Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Idebenone i behandlingen af ​​Friedreichs ataksi (FRDA) patienter (MICONOS)

19. maj 2016 opdateret af: Santhera Pharmaceuticals

En fase III dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret undersøgelse af Idebenons effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet i behandlingen af ​​Friedreichs ataksipatienter

Formålet med dette forsøg er at undersøge effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​idebenon i 12 måneders behandling hos børn og voksne med Friedreichs ataksi. Dette er et randomiseret placebokontrolleret dobbelt-blindt forsøg udført i Europa. Effektresultater omfatter målinger af neurologisk svækkelse og funktion og målinger af hjertet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Idebenone, en kortkædet analog af Co-enzym Q10 (CoQ10), har potentialet til at moderere de underliggende årsager til Friedreichs Ataxia gennem dets antioxidantaktivitet og dets rolle som elektronbærer i den respiratoriske kæde, der fremmer mitokondriel ATP-produktion.

Det nuværende 12-måneders placebo-kontrollerede behandlingsstudie med 232 patienter har til formål at bekræfte den positive effekt af idebenon på neurologisk funktion, som f.eks. observeret i det nylige 48-patienter, 6-måneders NICOSIA-studie med børn, ved hjælp af International Cooperative Ataxia Rating. Scale (ICARS) og den nyudviklede Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS).

Derudover har undersøgelsen til formål at bekræfte den positive effekt på kardiomyopati forbundet med FRDA, der er observeret i flere små undersøgelser. Hjertets anatomi og funktion vil blive vurderet ved hjælp af ekkokardiografi, vævs-doppler-billeddannelse og hjerte-MR-metoder hos patienter med FRDA kardiomyopati. Derudover vil træningskapaciteten, målt som maksimal arbejdsbelastning, blive vurderet hos patienter, der er i stand til at overholde en ændret træningsprotokol.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

232

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1070
        • Hopital Erasme - Universite Libre de Bruxelles
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • National Hospital for Neurology & Neurosurgery
      • Newcastle, Det Forenede Kongerige, NE2 4HH
        • University of Newcastle upon Tyne -Mitochondrial Research Group
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Hôpital de la Salpétrière - INSERM U679, Neurologie et Thérapeutique expérimentale
  • Holland
      • Groningen, Holland, 9700 RB
        • University Medical Center Groningen
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 13125
        • HELIOS Klinikum BerlinBuch
      • Bonn, Tyskland, 53105
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik- Universitätsklinikum Bonn
      • Freiburg, Tyskland, 79106
        • Klinik II, Neuropädiatrie u.Muskelerkrankungen- Universitätsklinik Freiburg
      • Göttingen, Tyskland, 37073
        • Zentrum für Neurologische Medizin
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • UKE Hamburg Neuropädiatrie-Zentum für Frauen, Kinder und Jugendmedizin
      • München, Tyskland, 81377
        • Neurologische Klinik- klinikum Grosshadern
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Neurologische Universitätsklinik und Poliklinik
  • Østrig
      • Innsbruck, Østrig, 6020
        • Universitatsklinik Innsbruck

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af FRDA med bekræftede FRDA-mutationer
  • Patienter 8 år eller ældre ved baseline
  • Patienter med kropsvægt ≥ 25 kg
  • Patienter, som efter investigators mening er i stand til at overholde kravene i undersøgelsen, herunder synke medicinen
  • Negativ uringraviditetstest ved screening og ved baseline (kvinder i den fødedygtige alder)

Ekskluderingskriterier:

  • Behandling med idebenone eller coenzym Q10 inden for den seneste 1 måned
  • Graviditet og/eller amning
  • Klinisk signifikante abnormiteter af klinisk hæmatologi eller biokemi, herunder, men ikke begrænset til, forhøjelser på mere end 1,5 gange den øvre normalgrænse for SGOT, SGPT eller kreatinin
  • Tidligere eller nuværende historie med misbrug af stoffer eller alkohol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gruppe A: Idebenone
Patienter under/lige 45 kg: idebenone 180 mg/dag Patienter over 45 kg: idebenone 360 ​​mg/dag
Medicin: idebenon
12 måneder af 1 af 3 behandlinger arme af oral idebenon eller placebo. Behandling taget 3 gange dagligt med måltider.
Eksperimentel: Gruppe B: Idebenone
Patienter under/lige 45 kg: idebenone 450 mg/dag Patienter over 45 kg: idebenone 900 mg/dag
Medicin: idebenon
12 måneder af 1 af 3 behandlinger arme af oral idebenon eller placebo. Behandling taget 3 gange dagligt med måltider.
Eksperimentel: C: Idebenone
Patienter under/lige 45 kg: idebenone 1350 mg/dag Patienter over 45 kg: idebenone 2250 mg/dag
Medicin: idebenon
12 måneder af 1 af 3 behandlinger arme af oral idebenon eller placebo. Behandling taget 3 gange dagligt med måltider.
Placebo komparator: D: Placebo
placebo
Medicin: Placebo
12 måneder af 1 af 3 behandlinger arme af oral idebenon eller placebo. Behandling taget 3 gange dagligt med måltider.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS)-score fra baseline-vurdering til uge 52
Tidsramme: Baseline og uge 52
International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) er en almindeligt anvendt evaluering og er sammensat af fire kliniske sub-scores, der involverer følgende: kropsholdning og gang, lemmerkoordination, tale og oculomotorisk funktion. ICARS-score er den samlede sum af sub-scorerne og spænder fra 0 til 100, hvor 100 indikerer det hårdest ramte resultat.
Baseline og uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i Friedreichs Ataxia Rating Scale (FARS)-score fra baseline-vurdering til uge 52
Tidsramme: Baseline og uge 52
Friedreich Ataxia Rating Scale (FARS) består af et mål for ataksi og aktiviteter i dagliglivets underskala og en neurologisk underskala. Scorene fra de tre underskalaer tilføjes for at generere en samlet score fra 0 til 159, hvor en højere score indikerer et højere niveau af handicap.
Baseline og uge 52
Andel af patienter, der forbedrer (responderer) på ICARS med en klinisk relevant margin
Tidsramme: uge 52

International Cooperative Ataxia Rating Scale (ICARS) er en almindeligt anvendt evaluering og er sammensat af fire kliniske sub-scores, der involverer følgende: kropsholdning og gang, lemmerkoordination, tale og oculomotorisk funktion. ICARS-score er den samlede sum af sub-scorerne og spænder fra 0 til 100, hvor 100 indikerer det hårdest ramte resultat.

ICARS-responderanalyse i uge 52: Procentdel af forsøgspersoner, der forbedres med 2,5 point eller mere.
uge 52
Andel af patienter, der forbedres på venstre ventrikulær peak systolisk belastningsfrekvens eller viser en reduktion i venstre ventrikulær masseindeks (LVMI) uden forværring i belastningsfrekvens
Tidsramme: 1 år
(I den statistiske analyse viser underpopulation med hjerteinvolvering som defineret af FRDA-kardiomyopatikriterierne)
1 år
Ændring i maksimal systolisk belastningsrate fra baseline til uge 52
Tidsramme: 1 år
Gennemsnitlig ændring af maksimal systolisk longitudinel belastningsrate (PSLSR) fra baseline til uge 52 hos forsøgspersoner med hjerteinvolvering (FRDA-CM-kriterier), hvor positiv værdi i PSLSR er en forringelse og negativ værdi en forbedring.
1 år
Ændring i spidsbelastning fra baseline til uge 52
Tidsramme: 1 år

Vurderet ved en modificeret træningstest i en undergruppe af patienter, der er i stand til at udføre dette.

Wpeak er blevet beregnet ud fra følgende formel: Arbejdsbelastning sidste fuldt gennemførte trin + (sekunder fuldført i sidste trin / 60 * (4 [hvis arm ergonomi] eller 10 [hvis ben ergonomi])).
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Santhera Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nick Wood, Professor, Dept of Molecular Neuroscience, Institute of Neurology. The National Hospital, University college London.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2006

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. januar 2010

Studieafslutning (Faktiske)

1. januar 2010

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. maj 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. maj 2009

Først opslået (Skøn)

20. maj 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. juni 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2016

Sidst verificeret

1. maj 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SNT-III-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Friedreichs ataksi

Kliniske forsøg med idebenon

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner