艾地苯醌治疗弗里德赖希共济失调 (FRDA) 患者的疗效、安全性和耐受性研究 (MICONOS)
2016年5月19日 更新者：Santhera Pharmaceuticals
艾地苯醌治疗弗里德赖希共济失调患者的疗效、安全性和耐受性的 III 期双盲、随机、安慰剂对照研究
本试验的目的是研究艾地苯醌在 12 个月治疗弗里德赖希共济失调儿童和成人中的疗效、安全性和耐受性。
这是一项在欧洲进行的随机安慰剂对照双盲试验。
疗效结果包括神经损伤和功能的测量，以及心脏的测量。
研究概览
详细说明
艾地苯醌是辅酶 Q10 (CoQ10) 的一种短链类似物，通过其抗氧化活性及其在呼吸链中作为促进线粒体 ATP 生成的电子载体的作用，有可能缓解弗里德赖希共济失调的根本原因。
目前对 232 名患者进行的为期 12 个月的安慰剂对照治疗研究旨在确认艾地苯醌对神经功能的积极作用，例如在最近的 48 名儿童 6 个月 NICOSIA 研究中观察到的，使用国际合作共济失调评分量表 (ICARS) 和新开发的 Friedreich 共济失调量表 (FARS)。
此外，该研究旨在证实在几项小型研究中观察到的与 FRDA 相关的心肌病的积极作用。 将使用超声心动图、组织多普勒成像和心脏 MRI 方法评估 FRDA 心肌病患者的心脏解剖结构和功能。 此外，将在能够遵守修改后的运动方案的患者中评估以峰值工作量衡量的运动能力。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
232
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Innsbruck、奥地利、6020
- Universitatsklinik Innsbruck
-
-
-
-
-
Berlin、德国、13125
- HELIOS Klinikum BerlinBuch
-
Bonn、德国、53105
- Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik- Universitätsklinikum Bonn
-
Freiburg、德国、79106
- Klinik II, Neuropädiatrie u.Muskelerkrankungen- Universitätsklinik Freiburg
-
Göttingen、德国、37073
- Zentrum für Neurologische Medizin
-
Hamburg、德国、20246
- UKE Hamburg Neuropädiatrie-Zentum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
-
München、德国、81377
- Neurologische Klinik- klinikum Grosshadern
-
Tübingen、德国、72076
- Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
-
-
-
-
-
Bruxelles、比利时、1070
- Hopital Erasme - Universite Libre de Bruxelles
-
-
-
-
-
Paris、法国、75651
- Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
-
-
-
-
-
London、英国、WC1N 3BG
- National Hospital for Neurology & Neurosurgery
-
Newcastle、英国、NE2 4HH
- University of Newcastle upon Tyne -Mitochondrial Research Group
-
-
-
-
-
Groningen、荷兰、9700 RB
- University Medical Center Groningen
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
8年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 已证实 FRDA 突变的 FRDA 诊断记录
- 基线时 8 岁或以上的患者
- 体重≥25kg的患者
- 研究者认为能够遵守研究要求的患者，包括吞服药物
- 筛选时和基线时尿妊娠试验阴性（育龄妇女）
排除标准：
- 在过去 1 个月内接受过艾地苯醌或辅酶 Q10 治疗
- 怀孕和/或哺乳
- 临床血液学或生物化学的临床显着异常，包括但不限于 SGOT、SGPT 或肌酐升高超过正常上限的 1.5 倍
- 过去或现在有滥用药物或酒精的历史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：A组：艾地苯醌
45 公斤以下/等于 45 公斤的患者：艾地苯醌 180 毫克/天 45 公斤以上的患者：艾地苯醌 360 毫克/天
|
口服艾地苯醌或安慰剂的 3 个治疗组中的 1 个持续 12 个月。每天随餐服用 3 次治疗。
|
|
实验性的：B组：艾地苯醌
45 公斤以下/等于 45 公斤的患者：艾地苯醌 450 毫克/天 45 公斤以上的患者：艾地苯醌 900 毫克/天
|
口服艾地苯醌或安慰剂的 3 个治疗组中的 1 个持续 12 个月。每天随餐服用 3 次治疗。
|
|
实验性的：C：艾地苯醌
45 公斤以下/等于 45 公斤的患者：艾地苯醌 1350 毫克/天 45 公斤以上的患者：艾地苯醌 2250 毫克/天
|
口服艾地苯醌或安慰剂的 3 个治疗组中的 1 个持续 12 个月。每天随餐服用 3 次治疗。
|
|
安慰剂比较：D：安慰剂
安慰剂
|
口服艾地苯醌或安慰剂的 3 个治疗组中的 1 个持续 12 个月。每天随餐服用 3 次治疗。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
从基线评估到第 52 周国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 评分的绝对变化
大体时间：基线和第 52 周
|
国际合作共济失调评定量表（ICARS）是一种常用的评估，由四个临床分项组成，涉及以下内容：姿势和步态、肢体协调、语言和眼球运动功能。ICARS 分值是分项分数的总和范围从 0 到 100，其中 100 表示受影响最严重的结果。
|
基线和第 52 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
从基线评估到第 52 周弗里德赖希共济失调量表 (FARS) 评分的绝对变化
大体时间：基线和第 52 周
|
Friedreich 共济失调评定量表 (FARS) 由共济失调、日常生活活动分量表和神经学分量表组成。
将三个分量表的分数相加得到总分，范围从 0 到 159，分数越高表示残疾程度越高。
|
基线和第 52 周
|
|
以临床相关幅度改善（响应）ICARS 的患者比例
大体时间：第 52 周
|
国际合作共济失调评定量表（ICARS）是一种常用的评估，由四个临床分项组成，涉及以下内容：姿势和步态、肢体协调、语言和眼球运动功能。ICARS 分值是分项分数的总和范围从 0 到 100，其中 100 表示受影响最严重的结果。 第 52 周的 ICARS 反应者分析：受试者改善 2.5 分或更多的百分比。 |
第 52 周
|
|
左心室峰值收缩应变率改善或左心室质量指数 (LVMI) 降低且应变率没有恶化的患者比例
大体时间：1年
|
（根据 FRDA 心肌病标准的定义，在出现心脏受累的统计分析亚群中）
|
1年
|
|
从基线到第 52 周峰值收缩应变率的变化
大体时间：1年
|
心脏受累受试者（FRDA-CM 标准）从基线到第 52 周的峰值收缩纵向应变率 (PSLSR) 的平均变化，其中 PSLSR 的正值表示恶化，负值表示改善。
|
1年
|
|
从基线到第 52 周峰值工作量的变化
大体时间：1年
|
通过修改后的运动测试评估，在能够进行此测试的患者子集中。 Wpeak 已根据以下公式计算得出：最后一个完全完成的阶段的工作量 +（最后一个阶段完成的秒数 / 60 *（4 [如果是手臂人体工程学] 或 10 [如果是腿部人体工程学]））。 |
1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Nick Wood, Professor、Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University college London.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2006年4月1日
初级完成 (实际的)
2010年1月1日
研究完成 (实际的)
2010年1月1日
研究注册日期
首次提交
2009年5月19日
首先提交符合 QC 标准的
2009年5月19日
首次发布 (估计)
2009年5月20日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2016年6月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2016年5月19日
最后验证
2016年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.