Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti idebenonu při léčbě pacientů s Friedreichovou ataxií (FRDA) (MICONOS)

19. května 2016 aktualizováno: Santhera Pharmaceuticals

Dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie fáze III účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti idebenonu při léčbě pacientů s Friedreichovou ataxií

Účelem této studie je studovat účinnost, bezpečnost a snášenlivost idebenonu během 12 měsíců léčby u dětí a dospělých s Friedreichovou ataxií. Jedná se o randomizovanou placebem kontrolovanou dvojitě zaslepenou studii prováděnou v Evropě. Výsledky účinnosti zahrnují měření neurologického poškození a funkce a měření srdce.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Idebenon, analog koenzymu Q10 s krátkým řetězcem (CoQ10), má potenciál zmírňovat základní příčiny Friedreichovy ataxie prostřednictvím své antioxidační aktivity a své role jako nosiče elektronů v dýchacím řetězci podporujícím mitochondriální produkci ATP.

Současná 12měsíční placebem kontrolovaná léčebná studie u 232 pacientů si klade za cíl potvrdit pozitivní účinek idebenonu na neurologické funkce, jak byl například pozorován v nedávné 6měsíční studii NICOSIA u dětí se 48 pacienty, pomocí hodnocení International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) a nově vyvinutá Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS).

Kromě toho je cílem studie potvrdit pozitivní účinek na kardiomyopatii spojenou s FRDA pozorovaný v několika malých studiích. Anatomie a funkce srdce budou hodnoceny pomocí echokardiografie, tkáňového dopplerovského zobrazení a srdečních MRI metod u pacientů s kardiomyopatií FRDA. Navíc bude hodnocena zátěžová kapacita, měřená jako maximální pracovní zátěž, u pacientů schopných vyhovět upravenému zátěžovému protokolu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

232

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1070
        • Hopital Erasme - Universite Libre de Bruxelles
  • Francie
      • Paris, Francie, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, 9700 RB
        • University Medical Center Groningen
  • Německo
      • Berlin, Německo, 13125
        • HELIOS Klinikum BerlinBuch
      • Bonn, Německo, 53105
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik- Universitätsklinikum Bonn
      • Freiburg, Německo, 79106
        • Klinik II, Neuropädiatrie u.Muskelerkrankungen- Universitätsklinik Freiburg
      • Göttingen, Německo, 37073
        • Zentrum für Neurologische Medizin
      • Hamburg, Německo, 20246
        • UKE Hamburg Neuropädiatrie-Zentum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
      • München, Německo, 81377
        • Neurologische Klinik- klinikum Grosshadern
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
  • Rakousko
      • Innsbruck, Rakousko, 6020
        • Universitatsklinik Innsbruck
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • National Hospital for Neurology & Neurosurgery
      • Newcastle, Spojené království, NE2 4HH
        • University of Newcastle upon Tyne -Mitochondrial Research Group

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

8 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Zdokumentovaná diagnóza FRDA s potvrzenými mutacemi FRDA
  • Pacienti ve věku 8 let nebo starší na začátku studie
  • Pacienti s tělesnou hmotností ≥ 25 kg
  • Pacienti, kteří jsou podle názoru zkoušejícího schopni splnit požadavky studie, včetně spolknutí léku
  • Negativní těhotenský test z moči při screeningu a na začátku (ženy ve fertilním věku)

Kritéria vyloučení:

  • Léčba idebenonem nebo koenzymem Q10 během posledního 1 měsíce
  • Těhotenství a/nebo kojení
  • Klinicky významné abnormality klinické hematologie nebo biochemie včetně, ale bez omezení na, zvýšení SGOT, SGPT nebo kreatininu větší než 1,5násobek horní hranice normálu
  • Minulá nebo současná historie zneužívání drog nebo alkoholu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Skupina A: Idebenon
Pacienti s hmotností do 45 kg: idebenon 180 mg/den Pacienti s hmotností nad 45 kg: idebenon 360 mg/den
Lék: idebenon
12 měsíců 1 ze 3 léčebných ramen orálního idebenonu nebo placeba. Léčba se užívá 3krát denně s jídlem.
Experimentální: Skupina B: Idebenon
Pacienti s tělesnou hmotností nižší než 45 kg: idebenon 450 mg/den Pacienti s tělesnou hmotností nad 45 kg: idebenon 900 mg/den
Lék: idebenon
12 měsíců 1 ze 3 léčebných ramen orálního idebenonu nebo placeba. Léčba se užívá 3krát denně s jídlem.
Experimentální: C: Idebenon
Pacienti s hmotností do 45 kg: idebenon 1350 mg/den Pacienti s hmotností nad 45 kg: idebenon 2250 mg/den
Lék: idebenon
12 měsíců 1 ze 3 léčebných ramen orálního idebenonu nebo placeba. Léčba se užívá 3krát denně s jídlem.
Komparátor placeba: D: Placebo
placebo
Lék: Placebo
12 měsíců 1 ze 3 léčebných ramen orálního idebenonu nebo placeba. Léčba se užívá 3krát denně s jídlem.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna ve skóre mezinárodní kooperativní ataxie (ICARS) od základního hodnocení do 52. týdne
Časové okno: Výchozí stav a týden 52
International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) je běžně používané hodnocení a skládá se ze čtyř klinických dílčích skóre zahrnujících následující: držení těla a chůze, koordinace končetin, řeč a okulomotorické funkce. Skóre ICARS je celkovým součtem dílčích skóre. a pohybuje se od 0 do 100, přičemž 100 ukazuje na nejvážněji postižený výsledek.
Výchozí stav a týden 52

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna ve skóre Friedreichovy škály hodnocení ataxie (FARS) od základního hodnocení do 52. týdne
Časové okno: Výchozí stav a týden 52
Friedreichova škála pro hodnocení ataxie (FARS) se skládá z míry ataxie a subškály aktivit každodenního života a neurologické subškály. Skóre ze tří subškál se sečtou, aby se vytvořilo celkové skóre v rozmezí od 0 do 159, přičemž vyšší skóre ukazuje na vyšší úroveň postižení.
Výchozí stav a týden 52
Podíl pacientů zlepšujících se (reagujících) na ICARS o klinicky relevantní marži
Časové okno: týden 52

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) je běžně používané hodnocení a skládá se ze čtyř klinických dílčích skóre zahrnujících následující: držení těla a chůze, koordinace končetin, řeč a okulomotorické funkce. Skóre ICARS je celkovým součtem dílčích skóre. a pohybuje se od 0 do 100, přičemž 100 ukazuje na nejvážněji postižený výsledek.

Analýza respondentů ICARS v 52. týdnu: Procento subjektů zlepšení o 2,5 bodu nebo více.
týden 52
Podíl pacientů, u kterých se zlepšila maximální systolická deformační frekvence levé komory nebo kteří vykazovali snížení indexu hmotnosti levé komory (LVMI) bez zhoršení frekvence namáhání
Časové okno: 1 rok
(Ve statistické analýze subpopulace vykazující srdeční postižení, jak je definováno kritérii kardiomyopatie FRDA)
1 rok
Změna maximální systolické deformační rychlosti od výchozího stavu do týdne 52
Časové okno: 1 rok
Průměrná změna maximální systolické podélné deformace (PSLSR) od výchozího stavu do týdne 52 u subjektů se srdečním postižením (kritéria FRDA-CM), kde pozitivní hodnota PSLSR znamená zhoršení a negativní hodnota zlepšení.
1 rok
Změna špičkové pracovní zátěže od výchozího stavu do týdne 52
Časové okno: 1 rok

Posouzeno modifikovaným zátěžovým testem u podskupiny pacientů, kteří jsou schopni toto provést.

Wpeak byl vypočítán z následujícího vzorce: Pracovní zátěž poslední plně dokončená fáze + (sekundy dokončené v poslední fázi / 60 * (4 [při ergonometrii paží] nebo 10 [při ergonometrii nohou])).
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Santhera Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University college London.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2006

Primární dokončení (Aktuální)

1. ledna 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. května 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. května 2009

První zveřejněno (Odhad)

20. května 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

27. června 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2016

Naposledy ověřeno

1. května 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SNT-III-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Friedreichova Ataxie

Klinické studie na idebenon

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Japan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit