Kognitiivisten toimintojen ja aivojen poikkeavuuksien tutkiminen sirppisolutautia sairastavilla aikuisilla - Pilottiinterventiotutkimus
Neuropsykologiset toimintahäiriöt ja neurokuvantamisen poikkeavuudet neurologisesti koskemattomilla aikuisilla, joilla on sirppisolutauti - pilottiinterventiotutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
SCD on perinnöllinen verisairaus. Oireita ovat anemia, infektiot, elinvauriot ja voimakkaat kipujaksot, joita kutsutaan "sirppisolukriiseiksi". Aiemmin SCD:tä pidettiin kuolemaan johtavana sairautena, ja monet SCD-potilaat kuolivat nuorena. Lääkärinhoidon edistymisen ansiosta SCD-potilaat elävät nyt pidempään; Heidän elämänlaatunsa heikkenee kuitenkin usein etenevän elinten vajaatoiminnan vuoksi. Aiemmat tutkimukset ovat ehdottaneet, että SCD:tä sairastavilla lapsilla on yleensä otsalohkon toimintahäiriö, joka on aivosairaus, joka voi vaikuttaa kognitiiviseen toimintaan sellaisilla aloilla kuin huomio, keskittyminen, tiedonkäsittely ja päätöksenteko. Usein neurokognitiivisia ja aivosairauksia ei kuitenkaan diagnosoida tai hoitaa ihmisillä, joilla on SCD. Alustavissa aivokuvaustutkimuksissa vähintään puolella aikuisista SCD:tä sairastavista osallistujista oli näkyviä kognitiivisia toimintahäiriöitä, kun taas osallistujilla, joilla ei ollut SCD:tä, havaittiin harvoin näkyviä muutoksia aivoissa. Aivojen toimintahäiriö voi olla yksi tärkeimmistä ja vähiten tutkituista ongelmista aikuisilla, joilla on SCD.
Useimmilla SCD-potilailla on anemia tai alhainen punasolujen määrä, jotka ovat soluja, jotka kuljettavat happea kehon kudoksiin, erityisesti aivoihin. Tutkimukset ovat osoittaneet, että anemiaa sairastavilla ihmisillä, joilla ei ole SCD:tä, muisti- ja tarkkaavaisuusongelmat ovat vähentyneet anemian hoidon jälkeen. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko SCD:tä sairastavilla henkilöillä, jotka saavat kuukausittain verensiirtoja anemian hoitoon, parempi kognitiivinen toiminta kuin SCD:tä sairastavilla aikuisilla, jotka saavat tavallista hoitoa.
Tämän tutkimuksen ensimmäinen vaihe oli havaintotutkimus, johon otettiin SCD:tä sairastavia aikuisia ja kontrolliryhmä terveitä aikuisia, joilla ei ollut SCD:tä. Tutkimusmenettelyihin sisältyi kyselylomakkeita, neuropsykologisia testejä ja MRI-testejä. Ensimmäisen vaiheen lopussa osallistujilta kysyttiin, olisivatko he halukkaita osallistumaan koko tutkimuksen toiseen vaiheeseen tulevaisuudessa. Ilmoittautuminen ensimmäiseen vaiheeseen päättyi helmikuussa 2008.
Tämä nykyinen pilottitutkimus on koko tutkimuksen toinen vaihe. Tässä tutkimuksessa osallistujat aloittavat kyselylomakkeiden täyttämisellä, sairaushistorian katsauksen, fyysisen kokeen, neurologisen tutkimuksen ja verenkeräyksen. Naiset antavat virtsanäytteen raskaustestiä varten. Myös MRI ja neuropsykologiset testit suoritetaan. Osallistujat määrätään sitten satunnaisesti saamaan joko verensiirtoja tai tavallista hoitoa 6 kuukauden ajan. Verensiirtoihin määrätyt osallistujat saavat verensiirrot 3–4 viikon välein 6 kuukauden ajan. Ennen jokaista verensiirtoa osallistujille otetaan verikoe ja tarkastellaan sairaushistoriaa ja lääkityshistoriaa. Normaalihoitoon määrätyt osallistujat saavat puhelimitse tutkimustutkijoilta kuukausina 1, 2, 4 ja 5, jolloin käydään läpi sairaus- ja lääkityshistoria. Kuukausien 3 ja 6 opintovierailuilla näille osallistujille tehdään myös verenotto. Kuudes kuussa kaikki osallistujat täyttävät terveyttä ja elämänlaatua koskevat kyselylomakkeet, neuropsykologiset testit ja magneettikuvauksen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Children'S Hospital & Research Center At Oakland
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20001
- Howard University
-
-
Florida
-
Hollywood, Florida, Yhdysvallat, 33021
- Memorial Cancer Institute
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Yhdysvallat, 30912
- Medical College of Georgia
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 94117
- Johns Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02118
- Boston Medical Center
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
- Karmanos Cancer Institute at Wayne State University
-
-
Missouri
-
St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267
- University of Cincinnati Medical Center
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77555
- University of Texas Medical Branch
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vaiheen 1 tutkimuksen kaikkien osien loppuun saattaminen (NCT00528801)
- Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS) III-Performance IQ (PIQ) -pistemäärä on pienempi tai yhtä suuri kuin 90
- Hemoglobiini pienempi tai yhtä suuri kuin 9,0 g/dl
Ihmiset, jotka eivät ole suorittaneet tutkimuksen vaihetta I, voivat osallistua tähän tutkimukseen, jos he täyttävät kaikki seuraavat kriteerit:
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen tutkimukseen
- Valmis 6 kuukauden verensiirtohoitoon
- Afrikkalainen syntyperä
- Englannin kielen taito/sujuva
- Hemoglobiinielektroforeesi, joka vahvistaa hemoglobiinin SS:n tai SB0:n (vähemmän tai yhtä suuri kuin 15 %)
- WAIS III-PIQ -pistemäärä on pienempi tai yhtä suuri kuin 90
- Hemoglobiini pienempi tai yhtä suuri kuin 9,0 g/dl
- Mini-Mental Status Examination (MMSE) -pistemäärä on suurempi tai yhtä suuri kuin 20
- Mielialaprofiilin (POMS) pisteet masennus-masennus-ala-asteikolla alle tai yhtä suuri kuin 40
Poissulkemiskriteerit:
Ihmiset, jotka täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä, hylätään osallistumasta tähän tutkimukseen:
- Henkeä uhkaavia tai vakavia verensiirtokomplikaatioita historiassa
- Suonen pääsyn puute
- Nykyinen ilmoittautuminen Arginine-tutkimukseen (NCT00513617)
- Raskaana
- Verensiirrosta kieltäytyminen
- Aiempi selittämätön vaikea hemolyyttinen verensiirtoreaktio
- Aiempi vakava allerginen, sairaalahoitoa vaatinut keuhkosiirtoreaktio
- Positiivinen autoimmuuni hemolyyttinen anemia (suora Coombsin testi IgG:llä ja komplementilla)
- Useita (kolme tai useampia) kliinisesti merkittäviä allo-vasta-aineita, jotka johtuvat yleisistä antigeeneistä (esim. EC, Kel)
- Melko harvinainen, kliinisesti merkittävä vasta-aine, joka vaikeuttaa vastaavien yksiköiden löytämistä (esim. anti-JKB)
- Tällä hetkellä käytät hydroksiureaa eikä vakaalla annoksella 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen tuloa
- Kreatiniinitaso yli 1,7 mg/dl
- Ferritiinitaso yli 1 500 ng/ml tai kvantitatiivinen maksan rautataso yli 7 mg/g kuivapainoa, eikä tällä hetkellä ole rautakelaatiohoitoa. (Tämä on pilottisiirto, jossa käytetään vain 6 kuukauden verensiirtoa. Raudan ylikuormituksen aiheuttaman toksisuuden todennäköisyys verensiirroista kuuden kuukauden aikana on hyvin pieni. Lisäksi ferritiini on suhteettoman kohonnut SCD:ssä ja yliarvioi rautakuorman. Siksi kvantitatiivinen maksan rauta- ja/tai ferritiinitaso on sisällytetty poissulkemiskriteeriksi.)
- Vaiheen I magneettikuvauksessa todettu vakava infarkti
- Tällä hetkellä Procrit tai vastaava lääke, joka stimuloi punasolujen tuotantoa
Yllä lueteltujen poissulkemiskriteerien lisäksi ihmiset, jotka eivät suorittaneet vaihetta I (tai jotka suorittivat vaiheen I yli 1 vuoden ennen tähän tutkimukseen ilmoittautumista), hylätään osallistumasta tähän tutkimukseen, jos he täyttävät jonkin seuraavista kriteereistä:
- Aivohalvaus
- Aiemmat todisteet epänormaalista MRI- tai tietokonetomografiatutkimuksesta (CT) muista kuin pienet periventrikulaariset tai vesistövauriot
- Aiempi päävamma, joka johti neurologisiin oireisiin tai lääkärin käyntiin
- Epänormaali neurologinen tutkimus fokaalilöydöillä
- Alkoholin kulutus yli 14 juomaa/viikko, jos nainen tai 21 juomaa/viikko, jos mies
- Huumeiden väärinkäyttö, joka määritellään reseptivapaan lääkkeen käyttämiseksi
- Aiempi klaustrofobia ja/tai metalliset implantit, kuten sydämentahdistimet, kirurgiset aneurysmaklipsit tai kehoon upotetut tunnetut metallifragmentit
- Perusverenpaine yli 140/90 mm Hg kahdella toistuvalla mittauksella. Toinen mittaus tarvitaan vain, jos ensimmäinen on suurempi kuin 140/90 mm Hg.
- Aiempi hallitsematon verenpainetauti
Mikä tahansa pitkäaikainen häiriö, joka voi johtaa neurokognitiiviseen tai aivojen toimintahäiriöön, joka ei ole toissijainen SCD:lle, mukaan lukien jokin seuraavista:
- Tulehdukselliset valtimotaudit (esim. lupus, polyarteriitti)
- Aiempi syöpä, joka vaatii kemoterapiaa ja/tai säteilyä
- Hoitamaton hyperlipidemia
- Diabetes
- Jatkuva aktiivinen infektio, kuten HIV, tuberkuloosi tai sarkoidoosi
- Pitkäaikainen verensiirtohistoria
- Pitkäaikainen munuaisten vajaatoiminta/dialyysi
- Pitkäaikainen keuhkosairaus, jolle on ominaista hapentarve
- Sairaala lihavuus (eli paino yli 115 kg)
- Sydänsairaus, mukaan lukien sydämen vajaatoiminta, vakava sepelvaltimotauti, jolle on ominaista angioplastia tai leikkaus, tai angina pectoris
- Aktiivinen hepatiitti tai maksan vajaatoiminta
- Hankittu tai synnynnäinen immuunivajaus
- Psykoosien (esim. harhaluulojen, hallusinaatioiden) ja/tai skitsofrenian historia
- Neurodegeneratiivinen häiriö
- Neurokognitiiviseen toimintahäiriöön liittyvä geneettinen häiriö, kuten Downin oireyhtymä
- Muu pitkäaikainen sairaus tai muu häiriö kuin SCD, joka vaikuttaa haitallisesti henkilön suoritukseen tutkimuksessa
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: 1
Osallistujat saavat kuukausittain verensiirrot.
|
Osallistujat saavat verensiirtoja 3-4 viikon välein 6 kuukauden ajan SCD:hen liittyvän anemian hoitoon; osallistujien saamien verensiirtojen kokonaismäärä vaihtelee kuudesta kahdeksaan.
Muut nimet:
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: 2
Osallistujat saavat normaalia hoitoa.
|
Osallistujat saavat tavanomaista hoitoa SCD:n hoidossa.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Kognitiivinen toiminto
Aikaikkuna: Mitattu kuukaudessa 6
|
Mitattu kuukaudessa 6
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Yhteistyökumppanit
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 633
- U54HL070587 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
- 2U54HL070587 (NIH)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .