Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av effekt, sikkerhet og tolerabilitet av Idebenone ved behandling av Friedreichs ataksi (FRDA) pasienter (MICONOS)

19. mai 2016 oppdatert av: Santhera Pharmaceuticals

En fase III dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert studie av effektivitet, sikkerhet og tolerabilitet av Idebenone ved behandling av Friedreichs ataksipasienter

Formålet med denne studien er å studere effektiviteten, sikkerheten og toleransen til idebenon i 12 måneders behandling hos barn og voksne med Friedreichs ataksi. Dette er en randomisert placebokontrollert dobbeltblind studie utført i Europa. Effektutfall inkluderer mål på nevrologisk svekkelse og funksjon, og mål på hjertet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Idebenone, en kortkjedet analog av koenzym Q10 (CoQ10), har potensial til å moderere underliggende årsaker til Friedreichs ataksi gjennom sin antioksidantaktivitet og sin rolle som elektronbærer i respirasjonskjeden som fremmer mitokondriell ATP-produksjon.

Den nåværende 12-måneders placebokontrollerte behandlingsstudien med 232 pasienter tar sikte på å bekrefte den positive effekten av idebenon på nevrologisk funksjon, som for eksempel observert i den nylige 48-pasienter, 6-måneders NICOSIA-studien på barn, ved bruk av International Cooperative Ataxia Rating. Scale (ICARS) og den nyutviklede Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS).

I tillegg har studien som mål å bekrefte den positive effekten på kardiomyopati assosiert med FRDA observert i flere små studier. Hjertets anatomi og funksjon vil bli vurdert ved hjelp av ekkokardiografi, vevsdoppler-avbildning og hjerte-MR-metoder hos pasienter med FRDA kardiomyopati. I tillegg vil treningskapasitet, målt som maksimal arbeidsbelastning, bli vurdert hos pasienter som er i stand til å overholde en modifisert treningsprotokoll.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

232

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1070
        • Hopital Erasme - Universite Libre de Bruxelles
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
  • Nederland
      • Groningen, Nederland, 9700 RB
        • University Medical Center Groningen
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • National Hospital for Neurology & Neurosurgery
      • Newcastle, Storbritannia, NE2 4HH
        • University of Newcastle upon Tyne -Mitochondrial Research Group
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13125
        • HELIOS Klinikum BerlinBuch
      • Bonn, Tyskland, 53105
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik- Universitätsklinikum Bonn
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Klinik II, Neuropädiatrie u.Muskelerkrankungen- Universitätsklinik Freiburg
      • Göttingen, Tyskland, 37073
        • Zentrum für Neurologische Medizin
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • UKE Hamburg Neuropädiatrie-Zentum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
      • München, Tyskland, 81377
        • Neurologische Klinik- klinikum Grosshadern
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
  • Østerrike
      • Innsbruck, Østerrike, 6020
        • Universitatsklinik Innsbruck

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Dokumentert diagnose av FRDA med bekreftede FRDA-mutasjoner
  • Pasienter 8 år eller eldre ved baseline
  • Pasienter med kroppsvekt ≥ 25 kg
  • Pasienter som etter etterforskerens mening er i stand til å overholde kravene til studien, inkludert å svelge medisinen
  • Negativ uringraviditetstest ved screening og ved baseline (kvinner i fertil alder)

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med idebenon eller koenzym Q10 i løpet av den siste 1 måneden
  • Graviditet og/eller amming
  • Klinisk signifikante abnormiteter i klinisk hematologi eller biokjemi, inkludert, men ikke begrenset til, forhøyninger større enn 1,5 ganger øvre normalgrense for SGOT, SGPT eller kreatinin
  • Tidligere eller nåværende historie med misbruk av narkotika eller alkohol

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Gruppe A: Idebenone
Pasienter under/lik 45 kg: idebenon 180 mg/dag Pasienter over 45 kg: idebenon 360 mg/dag
Legemiddel: idebenone
12 måneder med 1 av 3 behandlinger armer av oral idebenon eller placebo. Behandling tatt 3 ganger daglig med måltider.
Eksperimentell: Gruppe B: Idebenone
Pasienter under/lik 45 kg: idebenon 450 mg/dag Pasienter over 45 kg: idebenon 900 mg/dag
Legemiddel: idebenone
12 måneder med 1 av 3 behandlinger armer av oral idebenon eller placebo. Behandling tatt 3 ganger daglig med måltider.
Eksperimentell: C: Idebenone
Pasienter under/lik 45 kg: idebenon 1350 mg/dag Pasienter over 45 kg: idebenon 2250 mg/dag
Legemiddel: idebenone
12 måneder med 1 av 3 behandlinger armer av oral idebenon eller placebo. Behandling tatt 3 ganger daglig med måltider.
Placebo komparator: D: Placebo
placebo
Legemiddel: Placebo
12 måneder med 1 av 3 behandlinger armer av oral idebenon eller placebo. Behandling tatt 3 ganger daglig med måltider.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)-poeng fra baseline-vurdering til uke 52
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 52
International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) er en ofte brukt evaluering og er sammensatt av fire kliniske sub-skårer som involverer følgende: holdning og gang, lemkoordinasjon, tale og okulomotorisk funksjon. ICARS-poengsummen er den totale summen av sub-skårene og varierer fra 0 til 100, med 100 som indikerer det mest alvorlig berørte utfallet.
Utgangspunkt og uke 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS)-score fra baseline-vurdering til uke 52
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 52
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) består av et mål på ataksi, og aktiviteter i dagliglivets underskala og en nevrologisk underskala. Skårene fra de tre underskalaene legges til for å generere en totalskåre fra 0 til 159, med en høyere skåre som indikerer et høyere nivå av funksjonshemming.
Utgangspunkt og uke 52
Andel pasienter som forbedrer (responderer) på ICARS med en klinisk relevant margin
Tidsramme: uke 52

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) er en ofte brukt evaluering og er sammensatt av fire kliniske sub-skårer som involverer følgende: holdning og gang, lemkoordinasjon, tale og okulomotorisk funksjon. ICARS-poengsummen er den totale summen av sub-skårene og varierer fra 0 til 100, med 100 som indikerer det mest alvorlig berørte utfallet.

ICARS-responderanalyse ved uke 52: Prosentandel av forsøkspersoner som forbedrer seg med 2,5 poeng eller mer.
uke 52
Andel pasienter som forbedrer seg på venstre ventrikkel topp systolisk belastningsfrekvens eller viser en reduksjon i venstre ventrikkel masseindeks (LVMI) uten forverring i belastningsfrekvens
Tidsramme: 1 år
(I den statistiske analysen viser underpopulasjon med hjerteinvolvering som definert av FRDA kardiomyopatikriteriene)
1 år
Endring i topp systolisk belastningsrate fra baseline til uke 52
Tidsramme: 1 år
Gjennomsnittlig endring av topp systolisk longitudinell belastningsrate (PSLSR) fra baseline til uke 52 hos personer med hjerteinvolvering (FRDA-CM-kriterier), der positiv verdi i PSLSR er en forverring og negativ verdi en forbedring.
1 år
Endring i topparbeidsbelastning fra baseline til uke 52
Tidsramme: 1 år

Vurdert ved en modifisert treningstest, hos en undergruppe av pasienter som er i stand til å gjennomføre dette.

Wpeak er beregnet ut fra følgende formel: Arbeidsbelastning siste fullførte trinn + (sekunder fullført i siste trinn / 60 * (4 [hvis arm ergonomi] eller 10 [hvis ben ergonomi])).
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University college London.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2006

Primær fullføring (Faktiske)

1. januar 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. januar 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mai 2009

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2009

Først lagt ut (Anslag)

20. mai 2009

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

27. juni 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2016

Sist bekreftet

1. mai 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SNT-III-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere