Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование эффективности, безопасности и переносимости идебенона при лечении пациентов с атаксией Фридрейха (FRDA) (MICONOS)

19 мая 2016 г. обновлено: Santhera Pharmaceuticals

Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование III фазы эффективности, безопасности и переносимости идебенона при лечении пациентов с атаксией Фридрейха

Целью данного исследования является изучение эффективности, безопасности и переносимости идебенона в течение 12 месяцев лечения детей и взрослых с атаксией Фридрейха. Это рандомизированное плацебо-контролируемое двойное слепое исследование, проведенное в Европе. Результаты эффективности включают показатели неврологических нарушений и функций, а также показатели сердца.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Идебенон, аналог коэнзима Q10 (CoQ10) с короткой цепью, обладает потенциалом смягчать основные причины атаксии Фридрейха благодаря своей антиоксидантной активности и своей роли переносчика электронов в дыхательной цепи, способствующей выработке митохондриального АТФ.

Текущее 12-месячное плацебо-контролируемое исследование лечения с участием 232 пациентов направлено на подтверждение положительного влияния идебенона на неврологическую функцию, как, например, наблюдаемое в недавнем 6-месячном исследовании NICOSIA с участием 48 пациентов с использованием Международного кооперативного рейтинга атаксии. Шкала (ICARS) и недавно разработанная шкала оценки атаксии Фридрейха (FARS).

Кроме того, исследование направлено на подтверждение положительного влияния на кардиомиопатию, связанную с FRDA, наблюдаемое в нескольких небольших исследованиях. Анатомию и функцию сердца будут оценивать с помощью эхокардиографии, тканевой допплерографии и методов МРТ сердца у пациентов с кардиомиопатией FRDA. Кроме того, у пациентов, способных выполнять модифицированный протокол упражнений, будет оцениваться переносимость физической нагрузки, измеряемая как пиковая рабочая нагрузка.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

232

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австрия
      • Innsbruck, Австрия, 6020
        • Universitatsklinik Innsbruck
  • Бельгия
      • Bruxelles, Бельгия, 1070
        • Hopital Erasme - Universite Libre de Bruxelles
  • Германия
      • Berlin, Германия, 13125
        • HELIOS Klinikum BerlinBuch
      • Bonn, Германия, 53105
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik- Universitätsklinikum Bonn
      • Freiburg, Германия, 79106
        • Klinik II, Neuropädiatrie u.Muskelerkrankungen- Universitätsklinik Freiburg
      • Göttingen, Германия, 37073
        • Zentrum für Neurologische Medizin
      • Hamburg, Германия, 20246
        • UKE Hamburg Neuropädiatrie-Zentum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
      • München, Германия, 81377
        • Neurologische Klinik- klinikum Grosshadern
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
  • Нидерланды
      • Groningen, Нидерланды, 9700 RB
        • University Medical Center Groningen
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • National Hospital for Neurology & Neurosurgery
      • Newcastle, Соединенное Королевство, NE2 4HH
        • University of Newcastle upon Tyne -Mitochondrial Research Group
  • Франция
      • Paris, Франция, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

8 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Документально подтвержденный диагноз FRDA с подтвержденными мутациями FRDA
  • Пациенты в возрасте 8 лет и старше на исходном уровне
  • Пациенты с массой тела ≥ 25 кг
  • Пациенты, которые, по мнению исследователя, способны выполнять требования исследования, в том числе проглатывать лекарство
  • Отрицательный тест мочи на беременность при скрининге и на исходном уровне (женщины детородного возраста)

Критерий исключения:

  • Лечение идебеноном или коэнзимом Q10 в течение последнего 1 месяца
  • Беременность и/или кормление грудью
  • Клинически значимые аномалии клинической гематологии или биохимии, включая, помимо прочего, повышение более чем в 1,5 раза верхнего предела нормы SGOT, SGPT или креатинина
  • Прошлая или настоящая история злоупотребления наркотиками или алкоголем

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа А: идебенон
Пациенты с массой тела менее 45 кг: идебенон 180 мг/день. Пациенты с массой тела более 45 кг: идебенон 360 мг/день.
Лекарство: идебенон
12 месяцев 1 из 3 групп лечения пероральным идебеноном или плацебо. Лечение принимают 3 раза в день во время еды.
Экспериментальный: Группа B: идебенон
Пациенты с массой тела менее 45 кг: идебенон 450 мг/сут. Пациенты с массой тела более 45 кг: идебенон 900 мг/сут.
Лекарство: идебенон
12 месяцев 1 из 3 групп лечения пероральным идебеноном или плацебо. Лечение принимают 3 раза в день во время еды.
Экспериментальный: C: идебенон
Пациенты с массой тела менее 45 кг: идебенон 1350 мг/сут. Пациенты с массой тела более 45 кг: идебенон 2250 мг/сут.
Лекарство: идебенон
12 месяцев 1 из 3 групп лечения пероральным идебеноном или плацебо. Лечение принимают 3 раза в день во время еды.
Плацебо Компаратор: Д: Плацебо
плацебо
Лекарство: Плацебо
12 месяцев 1 из 3 групп лечения пероральным идебеноном или плацебо. Лечение принимают 3 раза в день во время еды.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение баллов по Международной кооперативной рейтинговой шкале атаксии (ICARS) по сравнению с исходной оценкой до 52-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень и 52 неделя
Международная кооперативная рейтинговая шкала атаксии (ICARS) является широко используемой оценкой и состоит из четырех клинических подбаллов, включающих следующее: осанка и походка, координация конечностей, речь и глазодвигательная функция. Оценка ICARS представляет собой общую сумму подбаллов. и колеблется от 0 до 100, где 100 указывает на наиболее серьезно затронутый исход.
Исходный уровень и 52 неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение баллов по шкале оценки атаксии Фридрейха (FARS) по сравнению с исходной оценкой до 52-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень и 52 неделя
Шкала оценки атаксии Фридрейха (FARS) состоит из меры атаксии, подшкалы повседневной активности и неврологической подшкалы. Баллы по трем субшкалам складываются для получения общего балла в диапазоне от 0 до 159, где более высокий балл указывает на более высокий уровень инвалидности.
Исходный уровень и 52 неделя
Доля пациентов с улучшением (ответом) на ICARS с клинически значимым пределом
Временное ограничение: неделя 52

Международная кооперативная рейтинговая шкала атаксии (ICARS) является широко используемой оценкой и состоит из четырех клинических подбаллов, включающих следующее: осанка и походка, координация конечностей, речь и глазодвигательная функция. Оценка ICARS представляет собой общую сумму подбаллов. и колеблется от 0 до 100, где 100 указывает на наиболее серьезно затронутый исход.

Анализ респондентов ICARS на 52-й неделе: процент субъектов, улучшившихся на 2,5 балла или более.
неделя 52
Доля пациентов с улучшением пиковой скорости систолической деформации левого желудочка или снижением индекса массы левого желудочка (ИММЛЖ) без ухудшения скорости деформации
Временное ограничение: 1 год
(В статистическом анализе субпопуляция с поражением сердца согласно критериям кардиомиопатии FRDA)
1 год
Изменение пиковой скорости систолической деформации от исходного уровня до 52-й недели
Временное ограничение: 1 год
Среднее изменение пиковой скорости систолической продольной деформации (PSSLR) от исходного уровня до 52-й недели у субъектов с поражением сердца (критерии FRDA-CM), где положительное значение PSLSR означает ухудшение, а отрицательное значение — улучшение.
1 год
Изменение пиковой рабочей нагрузки по сравнению с исходным уровнем до 52-й недели
Временное ограничение: 1 год

Оценивается с помощью модифицированного теста с физической нагрузкой у подгруппы пациентов, способных это сделать.

Wpeak рассчитывается по следующей формуле: рабочая нагрузка на последнем полностью завершенном этапе + (секунды, пройденные на последнем этапе / 60 * (4 [если эргонометрия рук] или 10 [если эргонометрия ног])).
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Santhera Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University college London.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 апреля 2006 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 января 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 января 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

19 мая 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

19 мая 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

20 мая 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

27 июня 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 мая 2016 г.

Последняя проверка

1 мая 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SNT-III-001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться