Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zkoumání kognitivních funkcí a mozkových abnormalit u dospělých se srpkovitou anémií – pilotní intervenční studie

14. února 2017 aktualizováno: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Neuropsychologická dysfunkce a neurozobrazovací abnormality u neurologicky intaktních dospělých se srpkovitou anémií – pilotní intervenční studie

Srpkovitá anémie (SCD), také známá jako srpkovitá anémie, je dědičné onemocnění krve, které může způsobit epizody intenzivní bolesti a může vést k selhání orgánů. Předběžné studie ukázaly, že dospělí s SCD mohou mít mozkové abnormality, které přispívají k problémům s kognitivními funkcemi, včetně problémů s pozorností a pamětí. Tato studie bude používat zobrazování magnetickou rezonancí mozku (MRI) a neuropsychologické testování ke zkoumání rozdílů v kognitivních funkcích u dospělých s SCD, kteří jsou léčeni na anémii měsíčními krevními transfuzemi po dobu 6 měsíců oproti dospělým s SCD, kteří dostávají obvyklou péči po dobu 6 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

SCD je dědičné onemocnění krve. Příznaky zahrnují anémii, infekce, poškození orgánů a intenzivní epizody bolesti, které se nazývají „krize srpkovitých buněk“. V minulosti byla SCD považována za smrtelnou nemoc a mnoho lidí s SCD zemřelo v mladém věku. Díky pokrokům v lékařské péči nyní lidé s SCD žijí déle; často však u nich dochází ke zhoršení kvality života v důsledku progresivního selhání orgánů. Minulé výzkumy naznačily, že děti s SCD mají běžně syndrom dysfunkce čelního laloku, což je porucha mozku, která může ovlivnit kognitivní funkce v oblastech, jako je pozornost, koncentrace, zpracování informací a rozhodování. Často však neurokognitivní a mozkové poruchy nejsou diagnostikovány nebo léčeny u lidí s SCD. V předběžných studiích zobrazování mozku měla alespoň polovina dospělých účastníků s SCD viditelnou kognitivní dysfunkci, zatímco účastníci bez SCD měli zřídka viditelné změny v mozku. Mozková dysfunkce může být jedním z nejdůležitějších a nejméně prozkoumaných problémů postihujících dospělé s SCD.

Většina lidí s SCD má anémii nebo nízké hladiny červených krvinek, což jsou buňky, které přenášejí kyslík do tělesných tkání, zejména mozku. Výzkum ukázal, že u lidí s anémií, kteří nemají SCD, se po léčbě anémie snížily problémy s pamětí a pozorností. Účelem této studie je zjistit, zda lidé s SCD, kteří dostávají měsíční krevní transfuze k léčbě své anémie, mají lepší kognitivní funkce než dospělí s SCD, kteří dostávají obvyklou péči.

První fází této studie byla observační studie, která zahrnovala dospělé s SCD a kontrolní skupinu zdravých dospělých, kteří neměli SCD. Postupy studie zahrnovaly dotazníky, neuropsychologické testování a testování MRI. Na konci první fáze byli účastníci dotázáni, zda jsou ochotni se v budoucnu zúčastnit druhé fáze celkové studie. Zápis do první fáze skončil v únoru 2008.

Tato současná pilotní studie je druhou fází celkové studie. V této studii účastníci začnou vyplněním dotazníků, přezkoumáním anamnézy, fyzikálním vyšetřením, neurologickým vyšetřením a odběrem krve. Ženy poskytnou vzorek moči pro těhotenský test. Proběhne také MRI a neuropsychologické vyšetření. Účastníci pak budou náhodně rozděleni tak, aby dostávali buď krevní transfuze, nebo běžnou péči po dobu 6 měsíců. Účastníci přidělení k krevní transfuzi budou dostávat transfuze každé 3 až 4 týdny po dobu 6 měsíců. Před každou transfuzí účastníci podstoupí odběr krve a přezkoumání anamnézy a anamnézy léků. Účastníci, kterým je přidělena obvyklá péče, obdrží telefonát od výzkumných pracovníků v 1., 2., 4. a 5. měsíci, kdy bude přezkoumána lékařská a medikační historie. Na studijních pobytech ve 3. a 6. měsíci tito účastníci podstoupí také odběr krve. V 6. měsíci všichni účastníci vyplní dotazníky o zdraví a kvalitě života, neuropsychologické testy a magnetickou rezonanci.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

36

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • Children'S Hospital & Research Center At Oakland
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20001
        • Howard University
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Spojené státy, 33021
        • Memorial Cancer Institute
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 94117
        • Johns Hopkins
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02118
        • Boston Medical Center
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Spojené státy, 48201
        • Karmanos Cancer Institute at Wayne State University
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
        • University of Cincinnati Medical Center
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229-3039
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Galveston, Texas, Spojené státy, 77555
        • University of Texas Medical Branch

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

21 let až 55 let (DOSPĚLÝ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokončení všech součástí studie fáze 1 (NCT00528801)
  • Wechslerova škála inteligence dospělých (WAIS) III – skóre IQ (PIQ) menší nebo rovno 90
  • Hemoglobin nižší nebo rovný 9,0 g/dl

Lidé, kteří nedokončili I. fázi studie, jsou způsobilí k zápisu do této studie, pokud splňují všechna následující kritéria:

  • Schopný dát informovaný souhlas se studií
  • Ochota podstoupit transfuzní terapii po dobu 6 měsíců
  • Afrického původu
  • Zběhlý/plynulý v angličtině
  • Elektroforéza hemoglobinu potvrzující hemoglobin SS nebo SB0 (méně než nebo rovna 15 %)
  • Skóre WAIS III-PIQ menší nebo rovné 90
  • Hemoglobin nižší nebo rovný 9,0 g/dl
  • Skóre Mini-Mental Status Examination (MMSE) větší nebo rovné 20
  • Skóre profilu stavů nálady (POMS) na subškále deprese-dejekce menší nebo rovné 40

Kritéria vyloučení:

Lidé, kteří splňují některé z následujících kritérií, jsou vyloučeni ze zápisu do této studie:

  • Život ohrožující nebo závažné transfuzní komplikace v anamnéze
  • Nedostatek žilního přístupu
  • Aktuální zápis do studie Arginine (NCT00513617)
  • Těhotná
  • Odmítnutí transfuze
  • Anamnéza nevysvětlené těžké hemolytické transfuzní reakce
  • Anamnéza závažné alergické reakce na plicní transfuzi vyžadující hospitalizaci
  • Pozitivní autoimunitní hemolytická anémie (přímý Coombsův test s IgG a komplementem)
  • Mnohočetné (tři nebo více) klinicky významných aloprotilátek v důsledku běžných antigenů (např. EC, Kel)
  • Méně častá, klinicky významná protilátka, která má za následek potíže s nalezením odpovídajících jednotek (např. anti-JKB)
  • V současné době užíváte Hydroxyureu a během 6 měsíců před vstupem do studie nedržíte stabilní dávku
  • Hladina kreatininu vyšší než 1,7 mg/dl
  • Hladina feritinu vyšší než 1 500 ng/ml nebo kvantitativní hladina železa v játrech vyšší než 7 mg/g suché hmotnosti a v současné době není na chelatační terapii železa. (Jedná se o pilotní transfuzi, při které bude využito pouze 6 měsíců transfuze. Pravděpodobnost toxicity vyvolané přetížením železem z transfuzí během 6 měsíců je velmi malá. Kromě toho je feritin u SCD neúměrně zvýšený a nadhodnocuje zátěž železem. Proto byla jako kritéria pro vyloučení zahrnuta kvantitativní hladina jaterního železa a/nebo feritinu.)
  • Závažný infarkt identifikovaný na MRI fáze I
  • V současné době na Procrit nebo příbuzný lék, který stimuluje tvorbu červených krvinek

Kromě výše uvedených vylučovacích kritérií jsou lidé, kteří nedokončili fázi I (nebo dokončili fázi I více než 1 rok před zápisem do této studie), diskvalifikováni pro zápis do této studie, pokud splňují některé z následujících kritérií:

  • Zjevný úder
  • Předchozí důkaz abnormální MRI nebo počítačové axiální tomografie (CT) jiné než malé periventrikulární nebo rozvodí
  • Poranění hlavy v anamnéze, které mělo za následek neurologické příznaky nebo návštěvu lékaře
  • Abnormální neurologické vyšetření s fokálními nálezy
  • Spotřeba alkoholu přesahující 14 nápojů/týden u žen nebo 21 nápojů/týden u mužů
  • Zneužívání drog, jak je definováno jako užívání nepředepsaných léků
  • Anamnéza klaustrofobie a/nebo přítomnost kovových implantátů, jako jsou kardiostimulátory, chirurgické svorky na aneuryzma nebo známé kovové fragmenty zapuštěné v těle
  • Výchozí krevní tlak vyšší než 140/90 mm Hg při dvou opakovaných měřeních. Druhé měření je nutné pouze v případě, že první je vyšší než 140/90 mm Hg.
  • Anamnéza nekontrolované hypertenze

  • Jakákoli dlouhodobá porucha, která může vést k neurokognitivní nebo mozkové dysfunkci, která není sekundární k SCD, včetně některého z následujících:

    • Zánětlivé arteriální poruchy (např. lupus, polyarteritida)
    • Anamnéza rakoviny vyžadující chemoterapii a/nebo ozařování
    • Neléčená hyperlipidémie
    • Diabetes
    • Probíhající aktivní infekce, jako je HIV, tuberkulóza nebo sarkoidóza
    • Anamnéza dlouhodobé krevní transfuze
    • Dlouhodobé selhání ledvin/dialýza
    • Dlouhodobé onemocnění plic charakterizované potřebou kyslíku
    • Morbidní obezita (tj. váha vyšší než 115 kg)
    • Srdeční onemocnění, včetně anamnézy městnavého srdečního selhání, anamnézy těžkého onemocnění koronárních tepen charakterizovaného angioplastikou nebo chirurgickým zákrokem nebo anamnézy anginy pectoris
    • Aktivní hepatitida nebo selhání jater
    • Získaná nebo vrozená imunitní nedostatečnost
    • Anamnéza psychóz (např. bludy, halucinace) a/nebo schizofrenie
    • Neurodegenerativní porucha
    • Genetická porucha spojená s neurokognitivní dysfunkcí, jako je Downův syndrom
    • Jiná dlouhodobá nemoc nebo porucha jiná než SCD, která nepříznivě ovlivní výkon osoby ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: 1
Účastníci budou dostávat měsíční krevní transfuze.
Postup: Měsíční režim krevní transfuze
Účastníci budou dostávat krevní transfuze ve 3- až 4týdenních intervalech po dobu 6 měsíců pro léčbu anémie související s SCD; celkový počet transfuzí, které účastníci dostanou, se bude pohybovat mezi šesti a osmi.
Ostatní jména:
  • Chronická transfuzní terapie
ACTIVE_COMPARATOR: 2
Účastníkům se dostane obvyklé péče.
Behaviorální: Obvyklá péče
Účastníkům se dostane obvyklé péče při léčbě SCD.
Ostatní jména:
  • Samostatná standardní péče, řízená symptomy onemocnění.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Kognitivní funkce
Časové okno: Měřeno v měsíci 6
Měřeno v měsíci 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Spolupracovníci

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2004

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2010

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. prosince 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. února 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. února 2009

První zveřejněno (ODHAD)

24. února 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

15. února 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. února 2017

Naposledy ověřeno

1. února 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 633
  • U54HL070587 (Grant/smlouva NIH USA)
  • 2U54HL070587 (NIH)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anémie, srpkovitá anémie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Kingdom

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit