage enten blodtransfusioner eller sædvanlig pleje i 6 måneder. Deltagere, der er tildelt blodtransfusioner, vil modtage transfusionerne hver 3. til 4. uge i 6 måneder. Før hver transfusion vil deltagerne gennemgå blodopsamling og gennemgang af sygehistorie og medicinhistorie. Deltagere, der er tildelt sædvanlig pleje, vil modtage et telefonopkald fra undersøgelsesforskere på måned 1, 2, 4 og 5, hvorefter medicinsk historie og medicinhistorie vil blive gennemgået. Ved studiebesøg på 3. og 6. måned vil disse deltagere også gennemgå en blodprøvetagning. Ved 6. måned vil alle deltagere udfylde sundheds- og livskvalitetsspørgeskemaer, neuropsykologiske tests og en MR.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

36

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20001
        • Howard University
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Forenede Stater, 33021
        • Memorial Cancer Institute
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forenede Stater, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 94117
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Karmanos Cancer Institute at Wayne State University
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

21 år til 55 år (VOKSEN)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Gennemførelse af alle komponenter i fase 1-studiet (NCT00528801)
  • Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS) III-Performance IQ (PIQ) score mindre end eller lig med 90
  • Hæmoglobin mindre end eller lig med 9,0 g/dL

Personer, der ikke gennemførte fase I af undersøgelsen, er berettiget til at blive tilmeldt denne undersøgelse, hvis de opfylder alle følgende kriterier:

  • I stand til at give informeret samtykke til undersøgelsen
  • Villig til transfusionsbehandling i 6 måneder
  • Afrikansk afstamning
  • Er dygtig/flydende i engelsk
  • Hæmoglobinelektroforese, der bekræfter hæmoglobin SS eller SB0 (mindre end eller lig med 15 %)
  • WAIS III-PIQ-score mindre end eller lig med 90
  • Hæmoglobin mindre end eller lig med 9,0 g/dL
  • Mini-Mental Status Examination (MMSE) score større end eller lig med 20
  • Profil for stemningstilstande (POMS) score på depression-dejection subskalaen mindre end eller lig med 40

Ekskluderingskriterier:

Personer, der opfylder et af følgende kriterier, er diskvalificeret fra tilmelding til denne undersøgelse:

  • Anamnese med livstruende eller alvorlige transfusionskomplikationer
  • Manglende venøs adgang
  • Nuværende tilmelding til argininstudiet (NCT00513617)
  • Gravid
  • Afslag på transfusion
  • Anamnese med uforklarlig svær hæmolytisk transfusionsreaktion
  • Anamnese med alvorlig allergisk, lungetransfusionsreaktion, der kræver indlæggelse
  • Positiv autoimmun hæmolytisk anæmi (direkte Coombs-test med IgG og komplement)
  • Flere (tre eller flere) klinisk signifikante allo-antistoffer på grund af almindelige antigener (f.eks. EC, Kel)
  • Ikke almindeligt, klinisk signifikant antistof, der resulterer i vanskeligheder med at finde matchede enheder (f.eks. anti-JKB)
  • Tager i øjeblikket Hydroxyurea og ikke på en stabil dosis i de 6 måneder før studiestart
  • Kreatininniveau større end 1,7 mg/dL
  • Ferritinniveau større end 1.500 ng/ml eller kvantitativt leverjernniveau større end 7 mg/g tørvægt og er ikke i øjeblikket i behandling med jernkelatbehandling. (Dette er en pilottransfusion, hvor kun 6 måneders transfusion vil blive brugt. Sandsynligheden for jernoverbelastning induceret toksicitet fra transfusionerne over de 6 måneder er meget lille. Endvidere er ferritin uforholdsmæssigt forhøjet i SCD og overvurderer jernbelastningen. Derfor er et kvantitativt leverjern- og/eller ferritinniveau inkluderet som udelukkelseskriterier.)
  • Større infarkt identificeret på fase I MR
  • I øjeblikket på Procrit eller beslægtet lægemiddel, der stimulerer produktionen af ​​røde blodlegemer

Ud over de eksklusionskriterier, der er anført ovenfor, er personer, der ikke fuldførte fase I (eller som gennemførte fase I mere end 1 år før tilmelding til denne undersøgelse), diskvalificerede til tilmelding til denne undersøgelse, hvis de opfylder et af følgende kriterier:

  • Åbent slagtilfælde
  • Tidligere tegn på en unormal MR-scanning eller computer-aksial tomografi (CT) scanning bortset fra små periventrikulære eller vandskellæsioner
  • Anamnese med hovedskade, der resulterede i neurologiske symptomer eller lægebesøg
  • Unormal neurologisk undersøgelse med fokale fund
  • Alkoholforbrug over 14 drikkevarer/uge for kvinder eller 21 drikkevarer/uge for mænd
  • Stofmisbrug, som defineret som brug af ikke-ordineret medicin
  • Anamnese med klaustrofobi og/eller tilstedeværelse af metalliske implantater såsom pacemakere, kirurgiske aneurismeklemmer eller kendte metalfragmenter indlejret i kroppen
  • Baseline blodtryk større end 140/90 mm Hg ved to gentagne målinger. En anden måling er kun nødvendig, hvis den første er større end 140/90 mm Hg.
  • Anamnese med ukontrolleret hypertension

  • Enhver langvarig lidelse, der kan resultere i neurokognitiv eller hjernedysfunktion, der ikke er sekundær til SCD, herunder et af følgende:

    • Inflammatoriske arterielle lidelser (fx lupus, polyarteritis)
    • Anamnese med kræft, der kræver kemoterapi og/eller stråling
    • Ubehandlet hyperlipidæmi
    • Diabetes
    • Vedvarende aktiv infektion som HIV, tuberkulose eller sarkoidose
    • Historie om langvarig blodtransfusion
    • Langvarig nyresvigt/dialyse
    • Langvarig lungesygdom karakteriseret ved et behov for ilt
    • Sygelig fedme (dvs. vægt over 115 kg)
    • Hjertesygdom, herunder en historie med kongestiv hjertesvigt, historie med alvorlig koronararteriesygdom karakteriseret ved angioplastik eller kirurgi, eller historie med angina
    • Aktiv hepatitis eller leversvigt
    • Erhvervet eller medfødt immundefekt
    • Anamnese med psykoser (f.eks. vrangforestillinger, hallucinationer) og/eller skizofreni
    • Neurodegenerativ lidelse
    • Genetisk lidelse forbundet med neurokognitiv dysfunktion såsom Downs syndrom
    • Anden langvarig sygdom eller lidelse, bortset fra SCD, som vil påvirke personens præstationer i undersøgelsen negativt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: 1
Deltagerne vil modtage månedlige blodtransfusioner.
Procedure: Månedlig blodtransfusionsregime
Deltagerne vil modtage blodtransfusioner med 3- til 4-ugers intervaller i 6 måneder til behandling af SCD-relateret anæmi; det samlede antal transfusioner, som deltagerne vil modtage, vil variere mellem seks og otte.
Andre navne:
  • Kronisk transfusionsbehandling
ACTIVE_COMPARATOR: 2
Deltagerne får sædvanlig pleje.
Adfærdsmæssigt: Sædvanlig pleje
Deltagerne vil modtage sædvanlig pleje til behandling af SCD.
Andre navne:
  • Standardpleje alene, styret af sygdomssymptomer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Kognitiv funktion
Tidsramme: Målt til 6. måned
Målt til 6. måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2004

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. december 2010

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. december 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. februar 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. februar 2009

Først opslået (SKØN)

24. februar 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

15. februar 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. februar 2017

Sidst verificeret

1. februar 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 633
  • U54HL070587 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 2U54HL070587 (NIH)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle

Kliniske forsøg med Månedlig blodtransfusionsregime

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner