フリードライヒ運動失調症（FRDA）患者の治療におけるイデベノンの有効性、安全性、忍容性の研究 (MICONOS)
フリードライヒ運動失調症患者の治療におけるイデベノンの有効性、安全性、忍容性に関する第 III 相二重盲検無作為化プラセボ対照試験
調査の概要
詳細な説明
コエンザイム Q10 (CoQ10) の短鎖類似体であるイデベノンは、その抗酸化活性とミトコンドリア ATP 産生を促進する呼吸鎖における電子伝達体としての役割を通じて、フリードライヒ運動失調症の根本的な原因を緩和する可能性があります。
232 人の患者を対象とした現在の 12 か月間のプラセボ対照治療研究は、例えば、国際共同運動失調症評価を使用して、最近の 48 人の患者を対象とした 6 か月間の子供の NICOSIA 研究で観察されたように、神経機能に対するイデベノンの正の効果を確認することを目的としています。スケール (ICARS) および新しく開発されたフリードライヒ運動失調症評価スケール (FARS)。
さらに、この研究は、いくつかの小規模な研究で観察されたFRDAに関連する心筋症に対するプラスの効果を確認することを目的としています。 心臓の解剖学と機能は、FRDA 心筋症患者の心エコー検査、組織ドップラー イメージング、および心臓 MRI 法を使用して評価されます。 さらに、最大作業負荷として測定される運動能力は、修正された運動プロトコルに従うことができる患者で評価されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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London、イギリス、WC1N 3BG
- National Hospital for Neurology & Neurosurgery
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Newcastle、イギリス、NE2 4HH
- University of Newcastle upon Tyne -Mitochondrial Research Group
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Groningen、オランダ、9700 RB
- University Medical Center Groningen
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Innsbruck、オーストリア、6020
- Universitatsklinik Innsbruck
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Berlin、ドイツ、13125
- HELIOS Klinikum BerlinBuch
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Bonn、ドイツ、53105
- Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik- Universitätsklinikum Bonn
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Freiburg、ドイツ、79106
- Klinik II, Neuropädiatrie u.Muskelerkrankungen- Universitätsklinik Freiburg
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Göttingen、ドイツ、37073
- Zentrum für Neurologische Medizin
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Hamburg、ドイツ、20246
- UKE Hamburg Neuropädiatrie-Zentum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
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München、ドイツ、81377
- Neurologische Klinik- klinikum Grosshadern
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Tübingen、ドイツ、72076
- Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
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Paris、フランス、75651
- Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
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Bruxelles、ベルギー、1070
- Hopital Erasme - Universite Libre de Bruxelles
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -FRDA変異が確認されたFRDAの文書化された診断
- ベースラインで8歳以上の患者
- -体重が25kg以上の患者
- -研究者の意見では、薬を飲み込むことを含む、研究の要件を順守できる患者
- -スクリーニング時およびベースライン時の尿妊娠検査が陰性（出産の可能性のある女性）
除外基準:
- 過去1ヶ月以内にイデベノンまたはコエンザイムQ10による治療
- 妊娠および/または授乳中
- -SGOT、SGPT、またはクレアチニンの正常上限の1.5倍を超える上昇を含むがこれらに限定されない、臨床血液学または生化学の臨床的に重大な異常
- 薬物またはアルコールの乱用の過去または現在の病歴
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループA：イデベノン
45kg以下の患者：イデベノン180mg/日 45kg以上の患者：イデベノン360mg/日
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経口イデベノンまたはプラセボの 3 つの治療群のうちの 1 つの治療群の 12 か月。治療は食事とともに 1 日 3 回行われます。
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実験的：グループ B: イデベノン
45kg以下の患者：イデベノン450mg/日 45kg以上の患者：イデベノン900mg/日
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経口イデベノンまたはプラセボの 3 つの治療群のうちの 1 つの治療群の 12 か月。治療は食事とともに 1 日 3 回行われます。
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実験的：C：イデベノン
45kg以下の患者：イデベノン1350mg/日 45kg以上の患者：イデベノン2250mg/日
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経口イデベノンまたはプラセボの 3 つの治療群のうちの 1 つの治療群の 12 か月。治療は食事とともに 1 日 3 回行われます。
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プラセボコンパレーター：D: プラセボ
プラセボ
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経口イデベノンまたはプラセボの 3 つの治療群のうちの 1 つの治療群の 12 か月。治療は食事とともに 1 日 3 回行われます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースライン評価から52週までの国際共同運動失調症評価尺度（ICARS）スコアの絶対変化
時間枠：ベースラインと 52 週目
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International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) は、一般的に使用される評価であり、以下を含む 4 つの臨床サブスコアで構成されています: 姿勢と歩行、四肢の調整、発話と眼球運動機能。 0 から 100 の範囲で、100 は最も深刻な影響を受ける結果を示します。
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ベースラインと 52 週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースライン評価から52週までのフリードライヒ失調症評価尺度（FARS）スコアの絶対変化
時間枠：ベースラインと 52 週目
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フリードライヒ運動失調評価尺度 (FARS) は、運動失調の尺度、日常生活動作のサブスケールおよび神経学的サブスケールで構成されています。
3 つのサブスケールのスコアが加算され、0 ～ 159 の範囲の合計スコアが生成されます。スコアが高いほど、障害のレベルが高いことを示します。
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ベースラインと 52 週目
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臨床的に関連するマージンによって ICARS で改善する (反応する) 患者の割合
時間枠：52週目
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International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) は、一般的に使用される評価であり、以下を含む 4 つの臨床サブスコアで構成されています: 姿勢と歩行、四肢の調整、発話と眼球運動機能。 0 から 100 の範囲で、100 は最も深刻な影響を受ける結果を示します。 52 週目の ICARS レスポンダー分析: 2.5 ポイント以上改善した被験者の割合。 |
52週目
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左心室ピーク収縮期ひずみ率が改善するか、ひずみ率が悪化することなく左室質量指数（LVMI）の低下を示す患者の割合
時間枠：1年
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(FRDA 心筋症基準で定義されているように、心臓への関与を示す統計分析の亜集団において)
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1年
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ベースラインから 52 週までのピーク収縮期ひずみ率の変化
時間枠：1年
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ベースラインから 52 週目までの、心疾患のある被験者 (FRDA-CM 基準) の最大収縮期縦ひずみ率 (PSLSR) の平均変化。PSLSR の正の値は悪化、負の値は改善です。
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1年
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ベースラインから 52 週目までのピーク ワークロードの変化
時間枠：1年
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これを行うことができる患者のサブセットで、修正された運動テストによって評価されます。 Wpeak は、次の式から計算されています: ワークロードが最後に完全に完了した段階 + (最後の段階で完了した秒数 / 60 * (4 [腕のエルゴノメトリーの場合] または 10 [脚のエルゴノメトリーの場合])))。 |
1年
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Nick Wood, Professor、Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University college London.
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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