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Eine Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Idebenon bei der Behandlung von Patienten mit Friedreich-Ataxie (FRDA). (MICONOS)

19. Mai 2016 aktualisiert von: Santhera Pharmaceuticals

Eine doppelblinde, randomisierte, placebokontrollierte Phase-III-Studie zur Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Idebenon bei der Behandlung von Patienten mit Friedreich-Ataxie

Der Zweck dieser Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Idebenon in einer 12-monatigen Behandlung bei Kindern und Erwachsenen mit Friedreich-Ataxie. Dies ist eine randomisierte placebokontrollierte Doppelblindstudie, die in Europa durchgeführt wurde. Zu den Wirksamkeitsergebnissen gehören Messungen der neurologischen Beeinträchtigung und Funktion sowie Messungen des Herzens.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Idebenon, ein kurzkettiges Analogon von Co-Enzym Q10 (CoQ10), hat das Potenzial, die zugrunde liegenden Ursachen der Friedreich-Ataxie durch seine antioxidative Aktivität und seine Rolle als Elektronenträger in der Atmungskette zu lindern, die die mitochondriale ATP-Produktion fördert.

Die aktuelle 12-monatige placebokontrollierte Behandlungsstudie mit 232 Patienten zielt darauf ab, die positive Wirkung von Idebenon auf die neurologische Funktion zu bestätigen, wie sie beispielsweise in der jüngsten 6-monatigen NICOSIA-Studie mit 48 Patienten bei Kindern unter Verwendung des International Cooperative Ataxia Rating beobachtet wurde Scale (ICARS) und die neu entwickelte Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS).

Darüber hinaus zielt die Studie darauf ab, die positive Wirkung auf die Kardiomyopathie im Zusammenhang mit FRDA zu bestätigen, die in mehreren kleinen Studien beobachtet wurde. Herzanatomie und -funktion werden bei Patienten mit FRDA-Kardiomyopathie mittels Echokardiographie, Gewebe-Doppler-Bildgebung und Herz-MRT-Methoden beurteilt. Darüber hinaus wird die Belastungsfähigkeit, gemessen als Spitzenbelastung, bei Patienten bewertet, die in der Lage sind, ein modifiziertes Belastungsprotokoll einzuhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

232

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1070
        • Hôpital Erasme - Université Libre de Bruxelles
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13125
        • HELIOS Klinikum BerlinBuch
      • Bonn, Deutschland, 53105
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik- Universitätsklinikum Bonn
      • Freiburg, Deutschland, 79106
        • Klinik II, Neuropädiatrie u.Muskelerkrankungen- Universitätsklinik Freiburg
      • Göttingen, Deutschland, 37073
        • Zentrum für Neurologische Medizin
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • UKE Hamburg Neuropädiatrie-Zentum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
      • München, Deutschland, 81377
        • Neurologische Klinik- klinikum Grosshadern
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
  • Niederlande
      • Groningen, Niederlande, 9700 RB
        • University Medical Center Groningen
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • National Hospital for Neurology & Neurosurgery
      • Newcastle, Vereinigtes Königreich, NE2 4HH
        • University of Newcastle upon Tyne -Mitochondrial Research Group
  • Österreich
      • Innsbruck, Österreich, 6020
        • Universitätsklinik Innsbruck

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Dokumentierte Diagnose von FRDA mit bestätigten FRDA-Mutationen
  • Patienten im Alter von 8 Jahren oder älter zu Studienbeginn
  • Patienten mit einem Körpergewicht ≥ 25 kg
  • Patienten, die nach Ansicht des Prüfarztes in der Lage sind, die Anforderungen der Studie zu erfüllen, einschließlich des Schluckens des Medikaments
  • Negativer Schwangerschaftstest im Urin beim Screening und zu Studienbeginn (Frauen im gebärfähigen Alter)

Ausschlusskriterien:

  • Behandlung mit Idebenon oder Coenzym Q10 innerhalb des letzten 1 Monats
  • Schwangerschaft und/oder Stillzeit
  • Klinisch signifikante Anomalien der klinischen Hämatologie oder Biochemie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, Erhöhungen von mehr als dem 1,5-fachen der oberen Normgrenze von SGOT, SGPT oder Kreatinin
  • Vergangene oder gegenwärtige Geschichte des Missbrauchs von Drogen oder Alkohol

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gruppe A: Idebenon
Patienten unter/gleich 45 kg: Idebenon 180 mg/Tag Patienten über 45 kg: Idebenon 360 mg/Tag
Arzneimittel: Idebenon
12 Monate mit 1 von 3 Behandlungsarmen mit oralem Idebenon oder Placebo. Die Behandlung wird dreimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen.
Experimental: Gruppe B: Idebenon
Patienten unter/gleich 45 kg: Idebenon 450 mg/Tag Patienten über 45 kg: Idebenon 900 mg/Tag
Arzneimittel: Idebenon
12 Monate mit 1 von 3 Behandlungsarmen mit oralem Idebenon oder Placebo. Die Behandlung wird dreimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen.
Experimental: C: Idebenon
Patienten unter/gleich 45 kg: Idebenon 1350 mg/Tag Patienten über 45 kg: Idebenon 2250 mg/Tag
Arzneimittel: Idebenon
12 Monate mit 1 von 3 Behandlungsarmen mit oralem Idebenon oder Placebo. Die Behandlung wird dreimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen.
Placebo-Komparator: D: Placebo
Placebo
Arzneimittel: Placebo
12 Monate mit 1 von 3 Behandlungsarmen mit oralem Idebenon oder Placebo. Die Behandlung wird dreimal täglich zu den Mahlzeiten eingenommen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung der Ergebnisse der International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) von der Ausgangsbeurteilung bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline und Woche 52
Die International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) ist eine häufig verwendete Bewertungsskala und setzt sich aus vier klinischen Subscores zusammen, die Folgendes umfassen: Körperhaltung und Gang, Koordination der Gliedmaßen, Sprache und Augenmotorik. Der ICARS-Score ist die Gesamtsumme der Subscores und reicht von 0 bis 100, wobei 100 das am stärksten betroffene Ergebnis angibt.
Baseline und Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung der Werte der Friedreich-Ataxie-Bewertungsskala (FARS) von der Ausgangsbeurteilung bis Woche 52
Zeitfenster: Baseline und Woche 52
Die Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) besteht aus einem Maß für Ataxie, Aktivitäten des täglichen Lebens und einer neurologischen Subskala. Die Werte der drei Subskalen werden addiert, um einen Gesamtwert von 0 bis 159 zu erhalten, wobei ein höherer Wert einen höheren Behinderungsgrad anzeigt.
Baseline und Woche 52
Anteil der Patienten, die sich auf ICARS um einen klinisch relevanten Spielraum verbessern (ansprechen).
Zeitfenster: Woche 52

Die International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) ist eine häufig verwendete Bewertungsskala und setzt sich aus vier klinischen Subscores zusammen, die Folgendes umfassen: Körperhaltung und Gang, Koordination der Gliedmaßen, Sprache und Augenmotorik. Der ICARS-Score ist die Gesamtsumme der Subscores und reicht von 0 bis 100, wobei 100 das am stärksten betroffene Ergebnis angibt.

ICARS-Responder-Analyse in Woche 52: Prozentsatz der Probanden, die sich um 2,5 Punkte oder mehr verbessern.
Woche 52
Anteil der Patienten, die sich bei der linksventrikulären maximalen systolischen Belastungsrate verbessern oder eine Verringerung des linksventrikulären Massenindex (LVMI) ohne Verschlechterung der Belastungsrate zeigen
Zeitfenster: 1 Jahr
(In der statistischen Analyse einer Subpopulation mit kardialer Beteiligung, wie durch die FRDA-Kardiomyopathie-Kriterien definiert)
1 Jahr
Änderung der maximalen systolischen Belastungsrate von der Baseline bis Woche 52
Zeitfenster: 1 Jahr
Mittlere Änderung der maximalen systolischen Längsbelastungsrate (PSLSR) vom Ausgangswert bis Woche 52 bei Patienten mit Herzbeteiligung (FRDA-CM-Kriterien), wobei ein positiver Wert in PSLSR eine Verschlechterung und ein negativer Wert eine Verbesserung bedeutet.
1 Jahr
Änderung der Spitzenarbeitslast von Baseline bis Woche 52
Zeitfenster: 1 Jahr

Bewertet durch einen modifizierten Belastungstest bei einer Untergruppe von Patienten, die dazu in der Lage sind.

Wpeak wurde anhand der folgenden Formel berechnet: Arbeitsbelastung letzte vollständig abgeschlossene Stufe + (in der letzten Stufe absolvierte Sekunden / 60 * (4 [bei Armergonometrie] oder 10 [bei Beinergonometrie])).
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University college London.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. April 2006

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2010

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2010

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Mai 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Mai 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

20. Mai 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

27. Juni 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2016

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SNT-III-001

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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