Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av effektivitet, säkerhet och tolerabilitet av Idebenone vid behandling av patienter med Friedreichs ataxi (FRDA) (MICONOS)

19 maj 2016 uppdaterad av: Santhera Pharmaceuticals

En fas III dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie av Idebenons effektivitet, säkerhet och tolerabilitet vid behandling av Friedreichs ataxipatienter

Syftet med denna studie är att studera effekt, säkerhet och tolerabilitet av idebenon under 12 månaders behandling hos barn och vuxna med Friedreichs ataxi. Detta är en randomiserad placebokontrollerad dubbelblind studie utförd i Europa. Effektutfall inkluderar mått på neurologisk försämring och funktion, och mått på hjärtat.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Idebenone, en kortkedjig analog av Co-enzym Q10 (CoQ10), har potential att mildra bakomliggande orsaker till Friedreichs Ataxi genom dess antioxidantaktivitet och dess roll som en elektronbärare i andningskedjan som främjar mitokondriell ATP-produktion.

Den nuvarande 12-månaders placebokontrollerade behandlingsstudien på 232 patienter syftar till att bekräfta den positiva effekten av idebenon på neurologisk funktion, som till exempel observerats i den nyligen genomförda 48-patienter, 6-månaders NICOSIA-studien på barn, med hjälp av International Cooperative Ataxia Rating. Scale (ICARS) och den nyutvecklade Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS).

Dessutom syftar studien till att bekräfta den positiva effekt på kardiomyopati associerad med FRDA som observerats i flera små studier. Hjärtanatomi och funktion kommer att bedömas med hjälp av ekokardiografi, vävnadsdoppleravbildning och hjärt-MRT-metoder hos patienter med FRDA kardiomyopati. Dessutom kommer träningskapacitet, mätt som maximal arbetsbelastning, att bedömas hos patienter som kan följa ett modifierat träningsprotokoll.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

232

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1070
        • Hopital Erasme - Universite Libre de Bruxelles
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
  • Nederländerna
      • Groningen, Nederländerna, 9700 RB
        • University Medical Center Groningen
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3BG
        • National Hospital for Neurology & Neurosurgery
      • Newcastle, Storbritannien, NE2 4HH
        • University of Newcastle upon Tyne -Mitochondrial Research Group
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13125
        • HELIOS Klinikum BerlinBuch
      • Bonn, Tyskland, 53105
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik- Universitätsklinikum Bonn
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Klinik II, Neuropädiatrie u.Muskelerkrankungen- Universitätsklinik Freiburg
      • Göttingen, Tyskland, 37073
        • Zentrum für Neurologische Medizin
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • UKE Hamburg Neuropädiatrie-Zentum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
      • München, Tyskland, 81377
        • Neurologische Klinik- klinikum Grosshadern
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
  • Österrike
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Universitatsklinik Innsbruck

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

8 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Dokumenterad diagnos av FRDA med bekräftade FRDA-mutationer
  • Patienter 8 år eller äldre vid baslinjen
  • Patienter med kroppsvikt ≥ 25 kg
  • Patienter som enligt utredaren kan uppfylla kraven i studien, inklusive att svälja medicinen
  • Negativt uringraviditetstest vid screening och vid baseline (kvinnor i fertil ålder)

Exklusions kriterier:

  • Behandling med idebenone eller koenzym Q10 under den senaste 1 månaden
  • Graviditet och/eller amning
  • Kliniskt signifikanta avvikelser i klinisk hematologi eller biokemi inklusive, men inte begränsat till, förhöjningar som är större än 1,5 gånger den övre normalgränsen för SGOT, SGPT eller kreatinin
  • Tidigare eller nuvarande historia av missbruk av droger eller alkohol

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Grupp A: Idebenone
Patienter under/lika 45 kg: idebenon 180 mg/dag Patienter över 45 kg: idebenone 360 ​​mg/dag
Läkemedel: idebenon
12 månader av 1 av 3 behandlingar armar av oralt idebenon eller placebo. Behandlingen tas 3 gånger dagligen med måltider.
Experimentell: Grupp B: Idebenone
Patienter under/lika 45 kg: idebenon 450 mg/dag Patienter över 45 kg: idebenon 900 mg/dag
Läkemedel: idebenon
12 månader av 1 av 3 behandlingar armar av oralt idebenon eller placebo. Behandlingen tas 3 gånger dagligen med måltider.
Experimentell: C: Idebenone
Patienter under/lika 45 kg: idebenone 1350 mg/dag Patienter över 45 kg: idebenone 2250 mg/dag
Läkemedel: idebenon
12 månader av 1 av 3 behandlingar armar av oralt idebenon eller placebo. Behandlingen tas 3 gånger dagligen med måltider.
Placebo-jämförare: D: Placebo
placebo
Läkemedel: Placebo
12 månader av 1 av 3 behandlingar armar av oralt idebenon eller placebo. Behandlingen tas 3 gånger dagligen med måltider.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) poäng från baslinjebedömning till vecka 52
Tidsram: Baslinje och vecka 52
International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) är en allmänt använd utvärdering och består av fyra kliniska delpoäng som involverar följande: hållning och gång, extremitetskoordination, tal och oculomotorisk funktion. ICARS-poängen är den totala summan av delpoängen och sträcker sig från 0 till 100, där 100 indikerar det mest allvarligt påverkade resultatet.
Baslinje och vecka 52

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Absolut förändring i Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS) poäng från baslinjebedömning till vecka 52
Tidsram: Baslinje och vecka 52
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) är uppbyggd av ett mått på ataxi och aktiviteter för dagligt liv och en neurologisk subskala. Poängen från de tre underskalorna läggs till för att generera en totalpoäng som sträcker sig från 0 till 159, med en högre poäng som indikerar en högre grad av funktionshinder.
Baslinje och vecka 52
Andel patienter som förbättrar (svarar) på ICARS med en kliniskt relevant marginal
Tidsram: vecka 52

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) är en allmänt använd utvärdering och består av fyra kliniska delpoäng som involverar följande: hållning och gång, extremitetskoordination, tal och oculomotorisk funktion. ICARS-poängen är den totala summan av delpoängen och sträcker sig från 0 till 100, där 100 indikerar det mest allvarligt påverkade resultatet.

ICARS svarsanalys vid vecka 52: Procentandel av försökspersoner som förbättras med 2,5 poäng eller mer.
vecka 52
Andel patienter som förbättrar vänsterkammars toppsystoliska töjningsfrekvens eller visar en minskning av vänsterkammarmassindex (LVMI) utan försämring i töjningsfrekvens
Tidsram: 1 år
(I den statistiska analysen uppvisar subpopulation med hjärtpåverkan enligt definitionen av FRDA kardiomyopatikriterier)
1 år
Förändring i topp systolisk belastningsfrekvens från baslinje till vecka 52
Tidsram: 1 år
Mean Change of Peak systolic longitudinal strain rate (PSLSR) från baslinje till vecka 52 hos patienter med hjärtinblandning (FRDA-CM-kriterier), där positivt värde i PSLSR är en försämring och negativt värde en förbättring.
1 år
Förändring av högsta arbetsbelastning från baslinje till vecka 52
Tidsram: 1 år

Bedöms genom ett modifierat träningstest, hos en delmängd av patienter som kan genomföra detta.

Wpeak har beräknats från följande formel: Arbetsbelastning senaste fullständigt genomförda steg + (sekunder genomförda i sista steg / 60 * (4 [om arm ergonomi] eller 10 [om ben ergonomi])).
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Utredare

  • Huvudutredare: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University college London.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2006

Primärt slutförande (Faktisk)

1 januari 2010

Avslutad studie (Faktisk)

1 januari 2010

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 maj 2009

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2009

Första postat (Uppskatta)

20 maj 2009

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

27 juni 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2016

Senast verifierad

1 maj 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SNT-III-001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera