FRDA(Friedreich's ataxia) 환자 치료에서 Idebenone의 효능, 안전성 및 내약성에 관한 연구 (MICONOS)
Friedreich 운동 실조증 환자 치료에서 Idebenone의 효능, 안전성 및 내약성에 대한 III상 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
연구 개요
상세 설명
Co-enzyme Q10(CoQ10)의 단쇄 유사체인 Idebenone은 항산화 활성과 미토콘드리아 ATP 생산을 촉진하는 호흡 사슬에서 전자 운반체로서의 역할을 통해 프리드라이히 운동실조증의 근본적인 원인을 완화할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
현재 232명의 환자를 대상으로 한 12개월 위약 대조 치료 연구는 국제 협동 운동 실조증 등급을 사용하여 최근 48명의 환자를 대상으로 한 6개월 NICOSIA 연구에서 관찰된 것과 같이 신경 기능에 대한 이데베논의 긍정적인 효과를 확인하는 것을 목표로 합니다. 척도(ICARS) 및 새로 개발된 Friedreich의 운동실조 등급 척도(FARS).
또한 이 연구는 여러 소규모 연구에서 관찰된 FRDA와 관련된 심근병증에 대한 긍정적인 효과를 확인하는 것을 목표로 합니다. FRDA 심근병증 환자의 심장 초음파 검사, 조직 도플러 영상 및 심장 MRI 방법을 사용하여 심장 해부학 및 기능을 평가합니다. 또한 최대 작업 부하로 측정되는 운동 능력은 수정된 운동 프로토콜을 준수할 수 있는 환자에서 평가됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Groningen, 네덜란드, 9700 RB
- University Medical Center Groningen
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Berlin, 독일, 13125
- HELIOS Klinikum BerlinBuch
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Bonn, 독일, 53105
- Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik- Universitätsklinikum Bonn
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Freiburg, 독일, 79106
- Klinik II, Neuropädiatrie u.Muskelerkrankungen- Universitätsklinik Freiburg
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Göttingen, 독일, 37073
- Zentrum für Neurologische Medizin
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Hamburg, 독일, 20246
- UKE Hamburg Neuropädiatrie-Zentum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
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München, 독일, 81377
- Neurologische Klinik- klinikum Grosshadern
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Tübingen, 독일, 72076
- Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
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Bruxelles, 벨기에, 1070
- Hopital Erasme - Universite Libre de Bruxelles
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London, 영국, WC1N 3BG
- National Hospital for Neurology & Neurosurgery
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Newcastle, 영국, NE2 4HH
- University of Newcastle upon Tyne -Mitochondrial Research Group
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Innsbruck, 오스트리아, 6020
- Universitätsklinik Innsbruck
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Paris, 프랑스, 75651
- Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- FRDA 돌연변이가 확인된 FRDA의 문서화된 진단
- 기준선에서 8세 이상의 환자
- 체중이 25kg 이상인 환자
- 연구자의 의견에 따라 약물을 삼키는 것을 포함하여 연구의 요구 사항을 준수할 수 있는 환자
- 선별검사 및 기준선에서 음성 소변 임신 검사(가임 여성)
제외 기준:
- 지난 1개월 이내에 이데베논 또는 코엔자임 Q10으로 치료
- 임신 및/또는 모유 수유
- SGOT, SGPT 또는 크레아티닌 정상 상한치의 1.5배를 초과하는 상승을 포함하되 이에 국한되지 않는 임상 혈액학 또는 생화학의 임상적으로 유의미한 이상
- 약물 또는 알코올 남용의 과거 또는 현재 병력
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 그룹 A: 이데베논
45kg 미만 환자: 이데베논 180mg/일 45kg 초과 환자: 이데베논 360mg/일
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경구용 이데베논 또는 위약의 3가지 치료 중 1가지 중 12개월. 식사와 함께 매일 3회 치료.
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실험적: 그룹 B: 이데베논
45kg 이하 환자: 이데베논 450mg/일 45kg 초과 환자: 이데베논 900mg/일
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경구용 이데베논 또는 위약의 3가지 치료 중 1가지 중 12개월. 식사와 함께 매일 3회 치료.
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실험적: C: 이데베논
45kg 미만 환자: 이데베논 1350mg/일 45kg 초과 환자: 이데베논 2250mg/일
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경구용 이데베논 또는 위약의 3가지 치료 중 1가지 중 12개월. 식사와 함께 매일 3회 치료.
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위약 비교기: D: 위약
위약
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경구용 이데베논 또는 위약의 3가지 치료 중 1가지 중 12개월. 식사와 함께 매일 3회 치료.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선 평가에서 52주차까지 ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale) 점수의 절대적 변화
기간: 기준선 및 52주차
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ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale)는 일반적으로 사용되는 평가이며 자세 및 보행, 사지 조정, 언어 및 안구 운동 기능과 관련된 4가지 임상 하위 점수로 구성됩니다. ICARS 점수는 하위 점수의 총합입니다. 범위는 0에서 100까지이며 100은 가장 심각하게 영향을 받는 결과를 나타냅니다.
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기준선 및 52주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기본 평가에서 52주차까지 Friedreich의 운동실조 등급 척도(FARS) 점수의 절대적 변화
기간: 기준선 및 52주차
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FARS(Friedreich Ataxia Rating Scale)는 운동실조의 척도, 일상 생활 활동 하위 척도 및 신경학적 하위 척도로 구성됩니다.
세 가지 하위 척도의 점수를 합산하여 0에서 159까지의 총점을 생성하며 점수가 높을수록 장애 수준이 높음을 나타냅니다.
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기준선 및 52주차
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ICARS에서 개선(반응)한 환자의 비율(임상 관련 마진 기준)
기간: 52주차
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ICARS(International Cooperative Ataxia Rating Scale)는 일반적으로 사용되는 평가이며 자세 및 보행, 사지 조정, 언어 및 안구 운동 기능과 관련된 4가지 임상 하위 점수로 구성됩니다. ICARS 점수는 하위 점수의 총합입니다. 범위는 0에서 100까지이며 100은 가장 심각하게 영향을 받는 결과를 나타냅니다. 52주차 ICARS 응답자 분석: 2.5포인트 이상 개선된 피험자의 비율. |
52주차
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좌심실 최고 수축기 긴장율이 호전되거나 좌심실 질량 지수(LVMI) 감소를 보이는 환자 비율
기간: 일년
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(FRDA 심근병증 기준에 의해 정의된 심장 침범을 나타내는 통계 분석 하위 집단에서)
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일년
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기준선에서 52주까지의 최고 수축기 긴장률의 변화
기간: 일년
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심장 관련 피험자(FRDA-CM 기준)에서 기준선에서 52주까지의 최고 수축기 세로 변형률(PSLSR)의 평균 변화, 여기서 PSLSR의 양수 값은 악화이고 음수 값은 개선입니다.
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일년
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기준선에서 52주차까지의 피크 워크로드 변화
기간: 일년
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이를 수행할 수 있는 환자의 하위 집합에서 수정된 운동 테스트로 평가합니다. Wpeak는 다음 공식으로 계산되었습니다. 마지막으로 완전히 완료된 작업량 + (마지막 단계에서 완료된 시간(초) / 60 * (4[팔 인체공학의 경우] 또는 10[다리 인체공학의 경우])). |
일년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University college London.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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